Op woensdag handhaafde H.C. Wainwright een Koop-advies voor Regulus Therapeutics (NASDAQ:RGLS) met een koersdoel van $10,00. Deze bevestiging volgt op de aankondiging van Regulus Therapeutics op 8 oktober 2024 over de voltooiing van de patiëntenwerving voor Cohort 4 in hun Fase 1b-studie met meervoudig oplopende doses van RGLS8429. Het geneesmiddel wordt onderzocht op zijn potentieel om Autosomaal Dominante Polycysteuze Nierziekte (ADPKD), een genetische aandoening, te behandelen.
De nieuwste cohort bestaat uit 26 patiënten die een dosis van 300 mg RGLS8429 om de andere week gedurende een periode van drie maanden zullen ontvangen. De studie is opgezet om de veranderingen in urine polycystines PC1 en PC2, voor lengte gecorrigeerd totaal niervolume (htTKV), en algehele nierfunctie te meten als onderdeel van de eindpunten.
Regulus Therapeutics heeft aangegeven dat het van plan is om begin 2025 topline data van een aanzienlijk aantal patiënten in Cohort 4 vrij te geven. De gegevens uit deze studie zullen naar verwachting bijdragen aan de ontwikkeling en mogelijke versnelde goedkeuring van RGLS8429.
Naast de voortgang van de studie bereidt Regulus Therapeutics zich ook voor op een einde-fase 1-bijeenkomst met de FDA, die naar verwachting eind 2024 zal plaatsvinden. De uitkomst van deze bijeenkomst zal naar verwachting van cruciaal belang zijn voor het finaliseren van het ontwerp voor de aankomende Fase 2/3 pivotale studie die gepland staat voor 2025.
Het herhaalde Koop-advies en koersdoel van H.C. Wainwright weerspiegelen het aanhoudende vertrouwen van het bedrijf in het potentieel van RGLS8429 als behandeling voor ADPKD en de voortgang van het klinische programma van Regulus Therapeutics.
In ander recent nieuws heeft Regulus Therapeutics aanzienlijke vooruitgang geboekt in de ontwikkeling van zijn anti-miRNA-17-therapie, momenteel in Fase 1b-ontwikkeling voor Autosomaal Dominante Polycysteuze Nierziekte (ADPKD). De therapie heeft vroege tekenen van veiligheid en werkzaamheid getoond, waarbij Canaccord Genuity een Koop-advies en een koersdoel van $28,00 voor het bedrijf handhaafde. Opmerkelijk is dat de Nobelprijs voor Fysiologie of Geneeskunde onlangs werd toegekend aan Victor Ambros en Gary Ruvkun voor hun werk aan microRNA, een gebied dat nauw verwant is aan de therapie van Regulus.
Verder heeft Regulus Therapeutics onlangs aanvullende verkennende resultaten bekendgemaakt van zijn Fase 1b-studie van RGLS8429, een andere behandeling voor ADPKD. De studie toonde aan dat RGLS8429 consistent invloed had op het voor lengte gecorrigeerde totale niervolume in hoge risicoklassen. Deze ontwikkeling leidde ertoe dat H.C. Wainwright en Jones Trading hun Koop-adviezen voor Regulus handhaafden, met koersdoelen van respectievelijk $10,00 en $8,00.
Vooruitkijkend is Regulus Therapeutics van plan om medio 2025 een pivotale Fase 2-studie te starten, gericht op versnelde goedkeuring. Het bedrijf verwacht ook een einde-fase 1-bijeenkomst met de FDA in het vierde kwartaal van 2024.
InvestingPro Inzichten
Terwijl Regulus Therapeutics (NASDAQ:RGLS) vordert met zijn klinische programma voor RGLS8429, bieden InvestingPro-gegevens aanvullende context voor beleggers. De marktkapitalisatie van het bedrijf bedraagt €102,13 miljoen, wat zijn huidige positie als klinisch-stadium biofarmaceutisch bedrijf weerspiegelt.
InvestingPro Tips benadrukken dat Regulus meer contanten dan schulden op zijn balans heeft, wat cruciaal is voor de financiering van lopende klinische onderzoeken. Deze financiële positie sluit aan bij het vermogen van het bedrijf om zijn Fase 1b-studie voort te zetten en zich voor te bereiden op de aankomende Fase 2/3 pivotale studie in 2025.
Beleggers moeten echter opmerken dat Regulus snel door zijn contanten heen brandt, een veel voorkomend kenmerk van biotechbedrijven in de ontwikkelingsfase. Dit verbrandingstempo onderstreept het belang van de aankomende klinische mijlpalen en potentiële FDA-interacties bij het bepalen van de toekomstige financieringsbehoeften van het bedrijf.
De koersbewegingen van het aandeel zijn behoorlijk volatiel, zoals aangegeven door een andere InvestingPro Tip. Deze volatiliteit is niet ongebruikelijk voor biotechbedrijven in de klinische fase, waarvan de waarderingen aanzienlijk kunnen schommelen op basis van klinische onderzoeksresultaten en regelgevende ontwikkelingen.
Voor degenen die op zoek zijn naar een uitgebreidere analyse, biedt InvestingPro 5 aanvullende tips die diepere inzichten kunnen verschaffen in de financiële gezondheid en marktpositie van Regulus Therapeutics.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.