NEW YORK - Applied Therapeutics Inc. (NASDAQ:APLT), een biofarmaceutisch bedrijf, heeft een Complete Response Letter (CRL) ontvangen van de U.S. Food and Drug Administration (FDA) betreffende haar New Drug Application (NDA) voor govorestat. De behandeling gericht op Klassieke Galactosemie, een zeldzame stofwisselingsziekte, kreeg geen goedkeuring in zijn huidige vorm vanwege tekortkomingen in de klinische toepassing.
Het bedrijf benadrukte zijn toewijding aan de Galactosemie-gemeenschap en is van plan een vergadering aan te vragen met de FDA om de mogelijkheid te bespreken de NDA opnieuw in te dienen of in beroep te gaan tegen de beslissing. Ondanks de tegenslag benadrukte Applied Therapeutics de potentiële voordelen van govorestat, waarbij het verwees naar gegevens uit klinische onderzoeken die verbeteringen toonden in cognitieve en gedragsresultaten bij pediatrische patiënten.
Govorestat heeft veelbelovende resultaten laten zien bij het verlagen van galactitolniveaus, een toxische metaboliet geassocieerd met neurologische complicaties bij Galactosemie-patiënten. Het geneesmiddel staat ook bekend om zijn gunstige veiligheidsprofiel. De resultaten van de Fase 3 ACTION-Galactosemia Kids-studie en de Fase 1/2 ACTION-Galactosemia volwassenenstudie zijn gepubliceerd in het Journal of Clinical Pharmacology.
Als onderdeel van zijn ontwikkelingspijplijn werkt Applied Therapeutics ook aan govorestat voor de behandeling van Sorbitol Dehydrogenase (SORD) Deficiëntie, waarbij een NDA-indiening wordt verwacht begin 2025. Dit beoordelingsproces voor SORD Deficiëntie staat los van dat voor Klassieke Galactosemie.
Govorestat heeft verschillende designaties ontvangen van regelgevende instanties, waaronder de Orphan Medicinal Product Designation van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) en de Orphan Drug Designation van de FDA voor meerdere zeldzame ziekten.
Galactosemie treft ongeveer 3.300 patiënten in de VS en 4.400 in de EU, met verplichte screening van pasgeborenen in deze regio's. Momenteel zijn er geen behandelingsmogelijkheden voor deze slopende ziekte.
Dit nieuws is gebaseerd op een persbericht van Applied Therapeutics, dat zich blijft richten op het ontwikkelen van geneesmiddelkandidaten voor zeldzame ziekten, waaronder CNS-stofwisselingsstoornissen. De toekomstgerichte verklaringen van het bedrijf brengen risico's en onzekerheden met zich mee, en er is geen garantie dat toekomstige plannen zullen worden gerealiseerd. De beslissing van de FDA over govorestat is een belangrijk aandachtspunt voor het bedrijf en de Galactosemie-gemeenschap.
In ander recent nieuws heeft Applied Digital Corporation een omzet gerapporteerd van $60,7 miljoen in het eerste fiscale kwartaal, wat de verwachtingen van analisten overtrof en een stijging van 67% op jaarbasis betekende. Het aangepaste nettoverlies van het bedrijf bedroeg $21,6 miljoen of $0,15 per aandeel, een cijfer dat beter was dan het verwachte verlies van $0,27 per aandeel. De aangepaste EBITDA bedroeg $20,0 miljoen, een aanzienlijke stijging ten opzichte van de $9,9 miljoen gerapporteerd in hetzelfde kwartaal vorig jaar.
Onder andere recente ontwikkelingen zag de balans van het bedrijf aanzienlijke verbeteringen na strategische investeringen van NVIDIA, Related Companies en een groep institutionele en geaccrediteerde investeerders. Applied Digital bevindt zich ook in de laatste fase van het veiligstellen van een leaseovereenkomst met een in de VS gevestigde hyperscaler voor zijn 100 MW-faciliteit in aanbouw en is van plan om nog eens 300 MW online te brengen via twee extra gebouwen op de locatie.
Het bedrijf sloot het kwartaal af met $86,6 miljoen aan contanten en kasequivalenten, een aanzienlijke stijging ten opzichte van de $31,7 miljoen gerapporteerd aan het einde van het fiscale jaar 2024. Dit zijn enkele van de recente ontwikkelingen binnen het bedrijf.
InvestingPro Inzichten
Ondanks de tegenslag met de Complete Response Letter van de FDA heeft Applied Therapeutics Inc. (NASDAQ:APLT) opmerkelijke marktprestaties laten zien. Volgens InvestingPro-gegevens heeft het aandeel van het bedrijf een sterk rendement van 454,89% over het afgelopen jaar laten zien, met een aanzienlijke stijging van 150,25% in de laatste zes maanden alleen al. Deze veerkracht in de aandelenkoers suggereert dat beleggers mogelijk vertrouwen blijven houden in het langetermijnpotentieel van het bedrijf, mogelijk vanwege de diverse pijplijn naast govorestat.
Het is echter cruciaal op te merken dat Applied Therapeutics financiële uitdagingen kent. Een InvestingPro Tip geeft aan dat het bedrijf niet winstgevend is over de laatste twaalf maanden, wat aansluit bij de context van het artikel over een biotechbedrijf dat zich nog in de ontwikkelingsfase bevindt. Bovendien verwachten analisten een omzetdaling in het huidige jaar, wat beïnvloed zou kunnen zijn door de recente FDA-beslissing.
Een positief punt is dat een andere InvestingPro Tip onthult dat Applied Therapeutics meer contanten dan schulden op zijn balans heeft. Deze financiële buffer zou van vitaal belang kunnen zijn terwijl het bedrijf navigeert door de regelgevende uitdagingen en doorgaat met zijn onderzoeks- en ontwikkelingsinspanningen.
Voor beleggers die op zoek zijn naar een uitgebreidere analyse, biedt InvestingPro 13 aanvullende tips voor Applied Therapeutics, die een dieper inzicht geven in de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.