WAYNE, Pa. - Palvella Therapeutics Inc. (NASDAQ:PVLA), waarvan het aandeel dit jaar bijna 19% is gestegen en momenteel op $14,25 wordt verhandeld, heeft vandaag aangekondigd dat de resultaten van hun fase 2-studie van QTORIN™ 3,9% rapamycine anhydrous gel voor de behandeling van microcystische lymfatische malformaties (microcystische LM's) zijn gepubliceerd in het Journal of Vascular Anomalies. De studie toonde aan dat 100% van de deelnemers een significante verbetering ervoer na een behandelingsperiode van 12 weken. Volgens InvestingPro gegevens handhaven analisten een sterke koopconsenus met koersdoelen variërend van $30 tot $38.
De bevindingen van de studie, die de veiligheid en werkzaamheid van QTORIN™ rapamycine evalueerde, toonden nominale statistische significantie aan voor verschillende werkzaamheidseindpunten. Met name de globale indruk beoordelingen van artsen en patiënten, samen met evaluaties van individuele klinische manifestaties, lieten positieve resultaten zien. De behandeling werd over het algemeen goed verdragen, zonder ernstige bijwerkingen gerelateerd aan het geneesmiddel. InvestingPro analyse toont aan dat het bedrijf een "GOEDE" financiële gezondheidsscore van 2,76 handhaaft, met een gezonde current ratio van 2,14.
Microcystische LM's, een zeldzame genetische aandoening gekenmerkt door misvormde lymfevaten, leiden tot terugkerende infecties en chronische verzwakking. Momenteel zijn er in de Verenigde Staten meer dan 30.000 patiënten gediagnosticeerd met deze aandoening, waarvoor geen door de FDA goedgekeurde behandelingen beschikbaar zijn.
Palvella Therapeutics, een bedrijf gespecialiseerd in zeldzame genetische huidaandoeningen, voert nu een fase 3 enkelarmige, baseline-gecontroleerde studie uit genaamd SELVA, waarbij ongeveer 40 proefpersonen worden ingeschreven. De U.S. Food and Drug Administration heeft QTORIN™ rapamycine de status van Breakthrough Therapy, Fast Track en Orphan Drug toegekend.
De lopende SELVA-studie heeft tot doel het potentieel van QTORIN™ rapamycine verder te beoordelen, waarbij topline gegevens worden verwacht in Q1 2026. Indien succesvol, zou QTORIN™ rapamycine de eerste goedgekeurde therapie voor microcystische LM's in de VS kunnen worden, wat mogelijk een nieuwe zorgstandaard zou kunnen vestigen.
Deze ontwikkeling is gebaseerd op een persbericht van Palvella Therapeutics Inc. en vormt geen aanbeveling van het bedrijf of zijn producten. Voor diepere inzichten in PVLA's financiële metrics en groeipotentieel, inclusief exclusieve ProTips en gedetailleerde waarderingsanalyse, bezoek InvestingPro.
In ander recent nieuws boeken Palvella Therapeutics en Pieris Pharmaceuticals aanzienlijke vooruitgang in hun respectievelijke vakgebieden. Palvella verwacht de resultaten van de fase 2 TOIVA-studie, die QTORIN rapamycine evalueert voor cutane veneuze malformaties (VM's), eind 2025. Het bedrijf richt zich ook op microcystische lymfatische malformaties (microcystische LM's) met fase 3-gegevens die begin 2026 worden verwacht. H.C. Wainwright heeft vertrouwen getoond in Palvella's potentieel door een koopadvies voor het aandeel van het bedrijf te bevestigen.
Ondertussen heeft Pieris Pharmaceuticals bestuurswijzigingen en updates over de lopende fusie met Palvella Therapeutics aangekondigd. De fusie vordert waarbij Palvella na voltooiing een volledige dochteronderneming van Pieris zal worden. In reactie op verzoeken om aanvullende informatie over de fusie heeft Pieris aanvullende informatie verstrekt, waaronder bijgewerkte financiële prognoses voor Palvella tot 2038.
Deze ontwikkelingen onderstrepen de toewijding van de bedrijven aan het bevorderen van hun respectievelijke medische innovaties en strategische plannen. Hoewel dit recente ontwikkelingen zijn, wordt beleggers geadviseerd toekomstige updates van zowel Palvella Therapeutics als Pieris Pharmaceuticals nauwlettend in de gaten te houden.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.