BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO) heeft goedkeuring ontvangen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor Attruby™ (acoramidis), een oraal medicijn voor de behandeling van volwassenen met ATTR-CM, gericht op het verminderen van cardiovasculaire sterfte en ziekenhuisopnames. De goedkeuring volgde op positieve resultaten van de ATTRibute-CM Fase 3-studie. Als reactie op dit nieuws stegen de aandelen van BridgeBio met 25%.
De ATTRibute-CM-studie toonde aan dat Attruby de sterfte en cardiovasculaire ziekenhuisopnames aanzienlijk verminderde en de levenskwaliteit van patiënten verbeterde. Attruby onderscheidt zich als het eerste en enige goedgekeurde product met een label dat bijna volledige stabilisatie van Transthyretine (TTR) specificeert, een eiwit dat geassocieerd wordt met ATTR-CM.
De Fase 3-studie omvatte 632 deelnemers en bereikte zijn primaire eindpunt met een Win Ratio van 1,8, wat duidt op een statistisch significant behandelingseffect. De impact van Attruby was duidelijk zichtbaar in de Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire en een 6-minuten looptest, die een opmerkelijke verbetering in patiëntresultaten lieten zien.
De goedkeuring van Attruby is met enthousiasme ontvangen door medische professionals en patiëntenondersteuningsgroepen. Muriel Finkel, voorzitter van Amyloidosis Support Groups, uitte hoop en kansen voor patiënten met amyloïdose en benadrukte het belang van nieuwe behandelingen voor betere resultaten.
Martha Grogan, M.D., van de Mayo Clinic, benadrukte het belang van een nieuwe behandeling die uitstekende TTR-stabilisatie biedt en patiëntresultaten verbetert, waardoor een potentieel dodelijke ziekte mogelijk kan worden omgezet in een beheersbare aandoening.
BridgeBio biedt ook ForgingBridges™ aan, een patiëntondersteuningsprogramma in de VS, ontworpen om patiënten die Attruby voorgeschreven krijgen en hun families te helpen bij het verkrijgen van de therapie, inclusief verzekeringshulp en financiële ondersteuning.
Met het oog op de toekomst uitte BridgeBio's CEO, Neil Kumar, Ph.D., zijn dankbaarheid aan allen die betrokken waren bij de studie en deelde hij de intentie van het bedrijf om wereldwijd goedkeuringen na te streven, met Europa, Japan en Brazilië als volgende doelen. BridgeBio heeft al een aanvraag voor een handelsvergunning ingediend bij het Europees Geneesmiddelenbureau, waarbij een beslissing wordt verwacht in 2025, en heeft Bayer de exclusieve rechten verleend om acoramidis in Europa te commercialiseren.
In het licht van deze ontwikkelingen verhoogde Scotiabank-analist Greg Harrison het koersdoel voor BridgeBio Pharma naar $48,00 van $45,00, terwijl hij een Sector Outperform-rating handhaafde.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.