NEW YORK - Protara Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TARA), een biotech-bedrijf in de klinische fase waarvan het aandeel volgens InvestingPro gegevens in het afgelopen jaar met meer dan 150% is gestegen, heeft vandaag bemoedigende resultaten bekendgemaakt van zijn Fase 2 ADVANCED-2 onderzoek naar TARA-002, een experimentele celtherapie voor patiënten met hoog-risico Niet-Spierinvasieve Blaaskanker (NMIBC). Het onderzoek toonde een volledig responspercentage van 72% na zes maanden en 70% op enig moment bij verschillende Bacillus Calmette-Guérin (BCG) blootstellingen.
De studie, die patiënten omvatte die niet reageerden op of naïef waren voor BCG - een veelvoorkomende behandeling voor NMIBC - toonde bijzonder sterke resultaten bij BCG-ongevoelige patiënten, met een volledig responspercentage van 100% na zes maanden. BCG-naïeve patiënten vertoonden een responspercentage van 64% na zes maanden. Het veiligheidsprofiel van de therapie was ook gunstig, zonder behandelingsgerelateerde bijwerkingen boven Graad 1 en geen stopzettingen vanwege bijwerkingen.
Deze resultaten zullen worden gepresenteerd op de 25e jaarlijkse bijeenkomst van de Society of Urologic Oncology in Dallas, Texas. De gegevens-afkapping voor het onderzoek was 19 november 2024 en omvatte 20 patiënten na drie maanden, 18 patiënten na zes maanden en drie patiënten na negen maanden. Met analistendoelen die variëren van $20 tot $50, aanzienlijk boven de huidige handelsprijs van $3,54, kunnen InvestingPro abonnees toegang krijgen tot 13 aanvullende belangrijke inzichten over Protara's financiële gezondheid en marktpositie. Het pivotale cohort van het onderzoek beoogt registratie-waardig te zijn in overeenstemming met de FDA-richtlijnen voor BCG-ongevoelige NMIBC.
Dr. Brian Mazzarella, Vice President of Research bij Urology America en onderzoeker in de ADVANCED-2 studie, sprak over de betekenisvolle activiteit van de therapie en het potentieel om een nieuwe behandelingsoptie te worden vanwege het gebruiksgemak en de lage procedurele belasting voor artsen.
Jesse Shefferman, CEO van Protara Therapeutics, uitte optimisme over de zesmaandse gegevens en het potentieel van de therapie bij NMIBC. Hij gaf aan dat deze positieve resultaten, samen met de uitbreiding van internationale onderzoekslocaties, de patiëntenwerving zouden kunnen versnellen, waarbij de eerste gegevens van 12 maanden evalueerbare patiënten medio 2025 worden verwacht.
TARA-002 wordt ontwikkeld op basis van een master celbank van genetisch verschillende groep A Streptococcus pyogenes, vergelijkbaar met de immunopotentiator OK-432, die in Japan op de markt is. De therapie werkt door immuuncellen te activeren om een pro-inflammatoire respons te produceren en tumorcellen direct te doden om de antitumor immuunrespons te versterken. Hoewel het bedrijf een sterke financiële positie handhaaft met meer contanten dan schulden en een gezonde current ratio van 9,85, geeft InvestingPro analyse aan dat het bedrijf momenteel snel door zijn geld heen brandt, een kenmerk dat veel voorkomt bij biotech-bedrijven in de klinische fase.
De resultaten van het onderzoek zijn gebaseerd op een persbericht van Protara Therapeutics. Het bedrijf zal vandaag om 8:30 uur ET een conference call en webcast houden om de gegevens te bespreken. De webcast zal voor beperkte tijd na de presentatie beschikbaar zijn op de website van het bedrijf. Protara zet zich in voor de ontwikkeling van therapieën voor kanker en zeldzame ziekten, met TARA-002 als belangrijkste kandidaat voor NMIBC en lymfatische malformaties.
In ander recent nieuws heeft Protara Therapeutics aanzienlijke vooruitgang geboekt in het biofarmaceutische landschap. De U.S. Food and Drug Administration (FDA) heeft Fast Track-status verleend aan Protara's experimentele therapie, Intraveneuze (IV) Choline Chloride, gericht op de behandeling van patiënten die parenterale ondersteuning nodig hebben. Het bedrijf is van plan deze therapie in het eerste kwartaal van 2025 in een pivotale studie te laten overgaan.
Volgens Protara lijdt ongeveer 80% van de patiënten met parenterale ondersteuning aan cholinedeficiëntie, wat de dringende behoefte aan behandelingsmogelijkheden onderstreept. Het TARA-002 van het bedrijf heeft ook veelbelovende resultaten laten zien in vroege fase-onderzoeken bij patiënten met niet-spierinvasieve blaaskanker.
Daarnaast heeft Protara positieve resultaten gerapporteerd van zijn LM registratie-onderzoek, waarbij twee van de drie patiënten een volledige respons vertoonden na een enkele dosis TARA-002. Deze ontwikkelingen hebben ertoe geleid dat analistenbureaus Oppenheimer en TD Cowen respectievelijk een Outperform- en Koopadvies voor Protara-aandelen handhaven. Dit zijn recente ontwikkelingen in Protara's voortdurende inspanningen om onvervulde medische behoeften aan te pakken door middel van innovatieve therapieën.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.