RADNOR, Pa. - Marinus Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MRNS), een biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op het ontwikkelen van behandelingen voor epileptische aanvallen, heeft goedkeuring ontvangen van de China National Medical Products Administration (NMPA) voor haar ganaxolone orale suspensie. Dit geneesmiddel is geïndiceerd voor de behandeling van epileptische aanvallen bij patiënten van twee jaar en ouder met CDKL5-deficiëntiestoornis (CDD), een zeldzame en ernstige neurologische ontwikkelingsstoornis.
De goedkeuring in China werd ondersteund door de resultaten van de Fase 3 Marigold studie, die een significante mediane vermindering in de frequentie van grote motorische aanvallen aantoonde voor patiënten die werden behandeld met ganaxolone in vergelijking met patiënten die een placebo kregen. Het primaire eindpunt van de studie werd gehaald met een vermindering van 30,7% tegenover een vermindering van 6,9% in de placebogroep (p=0,0036). Verder toonde een open-label uitbreidingsstudie een mediane vermindering van 49,6% in aanvalsfrequentie gedurende 12 maanden behandeling.
Voorafgaand aan deze goedkeuring waren er geen behandelingen voor CDD goedgekeurd in China. Dr. Xiaoxiang Chen, CEO van Tenacia Biotechnology, dat een partnerschap is aangegaan met Marinus voor de ontwikkeling en commercialisering van ganaxolone op het Chinese vasteland, in Hongkong, Macau en Taiwan, benadrukte de dringende behoefte aan innovatieve therapieën voor CDD. Hij toonde zich vastbesloten om de eerste en enige behandelingsoptie aan patiënten in China te leveren.
Kimberly McCormick, Chief Regulatory and Quality Assurance Officer bij Marinus, benadrukte de goedkeuring als een belangrijke vooruitgang voor patiënten met CDD en een weerspiegeling van de wereldwijde toewijding van het bedrijf om zeldzame genetische epilepsieën aan te pakken.
Ganaxolone, bekend als ZTALMY® in de VS en de Europese Unie, werkt als een GABAA-receptormodulator in de hersenen en is erkend om zijn anti-seizure effecten. Marinus levert ganaxolone voor alle wereldwijde markten onder haar samenwerkingsovereenkomsten.
De informatie in dit artikel is gebaseerd op een persbericht van Marinus Pharmaceuticals.
Ander recent nieuws is dat Marinus de inschrijving voor zijn wereldwijde Fase 3 TrustTSC klinische studie heeft afgerond. Deze studie evalueert de effectiviteit van oraal ganaxolone bij de behandeling van aanvallen geassocieerd met tubereuze sclerose complex bij zowel kinderen als volwassenen. Marinus vraagt een prioriteitsbeoordeling aan voor de geplande indiening van een supplementaire New Drug Application bij de FDA in april 2025, op basis van de topline gegevens van de TrustTSC studie die verwacht worden in de eerste helft van het vierde kwartaal van 2024.
In andere ontwikkelingen kondigde Marinus aan dat het United States Patent and Trademark Office een nieuw octrooi heeft verleend voor de gebruiksmethode van ganaxolone voor de behandeling van TSC, dat in 2040 zal verlopen. Dit patent versterkt de intellectuele eigendomspositie van Marinus. Bovendien heeft Marinus volgens H.C. Wainwright & Co en JMP Securities respectievelijk een buy rating en een market outperform rating, wat duidt op positieve verwachtingen van analisten.
Inzichten van InvestingPro
In het licht van het recente regelgevende succes van Marinus Pharmaceuticals in China, bieden de financiële cijfers en expertanalyses van InvestingPro een dieper inzicht in de marktpositie van het bedrijf. Ondanks het positieve nieuws worstelt Marinus Pharmaceuticals met financiële uitdagingen, zoals blijkt uit een aanzienlijke cash burn rate. Beleggers moeten er rekening mee houden dat het bedrijf zijn kasreserves snel heeft opgebruikt, wat gevolgen kan hebben voor zijn vermogen om zijn activiteiten voort te zetten zonder op zoek te gaan naar aanvullende financiering of inkomstenstromen.
Bovendien staan de prestaties van de aandelen van Marinus Pharmaceuticals onder druk. In de afgelopen zes maanden is het aandeel van het bedrijf gekelderd, met een daling van 85,73%. Deze trend onderstreept de reactie van de markt op de financiële gezondheid van het bedrijf en de zorgen over de toekomstige winstgevendheid, aangezien analisten niet verwachten dat Marinus dit jaar winstgevend zal zijn. Bovendien weerspiegelt de waardering, met een huidige marktkapitalisatie van $76,36 miljoen en een negatieve koers-winstverhouding van -0,53, scepsis over het winstpotentieel van het bedrijf op de korte termijn.
Positief is dat de liquide middelen van Marinus Pharmaceuticals groter zijn dan de kortetermijnverplichtingen, wat enige financiële flexibiliteit biedt bij het beheer van de dagelijkse activiteiten. Dit is een cruciale factor voor een biofarmaceutisch bedrijf dat te maken kan krijgen met onvoorspelbare uitgaven en inkomstenstromen vanwege de aard van medicijnontwikkeling en wettelijke goedkeuringen.
Voor degenen die geïnteresseerd zijn in een uitgebreide analyse zijn er aanvullende InvestingPro Tips beschikbaar die dieper ingaan op de financiële en operationele cijfers van Marinus Pharmaceuticals. Lezers kunnen deze waardevolle inzichten vinden door de bedrijfspagina op InvestingPro te bezoeken en door de couponcode PRONEWS24 te gebruiken, kunnen ze tot 10% korting krijgen op een jaarlijks Pro en een jaarlijks of tweejaarlijks Pro+ abonnement.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.