ROCKVILLE, Md. - REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) heeft aanzienlijke vooruitgang gerapporteerd in de behandeling van natte leeftijdsgebonden maculadegeneratie (natte AMD), een veelvoorkomende netvliesaandoening. Tijdens de bijeenkomst van de American Academy of Ophthalmology toonden gegevens uit een fase II-deelstudie een vermindering van 97% in behandelingsbelasting voor patiënten met bilaterale natte AMD die ABBV-RGX-314, een gentherapie-kandidaat, ontvingen.
De deelstudie behandelde het andere oog van patiënten die eerder ABBV-RGX-314 in één oog hadden ontvangen, met als doel de veiligheid en werkzaamheid van een enkelvoudige dosis in beide ogen te bepalen. Negen maanden na de behandeling had de meerderheid van de patiënten geen of slechts één aanvullende injectie nodig, en 78% was volledig injectievrij, met behoud van stabiele gezichtsscherpte en netvliesdikte.
Curran Simpson, President en CEO van REGENXBIO, benadrukte het potentieel van ABBV-RGX-314 om behandelingsopties voor natte AMD te transformeren, door een eenmalige behandeling aan te bieden voor een aandoening die doorgaans frequente levenslange injecties vereist. Dr. Arshad Khanani, die de gegevens presenteerde, benadrukte dat dit een mijlpaal vertegenwoordigt voor gentherapie in de behandeling van veelvoorkomende netvliesaandoeningen.
Veiligheidsgegevens tot 11.09.2024 gaven aan dat ABBV-RGX-314 goed werd verdragen, zonder ernstige geneesmiddelgerelateerde bijwerkingen of gevallen van intraoculaire ontsteking. De meest voorkomende bijwerkingen waren mild en verdwenen snel.
REGENXBIO onderzoekt, in samenwerking met AbbVie, ABBV-RGX-314 als een potentiële behandeling voor niet alleen natte AMD, maar ook diabetische retinopathie en andere chronische netvliesaandoeningen. De therapie werkt door VEGF te remmen, een factor die betrokken is bij de groei van lekkende bloedvaten die bijdragen aan vochtophoping in het netvlies.
Natte AMD is een belangrijke oorzaak van gezichtsverlies, vooral in de Verenigde Staten, Europa en Japan. Huidige behandelingen vereisen voortdurende intraoculaire injecties, wat therapietrouw uitdagend maakt en vaak leidt tot achteruitgang van het gezichtsvermogen na verloop van tijd.
Dit nieuws is gebaseerd op een persbericht van REGENXBIO Inc. en vertegenwoordigt een veelbelovende ontwikkeling in gentherapie voor netvliesaandoeningen, die mogelijk een nieuwe zorgstandaard biedt voor miljoenen mensen die getroffen zijn door natte AMD.
In ander recent nieuws heeft Regenxbio aanzienlijke vooruitgang geboekt in zijn gentherapieprogramma's. Het bedrijf rapporteerde positieve langetermijnresultaten van de CAMPSIITE-studie van zijn RGX-121-gentherapie voor het syndroom van Hunter, met aanhoudende verminderingen in een belangrijke biomarker van hersenziekte en waardoor een aanzienlijk aantal patiënten de standaard enzymvervangingstherapie kon stoppen. Raymond James hervatte de dekking van Regenxbio met een Outperform-rating, waarbij het potentieel voor groei werd benadrukt, gedreven door de diverse pijplijn van behandelingen van het bedrijf.
Regenxbio kondigde ook de benoeming aan van Mitchell Chan als nieuwe Executive Vice President en Chief Financial Officer. H.C. Wainwright handhaafde een Buy-rating voor Regenxbio, wat een positieve kijk op de vooruitzichten van het bedrijf weerspiegelt na de recente studieresultaten. Het biotechnologiebedrijf bereidt zich voor op een rolling Biologics License Application-indiening in het derde kwartaal van 2024, wat zou kunnen leiden tot een Priority Review Voucher in 2025.
Tijdens de Q2 2024 earnings call rapporteerde Regenxbio een solide financiële positie met €327 miljoen aan contanten, kasequivalenten en verhandelbare effecten. Het bedrijf besprak ook vooruitgang in andere prioriteitsprogramma's, waaronder gentherapieën gericht op Duchenne spierdystrofie, natte leeftijdsgebonden maculadegeneratie en diabetisch macula-oedeem. Dit zijn de laatste ontwikkelingen in Regenxbio's onderzoek en ontwikkeling van gentherapieën.
InvestingPro Inzichten
REGENXBIO's veelbelovende vooruitgang in de behandeling van natte AMD komt op een cruciaal moment voor het bedrijf. Volgens InvestingPro-gegevens bedraagt de marktkapitalisatie van REGENXBIO €548,6 miljoen, wat de interesse van investeerders in zijn innovatieve gentherapie-pijplijn weerspiegelt. Het bedrijf staat echter voor financiële uitdagingen, met een omzet van €89,04 miljoen in de laatste twaalf maanden tot Q2 2023, wat een daling van 8,18% jaar-op-jaar vertegenwoordigt.
Ondanks deze uitdagingen benadrukken InvestingPro Tips dat REGENXBIO meer contanten dan schulden op zijn balans heeft, wat financiële flexibiliteit biedt om zijn onderzoeks- en ontwikkelingsinspanningen voort te zetten. Dit is vooral belangrijk gezien het feit dat het bedrijf snel door zijn contanten heen brandt, een veelvoorkomend scenario voor biotechbedrijven die zwaar investeren in baanbrekende therapieën zoals ABBV-RGX-314.
De recente positieve gegevens uit de fase II-deelstudie zouden kunnen verklaren waarom REGENXBIO een aanzienlijk rendement heeft gezien over de afgelopen week, met een 1-week prijstotaalrendement van 8,82%. Deze stijging suggereert dat investeerders gunstig reageren op de klinische vooruitgang van het bedrijf.
Het is vermeldenswaardig dat REGENXBIO's pad naar winstgevendheid onzeker blijft. InvestingPro Tips geven aan dat analisten niet verwachten dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn, wat wordt weerspiegeld in de negatieve K/W-verhouding van -2,32 voor de laatste twaalf maanden tot Q2 2023. Voor een biotechbedrijf dat zich richt op het ontwikkelen van baanbrekende behandelingen, kan de huidige winstgevendheid echter minder belangrijk zijn dan de potentiële marktimpact van zijn therapieën.
Investeerders die geïnteresseerd zijn in een diepere analyse van REGENXBIO's financiële gezondheid en marktpotentieel, kunnen toegang krijgen tot aanvullende InvestingPro Tips, met 8 meer tips beschikbaar op het platform om investeringsbeslissingen in dit dynamische biotechaandeel te begeleiden.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.