Dit nieuws is gebaseerd op een persbericht van Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Wall Street-analisten handhaven een sterke koopconsenus voor het aandeel, met koersdoelen variërend van $48 tot $140 per aandeel. Voor een uitgebreide analyse en gedetailleerde waarderingsgegevens kunt u het volledige RARE Research Report raadplegen, exclusief beschikbaar op InvestingPro.
Sanfilippo-syndroom type A, ook bekend als MPS IIIA, is een lysosomale stapelingziekte die leidt tot ernstige neurodegeneratie, waarbij symptomen meestal in de vroege kinderjaren optreden. De ziekte treft naar schatting tussen de 3.000 en 5.000 patiënten in gebieden met markttoegang en heeft een mediane levensverwachting van 15 jaar. Het wordt veroorzaakt door mutaties in het SGSH-gen, wat resulteert in de ophoping van heparansulfaat en daaropvolgende celschade.
De BLA voor UX111 is onderbouwd met gegevens uit de lopende Transpher A-studie, die aangeeft dat behandeling met UX111 leidt tot een snelle en aanhoudende afname van heparansulfaatspiegels in het hersenvocht. Deze vermindering correleert met verbeterde cognitieve ontwikkelingsresultaten in vergelijking met het natuurlijke ziekteverloop.
UX111 is ontworpen als een eenmalige intraveneuze infusie met behulp van een zelf-complementair AAV9-vector die een functionele kopie van het SGSH-gen aan cellen levert. De therapie is gericht op het aanpakken van het onderliggende enzymtekort dat verantwoordelijk is voor de progressie van de ziekte.
De acceptatie door de FDA van heparansulfaat in het hersenvocht als biomarker voor versnelde goedkeuring was een belangrijke mijlpaal voor Ultragenyx. Deze beslissing volgde op discussies en datapresentaties tijdens een workshop georganiseerd door de Reagan-Udall Foundation voor de FDA in februari 2024.
Dit nieuws is gebaseerd op een persbericht van Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Wall Street-analisten handhaven een sterke koopconsenus voor het aandeel, met koersdoelen variërend van $48 tot $140 per aandeel. Voor een uitgebreide analyse en gedetailleerde waarderingsgegevens kunt u het volledige RARE Research Report raadplegen, exclusief beschikbaar op InvestingPro.
De meest voorkomende behandelingsgerelateerde bijwerkingen waren milde tot matige verhogingen van leverenzymen, die allemaal verdwenen. Het bedrijf, ervaren in therapeutica voor zeldzame ziekten, benadrukt zijn inzet voor efficiënte geneesmiddelenontwikkeling en het dringend leveren van effectieve therapieën.
Dit nieuws is gebaseerd op een persbericht van Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
In ander recent nieuws rapporteerde Ultragenyx Pharmaceutical Inc. een aanzienlijke stijging van 42% jaar-op-jaar in zijn Q3 2024 omzet, die €139 miljoen bereikte. Ondanks een nettoverlies van €134 miljoen voor het kwartaal, ligt het bedrijf op schema met zijn klinische pijplijn en verwacht het tegen eind 2026 GAAP-winstgevendheid te bereiken. Ultragenyx bereidt zich voor op Biologics License Application (BLA) indieningen voor behandelingen gericht op zeldzame ziekten, met potentieel voor drie nieuwe therapieën die in de komende jaren gelanceerd worden.
De CEO van het bedrijf, Emil Kakkis, benadrukte het belang van tijdige uitvoering in programma's voor zeldzame ziekten en besprak de AURORA-studie voor het Angelman-syndroom. Crysvita, een van de belangrijkste producten van het bedrijf, droeg €98 miljoen bij aan de totale omzet, met projecties voor het jaar tussen €530 miljoen en €550 miljoen. Ultragenyx is ook van plan om tegen het einde van het jaar een fase 3-studie voor GTX-102 te starten.
Deze recente ontwikkelingen onderstrepen de groei van Ultragenyx in de markt voor zeldzame ziekten. Ondanks het nettoverlies in het recente kwartaal bieden de robuuste kasreserves van €825 miljoen een solide basis voor voortdurende investeringen in behandelingen voor zeldzame ziekten. De strategische focus van het bedrijf op BLA-indieningen en internationale productlanceringen positioneert het voor potentiële toekomstige successen.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.