Op maandag kende het aandeel van Larimar Therapeutics een aanzienlijke daling na een data-update van hun lopende studie naar de behandeling van Friedreich-ataxie. De update meldde ernstige bijwerkingen (SAE's) bij twee patiënten, die beiden besloten zich terug te trekken uit de studie. Hoewel deze voorvallen binnen 24 uur waren opgelost, daalde het aandeel kortstondig met maar liefst 51% in de handel in New York, voordat het zich licht herstelde tot een verlies van 25%.
Het bedrijf verklaarde in een pre-market statement dat de dagelijkse subcutane injecties van 25 mg nomlabofusp "over het algemeen goed werden verdragen tot 260 dagen" in de open-label extensie (OLE) studie. Larimar blijft vasthouden aan zijn doel om in de tweede helft van 2025 een Biologics License Application (BLA) in te dienen bij de Amerikaanse toezichthouders, met het oog op een mogelijke versnelde goedkeuring voor de behandeling van de zeldzame neurodegeneratieve ziekte.
Volgens een persbericht van 16.12.2024 kondigde Larimar positieve initiële gegevens aan van de OLE-studie, waaruit bleek dat nomlabofusp de weefsel frataxine (FXN) niveaus verhoogde en handhaafde. Het bedrijf observeerde ook vroege trends die wijzen op mogelijke klinische voordelen. De behandeling lijkt op dag 30 een stabiele toestand te hebben bereikt, en de dosisverhoging naar 50 mg is begonnen bij zes deelnemers. Bovendien is de screening van adolescenten voor een pediatrische farmacokinetische (PK) studie gaande, waarbij de dosering naar verwachting begin 2025 zal starten.
Ondanks de tegenslagen deelden analisten van Leerink Partners, Citi en Guggenheim hun perspectieven op het potentieel van het aandeel. Ze erkenden de bijwerkingen, maar benadrukten de bemoedigende biomarker- en functionele gegevens, de sterke balans van het bedrijf en de voortgezette ontwikkeling van het nomlabofusp-programma. Ze merkten ook op dat de reactie van het aandeel op het veiligheidsnieuws overdreven leek en adviseerden te kopen bij de dip, waarbij ze hun vertrouwen in het gunstige risico/baten-profiel van het geneesmiddel herbevestigden.
Larimar sloot het derde kwartaal van 2024 af met $203,7 miljoen aan contanten en investeringen, waarmee de financiële ruimte werd verlengd tot het tweede kwartaal van 2026. Het bedrijf bereidt zich voor op belangrijke aankomende mijlpalen, waaronder de start van een wereldwijde bevestigende/registratie studie medio 2025, initiële gegevens van de 50 mg dosis in de OLE-studie, en de beoogde BLA-indiening voor mogelijke versnelde goedkeuring in de tweede helft van 2025.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.