SAN DIEGO - Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ:NBIX), een biofarmaceutisch bedrijf met een waarde van €13,66 miljard en een UITSTEKENDE financiële gezondheidsbeoordeling volgens InvestingPro, heeft vandaag de commerciële beschikbaarheid van CRENESSITY™ (crinecerfont) in de Verenigde Staten aangekondigd voor patiënten met klassieke congenitale bijnierhyperplasie (CAH). Het orale medicijn, goedgekeurd door de U.S. Food and Drug Administration (FDA), is ontworpen om samen met glucocorticoïden te worden gebruikt om de androgeenniveaus bij volwassenen en kinderen vanaf vier jaar beter te beheersen.
CRENESSITY, een eerste-in-zijn-klasse corticotropine-releasing factor type 1 receptor (CRF1) antagonist, heeft als doel de hoge doses glucocorticoïden die traditioneel door CAH-patiënten worden vereist te verminderen, waardoor mogelijk hun androgeenniveaus verbeteren. De FDA-goedkeuring werd ondersteund door de CAHtalyst™ Pediatrische en Volwassen studies, de grootste klinische onderzoeksprogramma's tot nu toe voor klassieke CAH.
Kyle W. Gano, Ph.D., CEO van Neurocrine Biosciences, benadrukte de toewijding van het bedrijf om de toegang van patiënten tot CRENESSITY te ondersteunen via een uitgebreid hulpprogramma. Dit programma omvat een toegewijde zorgcoördinator om te helpen bij het navigeren door verzekeringsprocessen en financiële hulpopties, met de verwachting dat 90% van de patiënten een maandelijkse eigen bijdrage van €12 of minder zal hebben.
Het medicijn is exclusief verkrijgbaar via PANTHERx Rare, een gespecialiseerde apotheek met CAH-getrainde apothekers die 24/7 beschikbaar zijn voor ondersteuning. CRENESSITY is verkrijgbaar in capsule- en orale oplossingsvorm, met doseringen afgestemd op de leeftijd en het gewicht van de patiënt.
Het persbericht vermeldt dat CAH een zeldzame genetische aandoening is die de productie van bijniersteroïdhormonen beïnvloedt, met mogelijk ernstige complicaties als deze onbehandeld blijft. Traditionele behandeling omvatte hoge doses glucocorticoïden, wat kan leiden tot aanzienlijke bijwerkingen.
Neurocrine Biosciences, een op neurowetenschappen gericht biofarmaceutisch bedrijf, heeft een portfolio van door de FDA goedgekeurde behandelingen en een pijplijn van verbindingen in de midden- tot late fase van klinische ontwikkeling.
Dit nieuws is gebaseerd op een persbericht van Neurocrine Biosciences, Inc.
In ander recent nieuws heeft Neurocrine Biosciences aandacht gekregen na de goedkeuring door de U.S. Food and Drug Administration van CRENESSITY, een nieuwe behandeling voor congenitale bijnierhyperplasie (CAH). De goedkeuring van dit medicijn, dat het eerste is dat direct gericht is op het verminderen van overmatige adrenocorticotroop hormoon (ACTH) en bijnierandrogeenproductie, wordt gezien als een belangrijke vooruitgang voor mensen die getroffen zijn door CAH. Desondanks verwachten analisten, waaronder Evan David Seigerman van BMO Capital, een geleidelijke commerciële lancering vanwege verschillende uitdagingen.
In reactie op deze ontwikkelingen hebben verschillende bedrijven, waaronder Goldman Sachs en H.C. Wainwright, hun Koop-ratings voor Neurocrine Biosciences gehandhaafd. Goldman Sachs heeft ook zijn koersdoel voor de aandelen van het bedrijf aangepast, verhoogd van €177 naar €182. Daarentegen handhaafde BMO Capital zijn Market Perform-rating met een stabiel koersdoel van €121,00, verwijzend naar initiële hindernissen voor de adoptie van het medicijn.
Piper Sandler bevestigde zijn Overweight-rating voor Neurocrine Biosciences met een koersdoel van €160,00, gebaseerd op een enquête onder kinderendocrinologen die een aanzienlijke vraag naar het nieuw goedgekeurde medicijn aangeeft, vooral onder pediatrische en adolescente patiënten. Deze recente ontwikkelingen benadrukken de voortdurende toewijding van het bedrijf aan het ontwikkelen van effectieve behandelingen voor neurologische en endocrien-gerelateerde ziekten en aandoeningen.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.