Woensdag kreeg Sangamo BioSciences (NASDAQ:SGMO) opnieuw een koopadvies van TD Cowen, na de aankondiging van het bedrijf dat de FDA akkoord is gegaan met een versnelde Biologics License Application (BLA) aanvraag voor hun gentherapie-kandidaat '920 voor de ziekte van Fabry. De instemming van de FDA is gebaseerd op de lopende fase 1/2 Open Label STAAR-studie met geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) gegevens.
SGMO heeft plannen uiteengezet om volledige gegevens van één jaar van 32 deelnemers te verzamelen, met twee jaar follow-up gegevens van 19 deelnemers, tegen het tweede kwartaal van 2025. Deze uitgebreide dataset zal naar verwachting een BLA-indiening in de tweede helft van 2025 ondersteunen. Tussentijdse analyse van de studie heeft positieve resultaten aangetoond in eGFR-behoud en -hellingen, die worden beschouwd als belangrijke indicatoren van niergezondheid en -functie.
De analist van TD Cowen toonde zich optimistisch over de ontwikkeling en noemde het nieuws bemoedigend, waarbij hij een soepel FDA-beoordelingsproces voor '920 verwacht. Dit sentiment is gebaseerd op de tussentijdse analyse die gunstige resultaten suggereert in het behoud van nierfunctie bij patiënten met de ziekte van Fabry, een genetische aandoening die kan leiden tot aanzienlijke orgaanschade.
SGMO's toezegging voor een BLA-indiening in de tweede helft van 2025 markeert een belangrijke mijlpaal voor het bedrijf en voor patiënten die getroffen zijn door de ziekte van Fabry. De therapie zou, indien goedgekeurd, een nieuwe behandelingsoptie kunnen bieden voor het beheersen van de ziekte en de complicaties ervan.
De afstemming van de FDA met Sangamo BioSciences over een versneld traject voor '920 onderstreept het potentieel van de therapie en het belang van het op de markt brengen van nieuwe behandelingen voor zeldzame genetische aandoeningen.
In ander recent nieuws heeft Sangamo Therapeutics aanzienlijke vooruitgang geboekt in zijn behandelingsprogramma voor de ziekte van Fabry. De U.S. Food and Drug Administration (FDA) heeft een versneld goedkeuringstraject geschetst voor Sangamo's gentherapie-kandidaat, isaralgagene civaparvovec, wat de beschikbaarheid van de therapie mogelijk met ongeveer drie jaar kan versnellen. De therapie heeft veelbelovende veiligheids- en werkzaamheidsgegevens laten zien, waaronder bewijs van verbeterde nierfunctie bij patiënten met de ziekte van Fabry.
Op juridisch vlak heeft Sangamo een aanvraag ingediend bij het Delaware Court of Chancery om een recente wijziging in haar oprichtingsakte te valideren, waardoor het aantal geautoriseerde gewone aandelen werd verhoogd. Deze stap werd genomen om een class action klacht aan te pakken die de geldigheid van de wijziging betwistte.
In financiële updates heeft Sangamo een belangrijke licentieovereenkomst met Genentech gemeld, die potentieel tot €1,76 miljard aan mijlpaalbetalingen waard is. Deze deal, samen met betalingen op korte termijn, verlengt Sangamo's financiële stabiliteit tot in het eerste kwartaal van 2025. Het bedrijf heeft ook positieve resultaten gerapporteerd van hun fase 3 AFFINE-studie voor hemofilie A.
Sangamo blijft een positieve koers varen en zoekt actief naar aanvullende financieringsmogelijkheden en partnerschappen om hun neurologie- en gentherapieprogramma's verder te ontwikkelen. Het bedrijf zoekt ook partners voor hun STAC BBB capsid-technologie, die veelbelovend is gebleken in neurontransductie en lever-detargeting.
InvestingPro Inzichten
De recente FDA-afstemming voor Sangamo BioSciences' gentherapie-kandidaat voor de ziekte van Fabry heeft de interesse van beleggers gewekt, wat zich weerspiegelt in de recente aandelenprestaties van het bedrijf. Volgens InvestingPro-gegevens heeft SGMO een opmerkelijk koersrendement van 201,52% gezien over de afgelopen drie maanden, wat wijst op sterk marktoptimisme rond de ontwikkelingen van het bedrijf.
Beleggers moeten echter voorzichtig zijn. Een InvestingPro Tip benadrukt dat SGMO snel door zijn geld heen brandt, wat een zorg zou kunnen zijn naarmate het bedrijf vordert richting zijn BLA-indiening in 2025. Bovendien, met een marktkapitalisatie van €233,25 miljoen en een omzet van slechts €11,37 miljoen in de laatste twaalf maanden, wordt SGMO verhandeld tegen een hoge omzet-waarderingsmultiple.
Ondanks deze uitdagingen merkt een andere InvestingPro Tip op dat SGMO opereert met een gematigd schuldniveau, wat enige financiële flexibiliteit kan bieden bij het vooruitbrengen van zijn pijplijn. Voor beleggers die op zoek zijn naar een uitgebreide analyse, biedt InvestingPro 11 aanvullende tips voor SGMO, die een dieper inzicht geven in de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.