CAMBRIDGE, Mass. & SALISBURY, Engeland - KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) heeft een belangrijke mijlpaal bereikt met de aanvaarding door de FDA van hun New Drug Application (NDA) voor sebetralstat, dat de eerste orale behandeling op verzoek zou kunnen worden voor erfelijk angio-oedeem (HAE) bij patiënten van 12 jaar en ouder. De FDA heeft 17 juni 2025 aangewezen als PDUFA-datum (Prescription Drug User Fee Act) voor een beslissing over de aanvraag.
De aanvraag wordt ondersteund door gegevens van de KONFIDENT fase 3 klinische studie, waaruit bleek dat sebetralstat snellere symptoomverlichting gaf dan een placebo en een veiligheidsprofiel had dat vergelijkbaar was met placebo. Het lopende KONFIDENT-S open-label uitbreidingsonderzoek ondersteunt deze bevindingen, waarbij patiënten een mediane tijd tot het begin van symptoomverlichting voor laryngeale aanvallen van 1,3 uur ervaren.
Het bedrijf is ook gestart met de KONFIDENT-KID studie ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van sebetralstat bij kinderen van 2-11 jaar. Als deze studie succesvol is, zou sebetralstat de eerste orale behandeling op verzoek kunnen worden voor deze leeftijdsgroep.
Sebetralstat is door de FDA erkend met Fast Track en Orphan Drug Designations vanwege zijn potentiële impact op HAE, een zeldzame genetische aandoening die wordt gekenmerkt door spontane en vaak pijnlijke zwellingsaanvallen. Het geneesmiddel is ook aangewezen als weesgeneesmiddel door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), dat een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen heeft gevalideerd.
KalVista is van plan om later in 2024 goedkeuring aan te vragen voor aanvullende markten, waaronder het Verenigd Koninkrijk en Japan. Deze uitbreiding past in de strategie van het bedrijf om in te spelen op onvervulde medische behoeften op de wereldmarkt.
Dit nieuws is gebaseerd op een persbericht van KalVista Pharmaceuticals, Inc. Het bedrijf blijft klinische studies uitvoeren en wacht op regelgevende beslissingen over zijn potentieel baanbrekende behandeling voor HAE.
In ander recent nieuws heeft KalVista Pharmaceuticals aanzienlijke vooruitgang geboekt in de ontwikkeling van sebetralstat, een potentiële game-changer voor de behandeling van erfelijk angio-oedeem (HAE). Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) is begonnen met de beoordeling van de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) van sebetralstat, een veelbelovende kandidaat voor de behandeling van HAE op verzoek. Deze ontwikkeling betekent een vooruitgang in de richting van de introductie van het medicijn op de Europese markt, in afwachting van goedkeuring. De indiening wordt ondersteund door gegevens uit de KONFIDENT fase 3 studie, die aantoonde dat sebetralstat de tijd tot symptoomverlichting aanzienlijk verkortte in vergelijking met placebo.
KalVista heeft ook een huurovereenkomst gesloten voor een nieuw hoofdkantoor en laboratoriumruimte in Framingham, MA, wat de voortdurende activiteiten en groeistrategie van het bedrijf weerspiegelt. De huurovereenkomst gaat in op 16 juli 2024 en verbindt het bedrijf tot ongeveer 32.110 vierkante meter op 200 Crossing Boulevard.
Daarnaast heeft het bedrijf vooruitgang geboekt met de KONFIDENT-KID klinische studie voor sebetralstat, ontworpen voor de behandeling van HAE bij pediatrische patiënten. Als sebetralstat wordt goedgekeurd, zou het de eerste orale therapie zijn voor deze leeftijdsgroep en een nieuwe behandelingsoptie bieden voor pediatrische HAE-patiënten.
Op het analistenfront handhaafde H.C. Wainwright een positieve houding ten opzichte van KalVista met een herbevestigde Buy rating en een $20,00 koersdoel. Het optimisme is gericht op de recente indiening van de New Drug Application (NDA) van het bedrijf voor sebetralstat. Dit zijn de recente ontwikkelingen in de voortdurende inspanningen van KalVista om innovatieve behandelingen te bieden voor ziekten met aanzienlijke onvervulde medische behoeften.
Inzichten van InvestingPro
Temidden van de veelbelovende klinische vooruitgang van KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) met hun New Drug Application voor sebetralstat, houden investeerders de financiële gezondheid en marktprestaties van het bedrijf nauwlettend in de gaten. Volgens recente gegevens van InvestingPro heeft KalVista een marktkapitalisatie van ongeveer $576,87 miljoen. Ondanks het groeipotentieel van de nieuwe behandeling staat de koers-winstverhouding (koers-winstverhouding) van het bedrijf op -3,87, wat aangeeft dat beleggers zich zorgen kunnen maken over de winstgevendheid op de korte termijn.
InvestingPro Tips suggereren dat hoewel de balans van KalVista meer kasmiddelen dan schulden laat zien, wat een positief teken is voor financiële stabiliteit, het bedrijf zijn kasreserves snel aan het opgebruiken is. Dit is een cruciale factor voor beleggers om in overweging te nemen, vooral omdat het bedrijf het kostbare proces van medicijnontwikkeling doorloopt en op zoek is naar goedkeuring voor de markt. Bovendien zijn de brutowinstmarges van KalVista zwak en wordt verwacht dat het nettoresultaat dit jaar zal dalen, wat invloed kan hebben op het vermogen van het bedrijf om lopende proeven te financieren zonder op zoek te gaan naar extra kapitaal.
Beleggers kijken ook naar de prestaties van het bedrijf op de aandelenmarkt, waar het een year-to-date koersrendement van 9,31% liet zien. Het aandeel wordt momenteel verhandeld op 79,32% van zijn hoogste koers op 52 weken, met een gemiddeld dagvolume over de afgelopen drie maanden van 0,32 miljoen USD. Deze statistieken geven een indruk van hoe de markt de lopende activiteiten en toekomstperspectieven van KalVista ziet.
Om een dieper inzicht te krijgen in de financiële positie en toekomstverwachtingen van KalVista, kunnen geïnteresseerden verdere InvestingPro Tips bekijken, die extra inzichten bevatten zoals de winstgevendheid van het bedrijf over de afgelopen twaalf maanden, het vermogen om aan kortetermijnverplichtingen te voldoen en de verwachtingen van analisten met betrekking tot de winstgevendheid voor het lopende jaar. Er zijn 8 extra tips beschikbaar op InvestingPro voor beleggers die op zoek zijn naar een uitgebreide analyse.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.