BOSTON - Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ:INZY), een biotechbedrijf in de klinische fase met een huidige marktkapitalisatie van $180 miljoen en een sterke liquiditeitspositie volgens InvestingPro gegevens, heeft positieve tussentijdse resultaten aangekondigd van zijn ENERGY 1-onderzoek en Expanded Access Program (EAP), waarbij het onderzoeksgeneesmiddel INZ-701 werd geëvalueerd bij zuigelingen en jonge kinderen met ENPP1-deficiëntie. De gegevens toonden verbeteringen in overlevingspercentages, hartfunctie en verminderingen van arteriële calcificaties en hypofosfatemie, zonder dat er ernstige behandelingsgerelateerde bijwerkingen werden gemeld.
Het ENERGY 1-onderzoek en EAP beoordeelden de werkzaamheid van INZ-701 bij patiënten met gegeneraliseerde arteriële calcificatie van de zuigeling (GACI), een ernstige vorm van ENPP1-deficiëntie. Hoewel het bedrijf een gezonde current ratio van 7,68 handhaaft en meer contanten dan schulden heeft, geeft InvestingPro analyse aan dat snelle cash burn een belangrijke overweging blijft voor investeerders. De behandeling leidde tot een overlevingspercentage van 80% na het eerste jaar voor zuigelingen die bij het onderzoek betrokken waren, een significante stijging vergeleken met het historische overlevingspercentage van 50%. Bovendien vertoonden alle overlevende patiënten aanzienlijke verminderingen of stabilisatie van arteriële calcificaties en verbeteringen in de linker ventriculaire ejectiefractie.
Inozyme heeft ook de werving voltooid voor zijn ENERGY 3 pivotale onderzoek bij pediatrische patiënten met ENPP1-deficiëntie, waarbij topline gegevens begin 2026 worden verwacht. Het onderzoek is gericht op het ondersteunen van het gebruik van INZ-701 bij de behandeling van rachitis, een belangrijk klinisch eindpunt.
Bovendien heeft het bedrijf regelgevende richtlijnen ontvangen van zowel de FDA als EMA voor zijn geplande ASPIRE pivotale onderzoek, dat zich zal richten op ernstige complicaties van ABCC6-deficiëntie bij kinderen. Het onderzoeksontwerp kreeg voorlopige steun van toezichthouders, en Inozyme verfijnt het studieprotocol met plannen om het onderzoek begin 2026 te starten.
ENPP1-deficiëntie en ABCC6-deficiëntie zijn zeldzame genetische aandoeningen die leiden tot ernstige gezondheidscomplicaties, waaronder arteriële calcificaties, rachitis en cardiovasculaire problemen. Er zijn momenteel geen goedgekeurde therapieën voor deze aandoeningen.
De aankondiging is gebaseerd op een persbericht van Inozyme Pharma Inc. en weerspiegelt de voortdurende inspanningen van het bedrijf om onvervulde medische behoeften aan te pakken op het gebied van zeldzame ziekten die de botgezondheid en bloedvatfunctie beïnvloeden. Met drie analisten die onlangs de winstschattingen naar boven hebben bijgesteld en het aandeel dat onder de InvestingPro Fair Value-schatting handelt, kunnen investeerders die gedetailleerde analyse zoeken meer dan 10 aanvullende ProTips en uitgebreide financiële metrieken raadplegen via het InvestingPro-platform.
In ander recent nieuws is Inozyme Pharma het onderwerp geweest van verschillende analistenupgrades en heeft het veelbelovende tussentijdse gegevens onthuld uit zijn lopende klinische onderzoeken. Jefferies initieerde een Koop-rating voor Inozyme Pharma, waarbij de potentie van zijn belangrijkste kandidaat-geneesmiddel, INZ-701, werd benadrukt. Piper Sandler verhoogde ook zijn doel voor Inozyme Pharma naar $43, met behoud van een Overweight-rating op de aandelen van het bedrijf. H.C. Wainwright herhaalde een Koop-rating en een koersdoel van $14,00 voor de aandelen van Inozyme Pharma.
De belangrijkste kandidaat-geneesmiddel van Inozyme Pharma, INZ-701, ondergaat momenteel klinische onderzoeken. De fase 2-studies hebben veelbelovende resultaten laten zien, waaronder de snelle normalisatie van pyrofosfaat (PPi)-niveaus bij volwassenen met een tekort aan ENPP1- en ABCC6-enzymen. Het bedrijf is ook van plan om in 2025 een registratieonderzoek voor INZ-701 bij calcifylaxiepatiënten te starten, onder voorbehoud van goedkeuring door de regelgevende instanties en financiering.
Recente ontwikkelingen zijn onder meer de benoeming van Erik Harris in de Raad van Bestuur en de aankondiging van ongeveer $23,8 miljoen resterend in zijn at-the-market aandelenuitgifteprogramma, gefaciliteerd door Jefferies LLC. Bovendien onthulde de update van het derde kwartaal van het bedrijf plannen om tussentijdse gegevens van het ENERGY Phase 1b-onderzoek in het vierde kwartaal van 2024 vrij te geven, waarbij topline resultaten van het ENERGY 3-onderzoek begin 2026 worden verwacht.
Deze ontwikkelingen weerspiegelen de voortdurende inspanningen van Inozyme Pharma in de biofarmaceutische sector. Het is belangrijk op te merken dat deze updates gebaseerd zijn op feitelijke informatie en geen persoonlijke meningen of voorspellingen over de toekomstige prestaties van het bedrijf bevatten.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.