CARLSBAD, Calif. - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) deelde vandaag positieve resultaten van een onderzoek naar ION582, zijn onderzoeksbehandeling voor het Angelman syndroom (AS), een zeldzame neurologische ontwikkelingsstoornis. De resultaten van de Fase 1/2 studie gaven aan dat ION582 goed werd verdragen en leidde tot verbeteringen in communicatie, cognitie en motoriek bij 97% van de patiënten bij gemiddelde en hoge doses.
Aan het onderzoek, bekend onder de naam HALOS, namen 51 deelnemers met AS deel, variërend van twee tot 50 jaar oud. Gegevens van de zes maanden durende periode van de studie toonden aan dat de therapeutische effecten van ION582 de effecten overtroffen die gewoonlijk worden waargenomen in studies naar de natuurlijke historie van de ziekte. Deze verbeteringen werden gemeten met behulp van verschillende beoordelingsinstrumenten, waaronder de Bayley-4, Vineland-3 en Observer-Reported Communication Ability (ORCA), die input verzamelen van zowel clinici als ouders.
Het Angelman syndroom, dat wereldwijd bij ongeveer 1 op de 21.000 mensen voorkomt, uit zich in de vroege kinderjaren met ernstige ontwikkelingsachterstanden, aanvallen en ataxie. ION582 richt zich op de onderliggende genetische oorzaak door de productie van het UBE3A-eiwit in de hersenen te verhogen, dat deficiënt is bij mensen met AS.
Ionis, een leider op het gebied van RNA-gerichte therapieën, is van plan om in de eerste helft van 2025 een Fase 3-studie te starten voor ION582, na besprekingen met regelgevende instanties later dit jaar. Het bedrijf heeft een geschiedenis in het ontwikkelen van behandelingen voor ernstige neurologische aandoeningen, waaronder de eerste goedgekeurde behandeling voor spinale musculaire atrofie en een therapie voor amyotrofe laterale sclerose.
De gedetailleerde resultaten van de HALOS-studie worden vandaag gepresenteerd in een webcast van het bedrijf en op de komende 2024 Angelman Syndrome Foundation Family Conference op 24 juli. Ionis' toewijding aan het bevorderen van behandelingen voor neurologische aandoeningen wordt weerspiegeld in zijn gevarieerde portfolio in klinische fasen, die 11 therapieën omvat, waarvan er vijf volledig eigendom zijn van het bedrijf.
Dit nieuws is gebaseerd op een persbericht van Ionis Pharmaceuticals, Inc.
In ander recent nieuws heeft Ionis Pharmaceuticals verschillende belangrijke ontwikkelingen doorgemaakt. Het aandeel van het bedrijf kreeg een upgrade van Jefferies, waarbij het werd omgezet van Underperform naar Buy, op basis van potentiële groeimogelijkheden, met name voor de behandeling met Eplontersen in ATTR-CM.
De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft de New Drug Application voor olezarsen, een potentiële behandeling voor familiaire chylomicronemie, geaccepteerd voor Priority Review. Verder heeft Ionis een licentieovereenkomst gesloten met Otsuka Pharmaceutical, dat de exclusieve rechten verleent voor de commercialisering van het onderzoeksgeneesmiddel donidalorsen in de regio Azië-Stille Oceaan en Europa, in afwachting van goedkeuring door de regelgevende instanties.
Daarnaast heeft Bernstein SocGen Group het aandeel Ionis opgewaardeerd van Underperform naar Market Perform, terwijl BMO Capital de Outperform rating voor Ionis handhaafde. Er werden positieve resultaten bekendgemaakt van klinische Fase 3-studies voor Donidalorsen, die een significante vermindering aantoonden van het aantal maandelijkse aanvallen van erfelijk angio-oedeem en een verbetering van de levenskwaliteit van patiënten.
Dit zijn recente ontwikkelingen die inzicht bieden in de voortdurende vooruitgang en het potentieel van Ionis Pharmaceuticals in de biotechnologiesector.
Inzichten van InvestingPro
Terwijl Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) doorgaat met zijn veelbelovende behandeling voor het Angelman-syndroom, ION582, houden beleggers en belanghebbenden de financiële gezondheid en marktprestaties van het bedrijf nauwlettend in de gaten. Volgens gegevens van InvestingPro heeft Ionis een marktkapitalisatie van $6,97 miljard USD, wat duidt op aanzienlijke belangstelling van investeerders. De omzetgroei van het bedrijf over de laatste twaalf maanden vanaf Q1 2024 staat op een indrukwekkende 34,84%, wat duidt op een sterk vermogen om omzet te genereren ondanks een kwartaaldip van 8,45% in Q1 2024.
Er blijven echter uitdagingen aangezien Ionis werkt met een negatieve brutowinstmarge van -19,02% over de afgelopen twaalf maanden, wat aangeeft dat de kosten van verkochte goederen hoger zijn dan de inkomsten. Dit wordt weerspiegeld in de InvestingPro Tips die de bezorgdheid over de zwakke brutowinstmarges en de verwachte omzetdaling in het lopende jaar benadrukken. Bovendien hebben analisten dit jaar geen winstgevendheid voorspeld voor Ionis, een factor die potentiële beleggers in overweging zouden moeten nemen.
Positief is dat de liquide middelen van het bedrijf de kortetermijnverplichtingen overtreffen, wat duidt op een gezonde liquiditeitspositie. Bovendien heeft Ionis de afgelopen maand en drie maanden sterke rendementen laten zien, met respectievelijk een koers-totaalrendement van 14,32% en 16,44%. Deze prestaties kunnen interessant zijn voor beleggers die op zoek zijn naar groeipotentieel in de biotechnologiesector.
Voor degenen die op zoek zijn naar een diepere analyse biedt InvestingPro aanvullende inzichten, met in totaal 11 InvestingPro Tips, die beleggingsbeslissingen verder kunnen onderbouwen. Om toegang te krijgen tot deze inzichten en uw beleggingsstrategie te verbeteren, kunt u de couponcode PRONEWS24 gebruiken om tot 10% korting te krijgen op een jaarabonnement op Pro en een jaar- of halfjaarabonnement op Pro+ bij InvestingPro.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.