Op donderdag handhaafde H.C. Wainwright een koopadvies en een koersdoel van $64,00 voor Rhythm Pharmaceuticals (NASDAQ:RYTM). Deze bevestiging volgt op de aankondiging van een gezamenlijke onderzoekssamenwerking tussen Rhythm Pharmaceuticals en Axovia Therapeutics Ltd. op woensdag. Het partnerschap richt zich op het verbeteren van het begrip van het Bardet-Biedl syndroom (BBS), een zeldzame genetische aandoening.
De samenwerking heeft tot doel de expertise van beide bedrijven op het gebied van gentherapie te benutten om mogelijk nieuwe therapeutische opties voor BBS te ontwikkelen. Axovia Therapeutics, onder leiding van CEO Prof. Phil Beales, een erkende autoriteit op het gebied van BBS, staat vooraan in het gentherapie-onderzoek voor deze aandoening en andere verwante ziekten. De gezamenlijke inspanningen zullen naar verwachting de kennis die is opgedaan uit individuele onderzoeks- en screeningsinitiatieven combineren om de ontwikkeling van effectieve behandelingen verder te brengen.
Het Bardet-Biedl syndroom wordt gekenmerkt door een reeks symptomen, waaronder visuele beperkingen, nierziekten en ernstige obesitas. Deze autosomaal recessieve ciliopathie treft naar schatting 4.000 tot 5.000 individuen in de Verenigde Staten en heeft een vergelijkbare prevalentie in Europa. De aandoening is gekoppeld aan het slecht functioneren van de hypothalame melanocortine-4 receptor (MC4R) pathway.
Axovia Therapeutics zet zijn onderzoek voort naar therapieën die de genetische oorzaken van ziekten veroorzaakt door ciliopathieën aanpakken, een groep erfelijke genetische aandoeningen geassocieerd met de functie van cilia. Cilia spelen een vitale rol bij eiwitransport en cellulaire signalering.
Axovia's belangrijkste kandidaat voor BBS, AXV-101, komt dichter bij klinische proeven, met een verwachte startdatum medio 2025, ondersteund door sterke preklinische gegevens en gevestigde patiëntenregisters.
De voortdurende steun van H.C. Wainwright aan Rhythm Pharmaceuticals, met een herhaald 12-maands koersdoel van $64, weerspiegelt het vertrouwen in de samenwerkingsgerichte aanpak van het bedrijf om de complexe uitdagingen van het Bardet-Biedl syndroom en verwante ciliopathieën aan te pakken.
In ander recent nieuws blijft Rhythm Pharmaceuticals aanzienlijke vooruitgang boeken in zijn activiteiten. Het bedrijf heeft sterke resultaten geboekt in het tweede kwartaal van 2024, met een winst van $29,1 miljoen, voornamelijk gedreven door de verkoop van zijn geneesmiddel Imcivree. H.C. Wainwright handhaaft een koopadvies voor het bedrijf en past zijn omzetprognose voor het volledige jaar 2024 aan naar $123,2 miljoen. Het bedrijf verhoogde ook de goedkeuringskans voor IMCIVREE bij de behandeling van hypothalame obesitas naar 65%.
De aanvullende New Drug Application (sNDA) van Rhythm Pharmaceuticals voor Imcivree is geaccepteerd door de U.S. Food and Drug Administration (FDA), met als doel de behandeling uit te breiden naar jongere kinderen met bepaalde genetische obesitasaandoeningen.
JMP Securities startte de dekking van het bedrijf met een Market Outperform rating, wat positieve verwachtingen aangeeft. Canaccord Genuity paste echter zijn financiële vooruitzichten aan en verlaagde het koersdoel van $77 naar $79, maar handhaafde wel een koopadvies.
Het bedrijf boekt ook vooruitgang met zijn fase 3-studie van setmelanotide bij patiënten met hypothalame obesitas en is begonnen met fase 2-onderzoeken voor twee nieuwe MC4R-agonisten, wat bijdraagt aan hun uitbreidende ontwikkelingspijplijn. Deze recente ontwikkelingen weerspiegelen Rhythm Pharmaceuticals' voortdurende inzet voor groei en strategische probleemoplossing.
InvestingPro Inzichten
De samenwerkingsinitiatieven van Rhythm Pharmaceuticals (NASDAQ:RYTM) op het gebied van zeldzame genetische aandoeningen worden weerspiegeld in indrukwekkende financiële cijfers. Volgens InvestingPro-gegevens heeft het bedrijf een opmerkelijke omzetgroei van 132,56% laten zien over de laatste twaalf maanden tot en met Q2 2024, wat wijst op een sterke marktpositie voor zijn therapieën. Dit sluit goed aan bij de onderzoeksinitiatieven van het bedrijf op het gebied van het Bardet-Biedl syndroom en andere zeldzame ziekten.
InvestingPro Tips benadrukken dat Rhythm Pharmaceuticals opereert met indrukwekkende bruto winstmarges, die voor dezelfde periode op 88,8% stonden. Deze financiële kracht biedt het bedrijf middelen om te investeren in onderzoekssamenwerkingen zoals die met Axovia Therapeutics.
Ondanks de positieve vooruitzichten is het vermeldenswaard dat analisten niet verwachten dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn, volgens een andere InvestingPro Tip. Dit is niet ongebruikelijk voor biotechnologiebedrijven die zwaar investeren in onderzoek en ontwikkeling.
Voor beleggers die geïnteresseerd zijn in een diepere analyse, biedt InvestingPro 12 aanvullende tips voor Rhythm Pharmaceuticals, die een uitgebreid beeld geven van de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.