Op dinsdag handhaafde Stifel een 'hold'-rating op aandelen van Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ:DNLI) met een stabiel koersdoel van $22,00. De firma erkende Denali's recente vooruitgang met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) met betrekking tot haar product DNL310, een potentiële behandeling voor het Hunter-syndroom.
Na een succesvolle vergadering met het Center for Drug Evaluation and Research (CDER) van de FDA zal Denali naar verwachting begin 2025 een aanvraag indienen voor versnelde goedkeuring op basis van de heparansulfaatniveaus in het cerebrospinaal vocht (CSF HS).
Het optimisme komt voort uit een reeks ontwikkelingen, waaronder een workshop met de Reagan-Udall Foundation en formele communicatie van het CDER in het tweede kwartaal waarin het zijn bereidheid uitsprak om een versnelde goedkeuringsprocedure te bespreken.
Ondanks deze positieve signalen wees Stifel erop dat er nog steeds belangrijke onzekerheden zijn, zoals de risico's verbonden aan de lopende fase 2/3-studie en het standpunt van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) over de behandeling, gezien het feit dat het grootste deel van de marktkansen van het Hunter-syndroom buiten de VS ligt.
De afstemming tussen het Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) en CDER van de FDA wordt gezien als een belangrijke stap voorwaarts voor Denali en positioneert het bedrijf voor de overgang naar een entiteit in een commerciële fase. Bovendien wordt deze ontwikkeling ook positief bekeken voor Denali's enzymvervangingstherapie (ERT)-platform, dat DNL126 voor het Sanfilippo-syndroom omvat, met eerste biomarkergegevens die eind 2024 worden verwacht.
In ander recent nieuws heeft Denali Therapeutics aanzienlijke vooruitgang geboekt met zijn onderzoeksbehandelingen. De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft ingestemd met een versnelde goedkeuringsprocedure voor tividenofusp alfa, de behandeling voor MPS II van Denali.
Deze beslissing volgt op veelbelovende Fase 1/2 studiegegevens, waaronder een daling van 90% van het heparaansulfaat in het hersenvocht en verbeteringen in verschillende klinische resultaten. Verwacht wordt dat de behandeling begin 2025 zal worden goedgekeurd.
Bovendien heeft de FDA DNL126 van Denali geselecteerd voor het pilootprogramma Support for clinical Trials Advancing Rare disease Therapeutics (START), dat bedoeld is om de ontwikkeling van behandelingen voor zeldzame ziekten te versnellen. Deze opname kan het ontwikkelingstraject versnellen voor DNL126, een behandeling voor de zeldzame neurodegeneratieve aandoening MPS IIIA.
Op het vlak van de technologie voor de toediening van geneesmiddelen heeft het Oligonucleotide Transport Vehicle (OTV)-platform van Denali zijn potentieel aangetoond voor de toediening van antisense oligonucleotiden aan het centrale zenuwstelsel en spierweefsels. Dit is een belangrijke mijlpaal voor de medicijnontwikkelingsprogramma's van het bedrijf.
In termen van aantekeningen van analisten heeft H.C. Wainwright zijn koersdoel voor Denali bijgesteld van $95 naar $90, met behoud van een buy-rating. Stifel heeft ook zijn koersdoel aangepast en verlaagd van $ 26,00 naar $ 22,00, met behoud van een hold rating. Deze aanpassingen weerspiegelen beoordelingen van Denali's lopende ontwikkelingsprogramma's.
Inzichten van InvestingPro
Terwijl Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ:DNLI) door het regelgevende landschap voor zijn veelbelovende behandelingen navigeert, kunnen financiële cijfers en het marktsentiment extra context bieden voor beleggers. Met een marktkapitalisatie van $3,54 miljard wordt de financiële gezondheid van Denali ondersteund door een balans die meer contant geld bevat dan schuld, wat zorgt voor een zekere veerkracht.
Dit is vooral relevant omdat het bedrijf dit jaar geen winstgevendheid verwacht, met analisten die voor het lopende jaar een omzetdaling en een daling van het nettoresultaat voorspellen. Het is echter opmerkelijk dat vier analisten hun winst voor de komende periode naar boven hebben bijgesteld, wat duidt op potentieel optimisme in de vooruitzichten voor de langere termijn.
InvestingPro-gegevens laten een uitdagend beeld zien, met een negatieve omzetgroei van -99,63% in de laatste twaalf maanden vanaf Q2 2024, en een brutowinstmarge die op een alarmerende -33255,09% staat. Het aandeel wordt verhandeld tegen een hoge inkomstenwaarderingsmultiple, wat, samen met het feit dat het in de buurt van het hoogste punt op 52 weken wordt verhandeld, suggereert dat de markt de toekomstige groeiverwachtingen of het potentiële succes van de behandelingen zou kunnen inprijzen. Wat de prestaties betreft, heeft DNLI de afgelopen drie maanden een sterk rendement laten zien, een stijging van 19,92%, wat het recente vertrouwen van beleggers weerspiegelt.
Voor beleggers die een diepere duik willen nemen in de vooruitzichten van Denali, biedt InvestingPro aanvullende inzichten. Er zijn nog 11 andere InvestingPro Tips beschikbaar, waaronder een gedetailleerde analyse van de liquide middelen en kortetermijnverplichtingen van het bedrijf, die cruciaal kunnen zijn om inzicht te krijgen in de operationele runway te midden van de lopende onderzoeks- en ontwikkelingsinspanningen. Ga voor toegang tot deze waardevolle tips en uitgebreide gegevens naar https://www.investing.com/pro/DNLI.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.