Pfizer Inc. (NYSE: NYSE:PFE) heeft van de Europese Commissie een voorwaardelijke vergunning ontvangen voor het in de handel brengen van zijn gentherapieproduct DURVEQTIX, dat is ontwikkeld voor de behandeling van ernstige en matig ernstige hemofilie B bij volwassen patiënten zonder een voorgeschiedenis van factor IX-remmers en zonder aantoonbare antilichamen tegen variant AAV serotype Rh74.
De autorisatie is gebaseerd op de resultaten van de Fase 3 BENEGENE-2 studie, die aantoonde dat een eenmalige dosis DURVEQTIX het aantal jaarlijkse bloedingen (ABR) significant verminderde in vergelijking met de huidige standaard van profylactische infusies met factor IX (FIX). De studie voldeed aan het primaire eindpunt van niet-inferioriteit en toonde een statistisch significante daling in ABR voor totale bloedingen na de behandeling.
Bij patiënten die werden behandeld met DURVEQTIX was de mediane ABR nul met een bereik van 0 tot 9,9 bloedingen na maximaal vier jaar follow-up, wat duidt op aanhoudende bescherming tegen bloedingen en het potentieel om de behandelingslast te verminderen die gepaard gaat met regelmatige intraveneuze FIX-infusies.
DURVEQTIX werd over het algemeen goed verdragen, met een veiligheidsprofiel dat overeenkomt met de resultaten van eerdere fasen. De meest voorkomende bijwerking was een toename van leverenzymen, behandeld met corticosteroïden. Er werden geen ernstige bijwerkingen gemeld die verband hielden met de behandeling of met infusiereacties, trombotische voorvallen of FIX-remmers.
De goedkeuring geldt voor alle 27 lidstaten van de Europese Unie, evenals IJsland, Liechtenstein en Noorwegen, na gelijkaardige goedkeuringen door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en Health Canada.
De Europese aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen omvatte gegevens van de BENEGENE-2 studie toen 41 deelnemers 15 maanden follow-up hadden bereikt, met een daaropvolgende data cut die sommige patiënten tot vier jaar volgde. Deelnemers aan de klinische studie zullen in totaal 15 jaar lang geobserveerd worden om de veiligheid en werkzaamheid van de therapie op lange termijn te beoordelen.
Pfizer heeft een geschiedenis van meer dan 40 jaar in de behandeling van hemofilie en blijft zijn portfolio uitbreiden, inclusief recente positieve resultaten van een Fase 3 programma voor hemofilie A gentherapie en een Fase 3 studie voor marstacimab, een onderzoeksbehandeling voor hemofilie A en B.
Inzichten van InvestingPro
Nu Pfizer Inc. (NYSE:PFE) een nieuwe mijlpaal heeft bereikt met de voorwaardelijke vergunning van de Europese Commissie voor het op de markt brengen van zijn hemofilie B gentherapie, DURVEQTIX, kunnen beleggers de volgende inzichten van InvestingPro waardevol vinden voor hun beoordeling van de financiële gezondheid en marktprestaties van het bedrijf.
De toewijding van Pfizer aan innovatie en zijn robuuste pijplijn wordt weerspiegeld in zijn consistente dividendbetalingen, met een geschiedenis van dividendgroei over een periode van 54 jaar, wat een teken is van een sterke toewijding aan aandeelhoudersrendement. Deze toewijding wordt verder onderstreept door het feit dat Pfizer zijn dividend al 13 jaar op rij heeft verhoogd, zoals benadrukt in een van de InvestingPro Tips. Ondanks het feit dat sommige analisten hun winstverwachtingen naar beneden hebben bijgesteld, zullen de totale netto-inkomsten van het bedrijf dit jaar naar verwachting stijgen.
In termen van financiële parameters kan Pfizer bogen op een aanzienlijke marktkapitalisatie van 172,72 miljard USD, wat zijn belangrijke aanwezigheid in de farmaceutische industrie onderstreept. De koers-winstverhouding van het bedrijf staat op een hoogte van 35,73 voor de laatste twaalf maanden vanaf Q1 2024, maar dit zou een indicatie kunnen zijn van het vertrouwen van beleggers in de toekomstige winstgevendheid en groeivooruitzichten van Pfizer. Daarnaast kan het sterke rendement van het bedrijf in de afgelopen drie maanden, met een koerstotaalrendement van 20,48%, beleggers interesseren die op zoek zijn naar recente positieve markttrends.
Voor lezers die geïnteresseerd zijn in meer inzicht zijn er aanvullende InvestingPro Tips beschikbaar op https://www.investing.com/pro/PFE. Deze tips kunnen meer inzicht geven in de marktpositie en -prestaties van Pfizer. En voor degenen die een InvestingPro-abonnement overwegen, gebruik de couponcode PRONEWS24 om tot 10% korting te krijgen op een jaarabonnement op Pro en een jaar- of halfjaarabonnement op Pro+.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.