REDWOOD CITY, Californië - Adverum Biotechnologies, Inc. (NASDAQ: ADVM), een biotechnologiebedrijf in de klinische fase, heeft resultaten bekendgemaakt van zijn LUNA Fase 2-onderzoek en langetermijngegevens van de OPTIC-studie. Deze suggereren dat hun experimentele gentherapie, Ixo-vec, een duurzame behandelingsoptie kan bieden voor natte leeftijdsgebonden maculadegeneratie (natte AMD). Ixo-vec is ontworpen als een eenmalige intravitreale injectie, wat mogelijk de frequentie van benodigde behandelingen voor patiënten kan verminderen.
Het LUNA-onderzoek evalueerde twee doses Ixo-vec bij 60 patiënten, waarbij beide doses visuele en anatomische eindpunten handhaafden gedurende 52 weken met aanzienlijke verminderingen in behandelingsbelasting. De 6E10-dosis toonde een vermindering van 88% in gemiddelde jaarlijkse anti-VEGF-injecties, waarbij 54% van de patiënten injectievrij werd. De 2E11-dosis resulteerde in een vermindering van 92%, waarbij 69% van de patiënten injectievrij werd.
In de OPTIC-studie toonde een langetermijn follow-up van 21 patiënten aan dat de 2E11-dosis tot vijf jaar na behandeling stabiele therapeutische niveaus van aflibercept bood, met een vermindering van 86% in jaarlijkse anti-VEGF-injecties tot en met het vierde jaar. Bijna de helft van de patiënten bleef gedurende de volledige vier jaar injectievrij.
Er werd geen significante ontsteking gerapporteerd bij patiënten die lokale steroïdprofylaxe kregen in het LUNA-onderzoek op week 52 of bij enig volgend bezoek, en alle OPTIC-patiënten waren vrij van ontsteking vanaf het eerste jaar tot en met het vierde jaar.
Adverum is van plan om de 6E10-dosis met steroïde oogdruppels verder te ontwikkelen in twee Fase 3-registratiestudies, waarbij de eerste ARTEMIS-studie naar verwachting in de eerste helft van 2025 zal beginnen. De studie zal Ixo-vec vergelijken met aflibercept in een brede patiëntenpopulatie, waaronder zowel behandelingsnaïeve als behandelingservaren individuen.
Het bedrijf rapporteerde een sterke patiëntvoorkeur voor Ixo-vec in een LUNA-enquête, waarbij een meerderheid de voorkeur gaf aan de gentherapie boven eerdere behandelingen en bereid was deze aan te bevelen aan anderen. De kaspositie van Adverum per 30.09.2024 bedroeg €153,2 miljoen, wat naar verwachting de activiteiten zal financieren tot in de tweede helft van 2025, exclusief de voltooiing van het ARTEMIS-onderzoek.
Deze informatie is gebaseerd op een persbericht van Adverum Biotechnologies. Natte AMD is een belangrijke oorzaak van blindheid bij oudere personen, en huidige behandelingen vereisen frequente injecties. Ixo-vec streeft ernaar deze last te verminderen en patiëntresultaten te verbeteren.
In ander recent nieuws heeft Adverum Biotechnologies langetermijn klinische gegevens aangekondigd voor zijn gentherapieproduct, ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec), gericht op de behandeling van leeftijdsgebonden maculadegeneratie (AMD). Het bedrijf rapporteerde 52-weken resultaten van zijn LUNA fase 2-studie en 4-jaars gegevens van het OPTIC-onderzoek. Ixo-vec heeft Fast Track-aanduiding ontvangen van de U.S. Food and Drug Administration, PRIME-aanduiding van het Europees Geneesmiddelenbureau, en het Innovation Passport van het Britse Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency.
Adverum heeft ook Jason L. Mitchell aangesteld als nieuwe Chief Commercial Officer, een stap die naar verwachting de lancering en commercialisatie van Ixo-vec zal versterken. De financiële resultaten van het bedrijf voor het tweede kwartaal van 2024 waren sterk, met een winst per aandeel van ($0,89) die zowel de schattingen van het bedrijf als de consensusschattingen overtrof.
Verschillende analistenbureaus, waaronder H.C. Wainwright, RBC Capital Markets, Oppenheimer, Mizuho Securities en Truist Securities, hebben hun vooruitzichten voor Adverum gegeven. H.C. Wainwright handhaafde zijn Koop-rating en koersdoel van $30,00, terwijl RBC Capital Markets zijn koersdoel aanpaste naar $10,00 van de eerdere $12,00. Oppenheimer behield zijn Outperform-rating met een koersdoel van $28,00, Mizuho Securities verlaagde zijn doel naar $20,00, en Truist Securities herzag zijn doel van $60,00 naar $40,00. Dit zijn enkele van de recente ontwikkelingen voor Adverum Biotechnologies.
InvestingPro Inzichten
De recente aankondiging van Adverum Biotechnologies over veelbelovende resultaten voor zijn Ixo-vec gentherapie sluit aan bij verschillende belangrijke financiële metrieken en inzichten van InvestingPro.
Volgens InvestingPro-gegevens bedraagt de marktkapitalisatie van Adverum €142,7 miljoen, wat de huidige waardering van het bedrijf weerspiegelt terwijl het zijn klinische programma's voortzet. Deze relatief bescheiden marktkapitalisatie suggereert potentieel voor groei als Ixo-vec positieve resultaten blijft tonen in aankomende Fase 3-onderzoeken.
Een InvestingPro Tip geeft aan dat Adverum "meer contanten dan schulden op zijn balans heeft", wat cruciaal is voor een biotechbedrijf in de klinische fase. Deze sterke kaspositie komt overeen met de gerapporteerde €153,2 miljoen aan contanten per 30.09.2024, wat financiering biedt tot in de tweede helft van 2025. Een andere InvestingPro Tip merkt echter op dat het bedrijf "snel door zijn geldmiddelen heen brandt", wat typisch is voor biotechbedrijven in late klinische ontwikkelingsfasen.
De focus van het bedrijf op Ixo-vec als potentiële game-changer in de behandeling van natte AMD is bijzonder belangrijk, gezien InvestingPro-gegevens een significante omzetdaling van -72,22% in de laatste twaalf maanden laten zien. Dit onderstreept het belang van succesvolle klinische uitkomsten en potentiële commercialisatie van Ixo-vec voor de toekomstige financiële gezondheid van Adverum.
Het is vermeldenswaard dat InvestingPro 11 aanvullende tips biedt voor Adverum Biotechnologies, wat investeerders een uitgebreidere analyse geeft van de financiële situatie en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.