FARMINGTON HILLS, Mich. - Opus Genetics, Inc. (NASDAQ: IRD), een biotechbedrijf gespecialiseerd in oogheelkundige behandelingen met een huidige marktkapitalisatie van €26,2 miljoen, heeft een Special Protocol Assessment (SPA) overeenkomst aangekondigd met de U.S. Food and Drug Administration (FDA) voor een fase 3-klinische studie van APX3330. Volgens InvestingPro gegevens heeft het aandeel van het bedrijf aanzienlijke volatiliteit ervaren, met een daling van 25% in de afgelopen week alleen al. Dit orale medicijn wordt getest als behandeling voor matige tot ernstige niet-proliferatieve diabetische retinopathie (NPDR).
De SPA is een belangrijke mijlpaal, die bevestigt dat het ontwerp van de fase 3-studie en het primaire eindpunt - een vermindering van verslechtering op de diabetische retinopathie-ernstschaal - voldoende zijn voor een New Drug Application, afhankelijk van positieve studieresultaten en een grondige beoordeling van de gegevens.
APX3330 richt zich op de onderliggende factoren van NPDR, een belangrijke oorzaak van blindheid bij volwassenen met diabetes, die ongeveer 10 miljoen patiënten in de VS treft. Het medicijn, dat 12 klinische studies heeft doorlopen, werkt door het remmen van Ref-1, een transcriptiefactorregulator. Hoewel InvestingPro analyse aangeeft dat het bedrijf een sterke liquiditeit handhaaft met een current ratio van 6,63, wat voldoende middelen voor klinische ontwikkeling suggereert, staat hun financiële gezondheidsscore op 1,9, beoordeeld als 'Redelijk' door InvestingPro analisten. Deze remming zou angiogenese, oxidatieve stress en ontsteking moeten beheersen - allemaal factoren bij oogziekten.
Opus Genetics CEO George Magrath uitte vertrouwen in het ontwerp van de fase 3-studie en benadrukte het potentieel van APX3330 om een transformatieve behandeling te zijn voor NPDR-patiënten. Het bedrijf zoekt partners om verdere ontwikkeling te financieren, terwijl het zich blijft concentreren op het bevorderen van gentherapie-kandidaten voor erfelijke netvliesaandoeningen (IRDs).
De pijplijn van het bedrijf omvat gentherapieën gericht op verschillende vormen van bestrophinopathie, Leber congenitale amaurose (LCA), retinitis pigmentosa en andere oogheelkundige aandoeningen. Een fase 1/2-studie voor BEST1-gentherapie wordt verwacht te beginnen in 2025, terwijl hun Phentolamine Ophthalmic Solution 0,75% momenteel in fase 3-studies is voor presbyopie en verminderd zicht bij weinig licht na een operatie. Ondanks de huidige uitdagingen, weerspiegeld in een negatieve winst per aandeel van €1,09, variëren de koersdoelen van analisten van €8 tot €15, wat potentiële opwaartse beweging suggereert. Ontgrendel aanvullende inzichten en 12 meer exclusieve ProTips met InvestingPro.
Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen, en lezers worden geadviseerd dat de werkelijke resultaten kunnen verschillen vanwege verschillende risico's en onzekerheden. De verstrekte informatie is gebaseerd op een persbericht van Opus Genetics, Inc.
In ander recent nieuws heeft H.C. Wainwright een Koop-advies gegeven aan Opus Genetics, met een koersdoel van €8,00 voor het bedrijf. De analist noemde het potentieel van Opus Genetics' platform voor erfelijke netvliesaandoeningen (IRD) en de katalysatoren voor voortdurende innovatie in 2025. De ontwikkelingen van het bedrijf op het gebied van Leber Congenitale Amaurose (LCA) en Best Vitelliform Maculaire Dystrofie (BEST1) werden in het bijzonder opgemerkt.
Ondertussen heeft Ocuphire Pharma Opus Genetics overgenomen in een all-stock deal, waarbij een nieuwe entiteit is gevormd die zich richt op erfelijke netvliesaandoeningen. Deze fusie zal naar verwachting hun pijplijn versterken, inclusief de OPGx-LCA5 gentherapie-kandidaat en de Phentolamine Ophthalmic Solution 0,75%.
Verder rapporteerde Ocuphire positieve resultaten van twee cruciale fase 3-klinische studies voor zijn oogbehandeling RYZUMVI. Het bedrijf startte ook de VEGA-3 fase 3-klinische studie voor de behandeling van presbyopie en de LYNX-2 fase 3-studie voor verminderde gezichtsscherpte onder omstandigheden met weinig licht. Daarnaast staat de ZETA-2 fase 2/3-studie voor APX3330, een behandeling voor niet-proliferatieve diabetische retinopathie, gepland om te beginnen in 2025. Deze ontwikkelingen benadrukken de toewijding van het bedrijf aan het bevorderen van behandelingen voor oogaandoeningen.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.