Maandag heeft Piper Sandler zijn Overweight-rating en koersdoel van $35,00 voor Capricor Therapeutics (NASDAQ:CAPR) herbevestigd. In zijn recente BioInsights-rapport benadrukte het bedrijf de potentie van Capricor's deramiocel bij de behandeling van cardiomyopathie bij de ziekte van Duchenne (DMD).
Capricor staat deze week op de agenda om te presenteren op Piper Sandler's 36e jaarlijkse Healthcare Conference en deel te nemen aan een panel over spierziekten in New York. Het aandeel van het bedrijf heeft een opmerkelijke stijging laten zien, met een rendement van 542% over het afgelopen jaar en een marktkapitalisatie van $885 miljoen, volgens gegevens van InvestingPro.
De positieve fase II HOPE-2 data waren een belangrijk aandachtspunt, waaruit bleek dat deramiocel de afname van de linker ventrikel ejectiefractie (LVEF) met 107% kon vertragen in vergelijking met placebo bij jongens met DMD over een periode van 12 maanden, met een p-waarde van 0,002.
Dit veelbelovende resultaat heeft de weg vrijgemaakt voor Capricor om mogelijk eind 2024 zijn rolling Biologics License Application (BLA) indiening voor deramiocel af te ronden, met de mogelijkheid om in het daaropvolgende jaar FDA-goedkeuring te krijgen voor DMD-cardiomyopathie. De analistendoelen variëren van $25 tot $77, wat de uiteenlopende verwachtingen voor het potentieel van het bedrijf weerspiegelt.
Naast de klinische vooruitgang heeft Capricor onlangs zijn distributieovereenkomst met Nippon Shinyaku uitgebreid, die nu ook Europa omvat. Deze uitbreiding gaat gepaard met een investering in aandelen van $17,5 miljoen, een vooruitbetaling van $20 miljoen bij het sluiten van de overeenkomst, potentiële verkoopmijlpalen tot $715 miljoen en een dubbel cijferig percentage van de omzetverdeling. Deze deal is een strategische zet om Capricor's positie op de wereldmarkt te versterken.
Financieel gezien lijkt Capricor in een sterke positie te verkeren, met een geschat pro forma kassaldo van ongeveer $186 miljoen, inclusief de vooruitbetaling van Nippon Shinyaku. De herbevestiging door Piper Sandler van de Overweight-rating en het koersdoel weerspiegelt het vertrouwen in Capricor's financiële gezondheid en de commerciële vooruitzichten van deramiocel.
In ander recent nieuws heeft Capricor Therapeutics, een biotechbedrijf, aanzienlijke vooruitgang geboekt in de ontwikkeling van deramiocel, haar belangrijkste product voor de ziekte van Duchenne (DMD).
Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) heeft deramiocel de status van weesgeneesmiddel en geavanceerd therapie medicinaal product (ATMP) toegekend. Deze aanwijzingen kunnen de ontwikkeling en potentiële marktexclusiviteit van deramiocel in Europa versnellen. Het bedrijf is begonnen met een rolling Biologics License Application (BLA) bij de FDA, met als doel volledige goedkeuring van deramiocel voor DMD-cardiomyopathie tegen het einde van het jaar.
Jones Trading heeft Capricor een koopadvies gegeven, waarbij de potentie van deramiocel wordt benadrukt. Capricor heeft ook met succes fondsen geworven en een kassaldo van ongeveer $165 miljoen opgebouwd om de aanstaande commerciële lancering en uitbreiding van de productie te ondersteunen. Ondanks een nettoverlies van ongeveer $12,6 miljoen in het derde kwartaal van 2024, is de faciliteit van het bedrijf in San Diego klaar voor productie en zijn er plannen in ontwikkeling voor een nieuwe productielocatie om aan de verwachte vraag te voldoen.
Capricor heeft een partnerschap opgezet met Nippon Shinyaku voor de commerciële distributie van deramiocel in de Verenigde Staten, de Europese Unie en Japan. Het bedrijf onderzoekt ook mogelijkheden om het gebruik van de behandeling uit te breiden naar de ziekte van Becker en werkt aan de ontwikkeling van zijn StealthX exosoom-technologie voor toekomstige therapieën.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.