Investing.com -- De aandelen van Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN) daalden met 25% nadat het biotechnologiebedrijf vroege onderzoeksresultaten bekendmaakte voor zijn experimentele therapie voor myotone dystrofie type 1 (DM1), een genetische aandoening die leidt tot spierzwakte. Ondanks de aankondiging van het bedrijf over positieve onderzoeksresultaten en plannen voor versnelde goedkeuringsaanvragen, leek het vertrouwen van beleggers te wankelen, waardoor het aandeel naar het laagste punt in een jaar zakte.
Het in Waltham, Massachusetts gevestigde bedrijf deelde resultaten van het fase 1/2 ACHIEVE-onderzoek van hun belangrijkste kandidaat DYNE-101, die aanzienlijke splicingcorrectie en functionele verbeteringen bij DM1-patiënten toonde. De onderzoeksgegevens toonden een vermindering van DMPK RNA-niveaus, het moleculaire doelwit van DYNE-101, en robuuste splicingcorrectie geassocieerd met verbeteringen in meerdere functionele eindpunten. Het bedrijf is van plan om een wereldwijde Registratie Uitbreidingscohorte te starten met de mogelijkheid om een aanvraag voor versnelde goedkeuring in de VS te ondersteunen in de eerste helft van 2026.
Daarnaast boekt Dyne Therapeutics vooruitgang met zijn DYNE-251-programma voor Duchenne spierdystrofie (DMD), met als doel een regelgevende indiening op basis van dystrofine als surrogaat eindpunt. Het bedrijf verwacht de werving voor de Registratie Uitbreidingscohorten voor beide programma's in 2025 af te ronden, waarbij de gegevens naar verwachting de regelgevende indieningen het volgende jaar zullen ondersteunen.
Ondanks deze vooruitgang kende het aandeel van Dyne een aanzienlijke daling. Keay Nakae, een analist bij Chardan, reageerde op de onderzoeksgegevens: "We zijn bemoedigd om te zien dat deze dosis zelfs een grotere knockdown van het DMPK-doelwit bereikt na 3 en 6 maanden. Dit resulteert in significante splicingcorrectie na 3 maanden vergeleken met de baseline, gemeten aan de hand van de samengestelde alternatieve splicing-index (CASI-22). De splicingcorrectie na 6 maanden is echter niet consistent." Het management van Dyne gelooft dat de inconsistentie na 6 maanden te wijten kan zijn aan factoren zoals slechte biopsie-sampling, ontbrekende baselinegegevens en de kleine steekproefomvang.
Beleggers reageren mogelijk op de onzekerheid rond de 6-maanden splicingcorrectiegegevens, ondanks de verklaringen van het bedrijf en de algemeen positieve trends in functionele uitkomsten. De marktreactie onderstreept de hoge inzet en volatiliteit die gepaard gaan met de ontwikkeling van klinische biofarmaceutica, waarbij het sentiment van beleggers snel kan veranderen bij nieuwe gegevenspublicaties.
Dyne Therapeutics blijft zich richten op het bevorderen van zijn therapeutische kandidaten door klinische ontwikkeling, met als uiteindelijk doel het bieden van nieuwe behandelingen voor patiënten met genetisch gedreven neuromusculaire ziekten. Het beleggersevenement dat vandaag om 8:00 uur ET wordt gehouden, kan verder inzicht geven in de strategie van het bedrijf en de potentiële impact van de recente onderzoeksgegevens op zijn klinische en regelgevende trajecten.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.