CAMBRIDGE, Mass. - Fulcrum Therapeutics, Inc. (NASDAQ:FULC), een biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase, heeft vandaag aangekondigd dat het de ontwikkeling van zijn medicijn losmapimod stopzet, nadat het niet is geslaagd om de primaire en secundaire eindpunten in een fase 3-onderzoek te behalen. Het REACH-onderzoek, dat de werkzaamheid van losmapimod evalueerde bij patiënten met facioscapulohumerale spierdystrofie (FSHD), toonde geen significante verbetering aan bij patiënten in vergelijking met degenen die een placebo kregen.
Het onderzoek, waarbij 260 patiënten betrokken waren, was gericht op het meten van de verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in bereikbare werkruimte (RWS), spiervetinfiltratie (MFI), kracht van de schouderspieren en door patiënten gerapporteerde uitkomsten na 48 weken behandeling. Hoewel het veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel van het medicijn consistent was met eerdere studies, bereikte losmapimod geen statistische significantie in het verbeteren van deze maatstaven.
Alex C. Sapir, President en CEO van Fulcrum, uitte zijn teleurstelling over de uitkomst van het onderzoek en bedankte patiënten, families en de FSHD-gemeenschap voor hun steun. Het bedrijf is van plan de deze week ontvangen gegevens volledig te evalueren en wil de bevindingen presenteren op een komende medische bijeenkomst.
De financiële positie van Fulcrum blijft robuust, met ongeveer $273,8 miljoen aan contanten, kasequivalenten en verhandelbare effecten per 30 juni 2024. Het bedrijf is van plan middelen te herverdelen om andere programma's te bevorderen, waaronder pociredir voor de behandeling van sikkelcelziekte (SCD) en middelen voor Diamond-Blackfan Anemie (DBA), naast andere vroege ontdekkingsprogramma's.
FSHD is een zeldzame en progressieve ziekte die de skeletspieren aantast, wat leidt tot spierafbraak en functionele achteruitgang. Er zijn momenteel geen goedgekeurde behandelingen voor FSHD, een aandoening die naar schatting 30.000 mensen in de Verenigde Staten treft.
Losmapimod, een selectieve p38α/β mitogeen-geactiveerde proteïnekinaseremmer, had de Fast Track-aanduiding en Orphan Drug-aanduiding gekregen van de U.S. Food and Drug Administration voor de behandeling van FSHD. Hoewel het niet eerder was onderzocht voor spierdystrofieën, was losmapimod geëvalueerd bij meer dan 3.600 proefpersonen in verschillende klinische onderzoeken voor andere indicaties.
Dit nieuws is gebaseerd op een persbericht van Fulcrum Therapeutics.
In ander recent nieuws heeft Fulcrum Therapeutics een reeks belangrijke ontwikkelingen doorgemaakt. BofA Securities heeft de aandelen van het biotechnologiebedrijf opgewaardeerd van Underperform naar Neutral, waarbij het koersdoel werd verdubbeld naar $10,00. Deze herziening komt terwijl Fulcrum Therapeutics een cruciale fase 3-uitlezing nadert voor zijn medicijnkandidaat losmapimod, ontwikkeld voor de behandeling van facioscapulohumerale spierdystrofie (FSHD). RBC Capital handhaafde ook zijn Outperform-rating voor het bedrijf en verhoogde het koersdoel van $14,00 naar $15,00 op basis van verwachte resultaten van de fase III REACH-studie van losmapimod.
Fulcrum Therapeutics heeft ook operationele vooruitgang geboekt, waaronder een uitwisseling van gewone aandelen voor vooraf gefinancierde warrants met twee institutionele aandeelhouders, RA Capital Healthcare Fund, L.P., en een niet nader genoemde entiteit. Het bedrijf benoemde Isabel Kalofonos tot Chief Commercial Officer en Heather Faulds tot Chief Regulatory Affairs & Quality Assurance Officer, functies waarvan wordt verwacht dat ze zullen bijdragen aan de indiening van een New Drug Application voor losmapimod.
Tot slot boekt Fulcrum Therapeutics vooruitgang met zijn fase 3 REACH-onderzoek voor losmapimod en verwacht het eind oktober 2024 topline-gegevens te rapporteren. In samenwerking met Sanofi bereidt het bedrijf zich voor op regelgevende aanvragen en de commerciële lancering van losmapimod buiten de VS. Deze recente ontwikkelingen onderstrepen Fulcrum Therapeutics' toewijding aan het bevorderen van zijn klinische onderzoeken en de voorbereiding op de commercialisering van losmapimod.
InvestingPro Inzichten
In het kielzog van het recente nieuws over de opschorting van de ontwikkeling van het losmapimod-medicijn door Fulcrum Therapeutics, bieden de financiële gegevens en marktprestaties van het bedrijf een bredere context voor beleggers. Volgens InvestingPro-gegevens heeft Fulcrum Therapeutics een marktkapitalisatie van $552,25 miljoen, wat een belangrijke indicator is voor de omvang van het bedrijf en de waardering door beleggers. Ondanks de tegenslag hebben analisten hun winstprognoses voor de komende periode naar boven bijgesteld, wat wijst op een mogelijk herstel of vertrouwen in de andere programma's van het bedrijf.
Bovendien lijkt de kaspositie van Fulcrum solide, waarbij het bedrijf meer contanten dan schulden op de balans heeft staan, wat geruststellend is voor belanghebbenden gezien de kosten die gepaard gaan met het stopzetten van de medicijnontwikkeling. Deze financiële stabiliteit komt verder tot uiting in de liquiditeit van het bedrijf, waarbij de liquide activa de kortlopende verplichtingen overtreffen, wat suggereert dat Fulcrum goed voorbereid is om de huidige uitdaging het hoofd te bieden.
Het is echter belangrijk op te merken dat analisten niet verwachten dat Fulcrum dit jaar winstgevend zal zijn, en de aandelenkoers heeft aanzienlijke volatiliteit vertoond. De omzet van het bedrijf heeft een indrukwekkende groei van 2582,55% laten zien over de laatste twaalf maanden tot en met Q2 2024, maar dit heeft zich nog niet vertaald in winstgevendheid, zoals blijkt uit de negatieve operationele winstmarge van -40,15% over dezelfde periode.
Voor beleggers die op zoek zijn naar een diepgaandere analyse zijn er aanvullende InvestingPro Tips beschikbaar voor Fulcrum Therapeutics, die verdere begeleiding kunnen bieden bij de vooruitzichten van het bedrijf. Deze tips zijn toegankelijk via het speciale InvestingPro-platform, dat een uitgebreide reeks tools en inzichten biedt voor weloverwogen investeringsbeslissingen.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.