CAMBRIDGE, Mass. - NeuroSense Therapeutics Ltd. (NASDAQ: NRSN), een micro-cap biotechbedrijf met een marktkapitalisatie van $20,25 miljoen, heeft een cruciale Type C-bijeenkomst afgerond met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) over zijn medicijnkandidaat PrimeC voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS). Het aandeel van het bedrijf heeft een sterke momentum laten zien met een rendement van 45,71% over het afgelopen jaar, volgens gegevens van InvestingPro. De bijeenkomst richtte zich op het voorgestelde ontwerp van een Fase 3-klinische studie en het indieningsplan voor een toekomstige marketingaanvraag.
De FDA gaf positieve feedback op het ontwerp van de Fase 3-studie, wat een cruciale stap is om ervoor te zorgen dat de studie voldoet aan de regelgevende normen en mogelijk voldoende gegevens verzamelt voor goedkeuring van het medicijn. NeuroSense is van plan het definitieve protocol in de eerste helft van 2025 bij de FDA in te dienen en streeft ernaar om medio 2025 te beginnen met het werven van ongeveer 300 patiënten voor de studie. Analisten blijven optimistisch, met koersdoelen variërend van $3 tot $7,50, aanzienlijk boven de huidige handelsprijs van $1,02. De Fase 3-studie zal gerandomiseerd, multicenter, multinationaal, dubbelblind en placebogecontroleerd zijn, met een open-label extensie na 12 maanden behandeling.
Alon Ben-Noon, CEO van NeuroSense, verklaarde dat de feedback van de FDA een belangrijke mijlpaal is in hun medicijnontwikkelingsprogramma, die hun vooruitgang bevestigt en hun toewijding aan het verbeteren van behandelingsmogelijkheden voor ALS-patiënten onderstreept.
Eerder voltooide NeuroSense de PARADIGM Fase 2b klinische studie, die aantoonde dat PrimeC de ziekteprogressie aanzienlijk kon vertragen en de overlevingskansen van ALS-patiënten kon verhogen. PrimeC, een orale formulering met verlengde afgifte die ciprofloxacine en celecoxib combineert, richt zich op meerdere mechanismen die geassocieerd worden met ALS en heeft de Orphan Drug Designation ontvangen in de VS en Europa.
ALS is een ongeneeslijke aandoening die binnen 2-5 jaar na diagnose leidt tot verlamming en overlijden, met jaarlijks meer dan 5.000 nieuwe gevallen alleen al in de VS. De ziektelast is aanzienlijk, met een geschatte kostenpost van $1 miljard per jaar. InvestingPro-analyse onthult de agressieve investering van het bedrijf in ontwikkeling, met een EBITDA van -$11,69 miljoen in de laatste twaalf maanden. Krijg toegang tot 5 aanvullende ProTips en uitgebreide financiële metrics om het ontwikkelingstraject en marktpotentieel van NeuroSense beter te begrijpen.
Dit artikel is gebaseerd op een persbericht van NeuroSense Therapeutics. De verstrekte informatie weerspiegelt de huidige verwachtingen van het bedrijf en omvat risico's en onzekerheden die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten materieel afwijken.
In ander recent nieuws heeft NeuroSense Therapeutics Ltd. een private plaatsingsovereenkomst van $5 miljoen veiliggesteld en de octrooibescherming voor zijn ALS-behandeling, PrimeC, verlengd tot 2042. Het bedrijf rapporteerde ook een stijging van 18% in onderzoeks- en ontwikkelingskosten en een daling van 20% in algemene en administratieve kosten voor het jaar eindigend op 31 december 2023, en eindigde het jaar met ongeveer $2,6 miljoen aan contanten. Daarnaast heeft NeuroSense een FDA-bijeenkomst gepland om het ontwerp van de Fase 3-studie voor PrimeC te finaliseren en is het van plan om in het tweede kwartaal van 2025 een regelgevingsdossier in te dienen bij Health Canada. Het bedrijf streeft ook naar vroegtijdige commercialisatiegoedkeuring voor PrimeC in Canada, gebruikmakend van de positieve resultaten van de Fase 2b PARADIGM klinische studie. Dit zijn recente ontwikkelingen in de activiteiten van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.