CAMBRIDGE, Massachusetts. - Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALNY) heeft gedetailleerde resultaten bekendgemaakt van de HELIOS-B Fase 3 studie, waaruit blijkt dat het onderzoeksgeneesmiddel vutrisiran aanzienlijke voordelen biedt voor patiënten met ATTR amyloïdose met cardiomyopathie (ATTR-CM). De studie voldeed aan alle primaire en secundaire eindpunten met statistische significantie, wat wijst op een potentieel als standaardbehandeling voor deze dodelijke aandoening.
Vutrisiran, een RNAi-therapeuticum, toonde een reductie aan van 28% in sterfte door alle oorzaken en terugkerende cardiovasculaire voorvallen in de totale populatie, met een reductie van 31% tijdens de dubbelblinde periode van 33-36 maanden en 36% tot maand 42. In de monotherapiepopulatie toonde het geneesmiddel een reductie van 28% in sterfte door alle oorzaken en terugkerende cardiovasculaire voorvallen in de totale populatie. In de monotherapiepopulatie verminderde het geneesmiddel het primaire samengestelde eindpunt met 33% en de sterfte door alle oorzaken tot maand 42 met 35%.
Aan het onderzoek namen voornamelijk patiënten deel met New York Heart Association (NYHA) klasse I of II met wild-type ziekte, wat de hedendaagse ATTR-CM-patiëntenpopulatie weerspiegelt. De behandeling liet ook voordelen zien bij meerdere klinische metingen van ziekteprogressie, waaronder de 6-minuten wandeltest, de Kansas City cardiovasculaire vragenlijst en NYHA-klasse.
Subgroepanalyses wezen op consistente voordelen in alle belangrijke patiëntsegmenten, met trends naar grotere werkzaamheid bij patiënten met vroegere ziektestadia. Het veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel van vutrisiran was consistent met eerdere bevindingen, met percentages ongewenste voorvallen vergelijkbaar met placebo.
De resultaten, gepresenteerd op het European Society of Cardiology Congress 2024 en gepubliceerd in The New England Journal of Medicine, zijn gebaseerd op een persbericht van Alnylam. Het bedrijf is van plan om deze gegevens in te dienen bij wereldwijde regelgevende instanties, waaronder een aanvullende New Drug Application bij de Amerikaanse Food and Drug Administration met behulp van een Priority Review Voucher.
Vutrisiran is momenteel goedgekeurd in meer dan 15 landen voor de behandeling van polyneuropathie van erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose (hATTR-PN) bij volwassenen. ATTR amyloïdose is een snel progressieve, slopende en dodelijke ziekte die wordt veroorzaakt door verkeerd gevouwen transthyretine-eiwitten die zich ophopen als amyloïde afzettingen in verschillende lichaamsdelen. De aandoening treft wereldwijd ongeveer 50.000 mensen met een erfelijke vorm en naar schatting 200.000-300.000 met een wild-type vorm.
Alnylam, een leider op het gebied van RNAi-therapeutica, blijft innoveren op dit gebied, met als doel het leven van patiënten met zeldzame en veel voorkomende ziekten te veranderen. De pijplijn van het bedrijf omvat meerdere ontwikkelingskandidaten in een laat stadium en het voert zijn strategie uit om transformatieve geneesmiddelen te leveren en een toonaangevend biotechprofiel te bereiken.
In ander recent nieuws is Alnylam Pharmaceuticals de focus van verschillende analisten na veelbelovende top-line gegevens van de HELIOS-B studie die de werkzaamheid van het geneesmiddel Amvuttra evalueert. BMO Capital en RBC Capital handhaafden een Outperform rating voor Alnylam, terwijl Goldman Sachs het aandeel opwaardeerde van Neutral naar Buy. Deze beoordelingen weerspiegelen het vertrouwen van de bedrijven in het potentiële marktsucces van Amvuttra, waarbij BMO Capital schat dat de piekomzet rond de $8 miljard zou kunnen liggen.
De winstcijfers van Alnylam over het tweede kwartaal overtroffen de verwachtingen voor zowel omzet als winst, grotendeels dankzij de groei van de TTR-franchise en een mijlpaalbetaling uit een licentieovereenkomst met Regeneron. Als gevolg daarvan heeft het bedrijf zijn omzetverwachting voor 2024 bijgesteld en verwacht nu dat de productinkomsten tussen $1,575 miljard en $1,65 miljard zullen liggen.
Canaccord Genuity handhaafde een Buy rating en verhoogde het koersdoel voor Alnylam, na het indrukwekkende winstrapport over het tweede kwartaal van het bedrijf. Deze recente ontwikkelingen blijven een veelbelovend beeld schetsen voor de lopende initiatieven en toekomstige groei van Alnylam.
InvesteringsPro Inzichten
Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY) heeft een opmerkelijke prestatie in de markt laten zien, met InvestingPro gegevens die wijzen op een significante 91,3% driemaands koers totaal rendement en een bijna 52-weekse high, geprijsd op 99,81% van de piek. De marktkapitalisatie van het bedrijf staat op $36,85 miljard, wat het vertrouwen van beleggers weerspiegelt in het potentieel voor groei en innovatie op het gebied van RNAi-therapeutica.
De financiële gezondheid van Alnylam wordt onderstreept door een brutowinstmarge van 87,0% over de laatste twaalf maanden vanaf Q2 2024, wat wijst op efficiënte operaties en een sterke controle over de kosten. Desondanks verwachten analisten niet dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn, wat tot uiting komt in een negatieve koers-winstverhouding van -495,2. Dit is niet ongewoon voor biotechnologiebedrijven. Dit is niet ongewoon voor biotechbedrijven die zwaar investeren in onderzoek en ontwikkeling, en Alnylam's pijplijn van ontwikkelingskandidaten in een laat stadium zou een signaal kunnen zijn voor toekomstige winstgevendheid.
InvestingPro Tips voor Alnylam Pharmaceuticals onthullen dat analisten hun winstverwachtingen voor de komende periode naar boven hebben bijgesteld, een bewijs van de veelbelovende vooruitzichten van het bedrijf na de succesvolle resultaten van de HELIOS-B Fase 3-studie. Bovendien zijn de liquide middelen van het bedrijf groter dan de kortetermijnverplichtingen, wat zorgt voor financiële stabiliteit en het vermogen om door de kostbare fasen van de ontwikkeling van medicijnen en de wettelijke goedkeuringsprocessen te navigeren.
Om meer te weten te komen over de financiën en marktprestaties van Alnylam Pharmaceuticals biedt InvestingPro aanvullende inzichten en tips, met nog eens 14 tips voor beleggers die op zoek zijn naar een gedetailleerde analyse (https://www.investing.com/pro/ALNY).
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.