Investing.com -- De aandelen van Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) stegen vandaag met 7% nadat het bedrijf aankondigde dat toezichthouders in de Verenigde Staten en Europa aanvragen hebben geaccepteerd voor een hoger doseringsschema van hun medicijn tegen spinale musculaire atrofie (SMA), nusinersen.
De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) beoordelen nu de aanvullende New Drug Application (sNDA) voor nusinersen, die een sneller oplaadschema en een hogere onderhoudsdosis omvat dan de momenteel goedgekeurde behandeling. De aankondiging markeert een potentiële vooruitgang in de SMA-zorg en is positief ontvangen door de markt.
Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB), dat de rechten op nusinersen heeft gelicentieerd van Ionis Pharmaceuticals, verklaarde dat het nieuwe regime betekenisvolle voordelen voor patiënten zou kunnen bieden. De hogere dosis bestaat uit twee doses van 50 mg toegediend met een tussenperiode van 14 dagen, gevolgd door een onderhoudsdosis van 28 mg elke vier maanden. Dit staat in contrast met het goedgekeurde 12 mg regime van SPINRAZA, de merknaam waaronder nusinersen momenteel in meer dan 71 landen wordt gecommercialiseerd.
De aanvragen voor het bijgewerkte doseringsschema zijn gebaseerd op resultaten van de DEVOTE-studie, een fase 2/3-onderzoek ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van de hogere dosis nusinersen te evalueren. Aan de studie namen 145 deelnemers deel uit verschillende leeftijdsgroepen en met verschillende typen SMA op ongeveer 42 locaties wereldwijd. Het cruciale deel van de studie toonde aan dat het hogere doseringsschema betekenisvolle klinische voordelen mogelijk maakte, terwijl het veiligheidsprofiel consistent bleef met het goedgekeurde 12 mg regime.
SPINRAZA is een fundamentele behandeling geweest bij SMA, met meer dan 14.000 behandelde personen wereldwijd. Het medicijn werkt door de hoeveelheid volledig survival motor neuron (SMN) eiwit te verhogen, wat cruciaal is voor het behoud van de gezondheid van motorische neuronen. SPINRAZA, dat rechtstreeks in het centrale zenuwstelsel wordt toegediend, heeft een aanhoudende werkzaamheid en een goed vastgesteld veiligheidsprofiel aangetoond.
De positieve marktreactie op de acceptatie door de toezichthouders wijst op vertrouwen van investeerders in het potentieel van het hogere doseringsschema om de impact van het medicijn op de behandeling van SMA uit te breiden. Terwijl het beoordelingsproces zich ontvouwt, zullen belanghebbenden in de SMA-gemeenschap en investeerders in Ionis Pharmaceuticals de voortgang nauwlettend volgen.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.