EMERYVILLE, Calif. - Kyverna Therapeutics, een biofarmaceutisch bedrijf in een klinische fase, kondigde aan dat het van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) het predikaat Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) heeft ontvangen voor KYV-101, haar autologe CD19 CAR T-celtherapiekandidaat, gericht op de behandeling van progressieve myasthenia gravis (MG), een ernstige auto-immuunziekte.
Het RMAT-keurmerk wordt toegekend aan veelbelovende nieuwe therapieën die aantoonbaar potentieel hebben om onvervulde medische behoeften bij ernstige aandoeningen aan te pakken. Het biedt voordelen zoals frequentere ontmoetingen met de FDA en betrokkenheid van senior leiders van het agentschap om de ontwikkelings- en beoordelingsprocessen te versnellen.
De beslissing van de FDA werd beïnvloed door positieve klinische resultaten die werden waargenomen bij patiënten die in Duitsland werden behandeld met KYV-101 in het kader van een named-patient-programma, dat de toediening van niet-goedgekeurde geneesmiddelen aan patiënten met ernstige ziekten toestaat.
Dr. Srikanth Muppidi, een specialist op het gebied van neuromusculaire aandoeningen bij Stanford Medicine en hoofdonderzoeker in de KYSA-6 studie, wees op het belang van de aanwijzing en benadrukte de evoluerende benadering van de behandeling van auto-immuunziekten en de hoop op het bereiken van een symptoomvrije toestand voor patiënten.
Peter Maag, Ph.D., CEO van Kyverna, uitte zijn tevredenheid over de wetenschappelijke dialoog tussen het bedrijf en de FDA en benadrukte het potentieel van de RMAT-aanwijzing om de ontwikkeling van KYV-101 ten voordele van patiënten te verbeteren.
Myasthenia gravis wordt gekenmerkt door spierzwakte, wat kan leiden tot gedeeltelijke verlamming, moeilijkheden bij het kauwen, slikken, spreken en ademhalingsproblemen. De ziekte wordt veroorzaakt door antilichamen die eiwitten aanvallen die essentieel zijn voor de communicatie tussen zenuwen en spieren. Tot 20% van de patiënten kan een myasthenische crisis doormaken, waarvoor intensieve zorg nodig is.
KYV-101, ontworpen door de National Institutes of Health (NIH) en getest in een Fase 1 oncologiestudie, ondergaat momenteel Fase 1/2- en Fase 2-onderzoeken in de VS en Duitsland voor verschillende auto-immuunziekten. Met 50 patiënten die tot nu toe zijn behandeld, gelooft Kyverna dat de unieke eigenschappen van KYV-101 cruciaal zijn voor het succes van CAR T-celtherapieën bij de behandeling van auto-immuunziekten.
Deze RMAT-aanwijzing is gebaseerd op een persbericht van Kyverna Therapeutics en betekent een stap voorwaarts in de klinische ontwikkeling van nieuwe behandelingen voor auto-immuunziekten.
Inzichten van InvestingPro
Terwijl Kyverna Therapeutics de RMAT-benoeming viert voor haar belangrijkste therapiekandidaat, KYV-101, houden investeerders en waarnemers in de sector de financiële gezondheid en marktprestaties van het bedrijf nauwlettend in de gaten. Volgens recente gegevens van InvestingPro heeft Kyverna Therapeutics een marktkapitalisatie van ongeveer $282,84 miljoen. Deze waardering weerspiegelt de huidige marktvisie op het potentieel van het bedrijf, ondanks enkele uitdagingen waarmee het wordt geconfronteerd. De koers-boekverhouding van het bedrijf over de laatste twaalf maanden vanaf Q1 2024 staat bijvoorbeeld op 0,79, wat suggereert dat het aandeel ondergewaardeerd zou kunnen zijn ten opzichte van de activa van het bedrijf.
De financiële cijfers van Kyverna geven echter enkele punten van zorg aan. De brutowinst van het bedrijf over dezelfde periode was negatief, op -$63,69 miljoen, en het voor de laatste twaalf maanden aangepaste bedrijfsresultaat was ook in het rood, op -$79,22 miljoen. Deze cijfers benadrukken de uitdagingen waar het bedrijf voor staat bij het bereiken van winstgevendheid, zoals ook opgemerkt in de InvestingPro Tips. Analisten zijn sceptisch over de winstgevendheid van het bedrijf op de korte termijn en verwachten dat het nettoresultaat dit jaar zal dalen.
Wat de aandelenprestaties betreft, hebben de aandelen van Kyverna een aanzienlijke volatiliteit gekend. De koers is het afgelopen jaar aanzienlijk gedaald, met een daling van 78,13% year-to-date vanaf Q1 2024. Desondanks wijst een InvestingPro Tip erop dat de liquide middelen van het bedrijf groter zijn dan de kortetermijnverplichtingen, wat zorgt voor enige financiële stabiliteit op de korte termijn.
Voor beleggers die op zoek zijn naar een meer diepgaande analyse zijn er nog meer InvestingPro Tips beschikbaar die dieper ingaan op de cash burn rate van het bedrijf, de zwakke brutowinstmarges en de prestaties van het aandeel over verschillende tijdsperiodes. In totaal zijn er nog 13 InvestingPro Tips beschikbaar voor Kyverna Therapeutics, die kunnen worden geraadpleegd voor meer informatie over de financiële en marktvooruitzichten van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.