REDWOOD CITY, Californië - Adverum Biotechnologies, Inc. (NASDAQ:ADVM) kondigde vandaag aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) aan haar gentherapieproductkandidaat Ixo-vec het predikaat Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) heeft toegekend voor de behandeling van natte leeftijdsgebonden maculadegeneratie (natte AMD). Deze status is bedoeld om de ontwikkeling en beoordeling van veelbelovende geneesmiddelen voor ernstige of levensbedreigende aandoeningen te versnellen en biedt voordelen zoals begeleiding door de FDA en de mogelijkheid van prioritaire beoordeling.
Natte AMD is de belangrijkste oorzaak van blindheid bij mensen boven de 65 en treft wereldwijd ongeveer 20 miljoen mensen. Naarmate de bevolking ouder wordt, zullen deze aantallen naar verwachting toenemen en tegen 2040 zullen naar schatting 288 miljoen mensen lijden aan AMD. Ixo-vec is ontworpen om de behoefte aan frequente ooginjecties, die de huidige zorgstandaard vormen voor natte AMD, te verminderen of elimineren door een eenmalige intravitreale (IVT) gentherapie te bieden.
De RMAT aanwijzing werd toegekend op basis van voorlopig klinisch bewijs dat suggereert dat Ixo-vec zou kunnen voldoen aan een onbeantwoorde medische behoefte voor deze aandoening. Het wordt momenteel geëvalueerd in de Fase 2 klinische studie LUNA en de Fase 1 OPTIC uitbreidingsstudie.
Naast RMAT heeft Ixo-vec het Fast Track-keurmerk van de FDA, het PRIME-keurmerk van de European Medicines Agency (EMA) en het Innovation Passport van de Britse Medicines and Healthcare products Regulatory Agency voor de behandeling van natte AMD.
Adverum's gepatenteerde vector capsid, AAV.7m8, draagt een aflibercept coderende sequentie, die wordt toegediend via een eenmalige IVT injectie in de praktijk van de arts, met als doel het leveren van langdurige werkzaamheid en het optimaliseren van de therapietrouw van de patiënt.
Deze laatste aanwijzing door de FDA erkent het potentieel van Ixo-vec als een transformatieve gentherapie voor patiënten met natte AMD. Adverum verwacht in het vierde kwartaal van dit jaar updates te kunnen geven over de besprekingen met de regelgevende instanties. Het bedrijf is toegewijd aan het pionieren met gentherapie als standaard voor de behandeling van oogziekten, waarbij de focus ligt op het ontwikkelen van functionele behandelingen om het gezichtsvermogen te herstellen en blindheid te voorkomen. De gerapporteerde informatie is gebaseerd op een persbericht van Adverum Biotechnologies.
In ander recent nieuws heeft Adverum Biotechnologies aanzienlijke vooruitgang geboekt in zijn gentherapiebehandelingen met zijn belangrijkste kandidaat, Ixo-vec, ontworpen om de behandelingslast te verminderen voor patiënten met natte leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (AMD). Klinische resultaten hebben een veelbelovende vermindering van de behandelingslast en een hoog percentage injectievrije behandelingen laten zien. Oppenheimer gaf Adverum een Outperform rating, wat het commerciële potentieel van de gentherapie versterkt.
Adverum heeft ook veranderingen doorgevoerd in haar leiderschapsteam, met de benoeming van Dr. Rabia Gurses Ozden als de nieuwe Chief Medical Officer en de toevoeging van Dr. Szilárd Kiss aan de Raad van Bestuur. Beiden hebben uitgebreide ervaring in oogheelkunde en gentherapie en zullen naar verwachting een belangrijke rol spelen bij de ontwikkeling van Ixo-vec.
RBC Capital Markets heeft echter het koersdoel van het bedrijf verlaagd van $3,00 naar $2,00 in reactie op het financiële rapport over het vierde kwartaal en het volledige jaar 2023 van Adverum. Het bedrijf handhaaft een voorzichtige houding vanwege de klinische uitdagingen van Adverum in het verleden. Ondanks deze ontwikkelingen houdt RBC Capital de situatie nauwlettend in de gaten, in afwachting van meer bewijs om de risico's in verband met de klinische ontwikkelingen van Adverum te verminderen. Dit zijn de recente ontwikkelingen bij Adverum Biotechnologies.
Inzichten van InvestingPro
Te midden van het veelbelovende nieuws over de gentherapiekandidaat Ixo-vec van Adverum Biotechnologies (NASDAQ:ADVM), die het predikaat Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) heeft ontvangen, bieden de financiële gezondheid van het bedrijf en de marktprestaties extra context voor beleggers. Een InvestingPro Tip benadrukt dat Adverum meer cash dan schulden op de balans heeft staan, wat een positieve indicator is van de financiële stabiliteit van het bedrijf. Dit kan met name relevant zijn omdat het bedrijf blijft investeren in de ontwikkeling van zijn gentherapieproduct.
Het is echter belangrijk op te merken dat Adverum momenteel niet winstgevend is, zoals blijkt uit een negatieve koers-winstverhouding van -0,79 en een aangepaste koers-winstverhouding voor de laatste twaalf maanden vanaf het eerste kwartaal van 2024 van -1,37. Bovendien is het bedrijf snel winstgevend geworden. Bovendien heeft het bedrijf snel cash opgebruikt, wat een kritieke overweging is voor beleggers gezien de hoge kosten die gepaard gaan met klinische studies en de weg naar commercialisering voor Ixo-vec.
Beleggers moeten zich ook bewust zijn van de recente marktprestaties van het bedrijf. Het aandeel van Adverum heeft de afgelopen week een aanzienlijke klap gekregen, met een totaal koersrendement over één week van -8,28%. Dit kan een weerspiegeling zijn van marktreacties op bredere industrietrends of bedrijfsspecifieke gebeurtenissen. Voor degenen die verder willen kijken, zijn er aanvullende InvestingPro Tips beschikbaar op het platform, dat kan worden geopend op https://www.investing.com/pro/ADVM.
Aangezien Adverum Biotechnologies vooruitgang blijft boeken op het gebied van gentherapie voor oogziekten, is het van cruciaal belang om zowel de wetenschappelijke vooruitgang als de financiële cijfers in de gaten te houden om weloverwogen beleggingsbeslissingen te kunnen nemen.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.