ENCINITAS, California - Kiora Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KPRX), een biotechnologiebedrijf in de klinische fase, heeft goedkeuring gekregen om een fase 2-klinisch onderzoek te starten voor KIO-301, gericht op het herstel van het gezichtsvermogen bij patiënten met retinitis pigmentosa. Het ABACUS-2-onderzoek zal 36 patiënten opnemen in een gerandomiseerde, gecontroleerde studie over meerdere centra, waarbij de dosering naar verwachting volgend jaar zal beginnen.
Het onderzoek zal deelnemers omvatten met ultralage visie of geen lichtperceptie, ongeacht de genmutatie die hun retinitis pigmentosa veroorzaakt. Het zal een dubbelblind onderzoek zijn, waarbij patiënten meerdere doses KIO-301 krijgen. De primaire focus zal liggen op het valideren van functionele gezichtsvermogen-eindpunten, die kunnen worden gebruikt in toekomstige registratiestudies voor marktgoedkeuring in de Verenigde Staten en Europa.
Eric Daniels, M.D., Chief Development Officer bij Kiora, benadrukte het ontbreken van goedgekeurde therapieën voor retinitis pigmentosa en gaf aan dat het ABACUS-2-onderzoek een belangrijke stap is in de richting van het aanpakken van deze onvervulde medische behoefte. Het bedrijf heeft samengewerkt met Europese en Amerikaanse regelgevers om verwachtingen af te stemmen voor goedkeurbare eindpunten, met nadruk op het meten van de impact van een therapie op het dagelijks functioneel gezichtsvermogen.
Het onderzoek zal worden uitgevoerd in vijf centra in Australië, waarbij patiënten willekeurig een hoge of lage dosis KIO-301 krijgen toegediend, intravitreaal in beide ogen. Na drie opeenvolgende doses, met tussenpozen van zes weken, volgt een follow-upperiode van drie maanden. Veiligheid, verdraagbaarheid en belangrijke werkzaamheidsbeoordelingen zoals functioneel zicht en gezichtsscherpte zullen worden geëvalueerd met behulp van verschillende methoden, waaronder de Berkeley Rudimentary Vision Test en perimetrie.
KIO-301 is een kleine molecuul-fotoswitch die mogelijk het gezichtsvermogen kan herstellen bij meer dan 150 genmutaties geassocieerd met retinitis pigmentosa en andere erfelijke netvliesaandoeningen. De verbinding is ontworpen om lichtgevoelige eigenschappen te geven aan retinale ganglioncellen, die zich stroomafwaarts bevinden van gedegenereerde staafjes en kegeltjes in het netvlies.
Het bedrijf ontwikkelt ook KIO-104 voor netvliesontsteking en is actief bezig met het betrekken van onderzoekslocaties en klinische onderzoekers. Deze aankondiging is gebaseerd op een persbericht en weerspiegelt de voortdurende inspanningen van het bedrijf om behandelingen voor netvliesaandoeningen te ontwikkelen.
In ander recent nieuws heeft Kiora Pharmaceuticals aanzienlijke vooruitgang geboekt in de ontwikkeling van zijn onderzoeksbehandeling, KIO-301. Het European Medicines Agency (EMA) heeft de status van weesgeneesmiddel toegekend aan KIO-301, dat gericht is op de behandeling van een subset van erfelijke netvliesaandoeningen (IRD's). Deze aanwijzing biedt Kiora regelgevende en marktvoordelen in de Europese Unie.
Daarnaast heeft Kiora een co-ontwikkelings- en commercialiseringsovereenkomst gesloten met Théa Open Innovation voor KIO-301, met uitzondering van Azië. Dit partnerschap zal de ontwikkeling van deze potentieel baanbrekende behandeling verder ondersteunen. Het komende fase 2-onderzoek, genaamd ABACUS-2, zal een multicenter, dubbelblind, gerandomiseerd, gecontroleerd onderzoek zijn.
Bovendien heeft het bedrijf positieve bevindingen gerapporteerd uit het ABACUS-1 klinisch onderzoek. KIO-301 heeft aangetoond de hersenactiviteit te verhogen bij patiënten met retinitis pigmentosa, een erfelijke aandoening die ongeveer 1 op de 4.000 mensen wereldwijd treft. Deze ontwikkelingen maken deel uit van Kiora's voortdurende inzet om onvervulde medische behoeften bij de behandeling van netvliesaandoeningen aan te pakken.
InvestingPro Inzichten
Nu Kiora Pharmaceuticals (NASDAQ: KPRX) vordert met zijn klinische onderzoeken voor KIO-301, kunnen beleggers aanvullende context uit recente financiële gegevens en analisteninzichten waardevol vinden. Volgens InvestingPro bedraagt de marktkapitalisatie van Kiora een bescheiden €11,04 miljoen, wat zijn status als biotechbedrijf in de klinische fase weerspiegelt.
Ondanks zijn kleine omvang toont Kiora enkele financiële sterke punten. Een InvestingPro Tip geeft aan dat het bedrijf meer contanten dan schulden op zijn balans heeft, wat cruciaal kan zijn voor het financieren van lopende klinische onderzoeken zoals ABACUS-2. Bovendien overtreffen de liquide middelen van het bedrijf de kortlopende verplichtingen, wat wijst op een stabiele financiële positie op korte termijn terwijl het doorgaat met zijn onderzoeks- en ontwikkelingsactiviteiten.
Interessant is dat het aandeel van Kiora een aanzienlijk rendement heeft laten zien over de afgelopen week, met een prijsstijging van 15,76%, en een sterk rendement van 17,78% over de afgelopen maand. Dit recente positieve momentum kan het optimisme van beleggers weerspiegelen over de voortgang van het bedrijf met KIO-301 en de regelgevende goedkeuring om het fase 2-onderzoek te starten.
Het is vermeldenswaard dat analisten voorspellen dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn, wat aansluit bij de InvestingPro Tip die suggereert dat de nettowinst naar verwachting zal groeien. Dit kan een positief teken zijn voor Kiora terwijl het zijn pijplijn van behandelingen voor netvliesaandoeningen blijft ontwikkelen.
Voor beleggers die op zoek zijn naar een uitgebreidere analyse, biedt InvestingPro 12 aanvullende tips voor Kiora Pharmaceuticals, die een dieper inzicht geven in de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.