HOUSTON - Moleculin Biotech, Inc. (NASDAQ: MBRX), een farmaceutisch bedrijf in een klinische fase, heeft plannen aangekondigd om haar kandidaat-geneesmiddel Annamycin door te laten stromen naar een klinische studie in Fase 3, na een productieve vergadering met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA).
De studie, "MIRACLE" genaamd, heeft als doel Annamycine te evalueren in combinatie met cytarabine voor de behandeling van acute myeloïde leukemie (AML) bij patiënten die niet hebben gereageerd op de initiële therapie.
Het bedrijf verklaarde dat de FDA akkoord is gegaan met de opzet van de studie, die volledige remissie op dag 30 zal gebruiken als primair eindpunt voor mogelijke versnelde goedkeuring. De studie zal starten met een adaptief design, waarbij de eerste 75 patiënten worden ingeschreven om de optimale dosis van Annamycine te bepalen op basis van veiligheid en werkzaamheid. Vervolgens zullen ongeveer 120 extra patiënten gerandomiseerd worden om ofwel de optimale dosis ofwel een placebo te ontvangen.
Walter Klemp, Voorzitter en CEO van Moleculin, drukte zijn optimisme uit dat de opzet van de studie, die Annamycine vergelijkt met historische gegevens over hoge dosis cytarabine, een significante verbetering zal aantonen in het aantal volledige remissies. Hij merkte ook op dat de structuur van de studie goedkeuring in Europa zou kunnen ondersteunen en een dosering zal omvatten die hoger is dan de maximaal toegestane dosering voor anthracyclines in de VS.
Het bedrijf is van plan om in de tweede helft van 2024 te beginnen met het sluiten van contracten met onderzoekslocaties en de eerste patiënt zal naar verwachting in het eerste kwartaal van 2025 worden behandeld. Tussentijdse gegevens worden verwacht tegen midden 2026, waarna de studie wordt voortgezet in 2027 en 2028 voor verschillende patiëntengroepen.
Annamycine heeft van de FDA en het Europees Geneesmiddelenbureau de Fast Track Status en Orphan Drug Designation gekregen voor de behandeling van recidief of refractaire AML. De aankondiging van Moleculin is gebaseerd op een persbericht en weerspiegelt de huidige plannen en verwachtingen van het bedrijf, die kunnen worden gewijzigd in afwachting van verdere feedback van de FDA en andere regelgevende instanties.
In ander recent nieuws heeft Moleculin Biotech, Inc. aanzienlijke vooruitgang gemeld in de ontwikkeling en het testen van haar kandidaat-geneesmiddel, Annamycin, voor de behandeling van acute myeloïde leukemie (AML). Op basis van recente ontwikkelingen heeft het bedrijf zijn Einde Fase 2 bijeenkomst met de FDA afgerond, een belangrijke mijlpaal op het gebied van regelgeving. De resultaten van deze bijeenkomst zullen naar verwachting worden gerapporteerd tegen het einde van het derde kwartaal van 2024.
In de laatste klinische update zijn er in totaal 22 proefpersonen ingeschreven in de studie, waarvan er 20 de werkzaamheidsevaluaties hebben voltooid. Het is opmerkelijk dat 45% van deze proefpersonen een samengestelde volledige remissie bereikten, een veelbelovend resultaat. Voor proefpersonen die werden behandeld met AnnAraC als tweedelijnstherapie was het percentage volledige remissies 50% en het percentage samengestelde volledige remissies 60%.
Bovendien heeft Moleculin een patent op AnnAraC verkregen, waardoor marktexclusiviteit tot ten minste 2040 gegarandeerd is. Het bedrijf bereidt zich voor op een centrale studie die naar verwachting eind 2024 of begin 2025 van start zal gaan. Dit zijn recente ontwikkelingen die de toewijding van Moleculin benadrukken om het potentieel van Annamycin als tweedelijnstherapie voor AML verder te ontwikkelen.
Inzichten van InvestingPro
Terwijl Moleculin Biotech, Inc. zich opmaakt voor een cruciale fase in de ontwikkeling van zijn kandidaat-geneesmiddel Annamycin, houden investeerders de financiële gezondheid en marktprestaties van het bedrijf nauwlettend in de gaten.
Volgens InvestingPro-gegevens heeft Moleculin Biotech momenteel een marktkapitalisatie van $7,28 miljoen. De aandelenkoers van het bedrijf staat onder aanzienlijke druk en wordt verhandeld in de buurt van het laagste punt van de 52-week, met een koers die slechts 20% van het hoogste punt van de 52-week bedraagt. In de afgelopen zes maanden heeft het aandeel een aanzienlijke daling doorgemaakt, met een totaal rendement van -59,38%.
InvestingPro Tips benadrukken dat Moleculin Biotech meer contanten dan schulden op de balans heeft staan, wat enige financiële flexibiliteit kan bieden wanneer het bedrijf aan kostbare klinische tests begint. Er wordt echter ook opgemerkt dat het bedrijf snel geld opgebruikt, wat een kritische overweging is gezien de lange tijdslijnen en hoge kosten die gepaard gaan met de ontwikkeling van medicijnen.
Analisten verwachten niet dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn, wat overeenkomt met het waargenomen patroon van negatieve rendementen op activa over de afgelopen twaalf maanden, die -65,5% bedragen. Met deze financiële uitdagingen in het achterhoofd kunnen beleggers de strategische stappen van het bedrijf en het potentieel voor toekomstig succes afwegen tegen de huidige financiële situatie.
Voor degenen die geïnteresseerd zijn in een diepere duik in de financiële gegevens en marktprestaties van Moleculin Biotech, biedt InvestingPro aanvullende tips die meer inzicht kunnen geven in de waardering van het bedrijf, de aandelenkoersbewegingen en de rentabiliteitsvooruitzichten. Op dit moment zijn er nog 13 InvestingPro Tips beschikbaar voor Moleculin Biotech op https://www.investing.com/pro/MBRX, die van pas kunnen komen bij het nemen van weloverwogen investeringsbeslissingen.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.