Op maandag zag PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) zijn aandelen met 20% stijgen na de aankondiging van een baanbrekende overeenkomst met Novartis Pharmaceuticals Corporation. De deal richt zich op de licentieverlening en samenwerking voor PTC's Huntington-programma, met name PTC518, en omvat een aanzienlijke vooruitbetaling evenals mijlpaalbetalingen en royalty's.
PTC Therapeutics zal bij het afsluiten van de transactie $1,0 miljard in contanten ontvangen. Daarnaast komt het bedrijf in aanmerking voor maximaal $1,9 miljard aan betalingen, afhankelijk van het behalen van bepaalde ontwikkelings-, regelgevings- en verkoopmijlpalen. De overeenkomst geeft PTC ook recht op een deel van de winst in de Amerikaanse markt en getrapte dubbele-cijferige royalty's op de netto-omzet buiten de VS.
Novartis heeft toegezegd de wereldwijde ontwikkeling, productie en commerciële verantwoordelijkheden voor PTC518 over te nemen na afronding van het placebo-gecontroleerde segment van de lopende PIVOT-HD-studie. Deze overgang wordt verwacht in de eerste helft van 2025, waarbij de bedrijven de winsten en verliezen in de VS delen op een 40/60-basis, in het voordeel van Novartis.
Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer van PTC Therapeutics, uitte zijn optimisme over de samenwerking en benadrukte het potentieel van PTC518 als een toonaangevende orale ziekte-modificerende therapie voor de ziekte van Huntington. Hij verklaarde dat de financiële aspecten van de overeenkomst de belofte van de behandeling weerspiegelen en dat de samenwerking met Novartis de expertise van PTC op het gebied van small molecule splicing-therapieën zal combineren met de wereldwijde ontwikkelings- en commercialiseringsmogelijkheden van Novartis.
Vas Narasimhan, CEO van Novartis, onderstreepte het strategische belang van de overeenkomst voor het versterken van hun neurowetenschappelijke pijplijn en hun toewijding aan het verkennen van nieuwe benaderingen voor neurodegeneratieve ziekten met aanzienlijke onvervulde behoeften.
PTC518, voortgekomen uit PTC's splicing-platform, heeft veelbelovende resultaten laten zien in de Fase 2 PIVOT-HD-studie, waarbij tussentijdse resultaten in juni 2024 een vermindering van mutant Huntingtin-eiwitniveaus en potentiële klinische voordelen aantoonden.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.