WATERTOWN, Mass. - Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), een biofarmaceutisch bedrijf, heeft positieve feedback ontvangen van de U.S. Food and Drug Administration (FDA) met betrekking tot haar einde-fase 2-bijeenkomst over het regulatoire traject voor bitopertin bij de behandeling van Erythropoietische Protoporfyrie (EPP), zoals vandaag werd aangekondigd.
Het bedrijf meldde dat de FDA heeft ingestemd met alle voorgestelde kenmerken van de aankomende APOLLO-studie, die naar verwachting medio 2025 van start zal gaan. De studie zal zich richten op een dosis van 60 mg bitopertin gedurende een behandelperiode van 6 maanden voor EPP- en X-gebonden Protoporfyrie (XLP)-patiënten van 12 jaar en ouder. Het primaire eindpunt zal de gemiddelde maandelijkse totale tijd in zonlicht zonder pijn meten tijdens de laatste maand na de behandeling.
Naast het primaire eindpunt zal de APOLLO-studie beoordelingen omvatten zoals veranderingen in protoporfyrine IX (PPIX), het optreden van fototoxische reacties, cumulatieve totale pijnvrije tijd in zonlicht, en de algemene indruk van verandering bij de patiënt (PGIC). De afstemming van de FDA op deze maatregelen weerspiegelt het potentieel van bitopertin om de aanzienlijke onvervulde behoefte in EPP-behandeling aan te pakken.
De FDA erkende ook de mogelijkheid voor versnelde goedkeuring op basis van bestaande gegevens, waarbij de vermindering van PPIX als surrogaat eindpunt dient. Als de versnelde goedkeuring wordt verleend, zou de APOLLO-studie vervolgens dienen als een bevestigende studie.
Disc Medicine is van plan om met de FDA te overleggen om de details van de APOLLO-studie te finaliseren, waarbij een update over de discussie en de tijdlijn voor het indienen van een New Drug Application (NDA) wordt verwacht in het eerste kwartaal van 2025.
Bitopertin, een GlyT1-remmer, is onderzocht in verschillende klinische studies en is ontworpen om de heembiosynthese te moduleren. Het bedrijf verwierf in mei 2021 de wereldwijde rechten op het onderzoeksgeneesmiddel van Roche. EPP en XLP zijn zeldzame aandoeningen die ernstige reacties veroorzaken bij blootstelling aan zonlicht, wat leidt tot aanzienlijke impact op de kwaliteit van leven van patiënten. De huidige behandelingen zijn beperkt, waarbij Scenesse® de enige door de FDA goedgekeurde therapie voor EPP is.
Het persbericht gaf ook een overzicht van de toewijding van Disc Medicine aan het ontwikkelen van therapieën voor ernstige hematologische ziekten en merkte op dat bitopertin nog niet is goedgekeurd voor therapeutisch gebruik in enige jurisdictie wereldwijd.
Investeerders en geïnteresseerden werden geïnformeerd over een conference call georganiseerd door het management om deze updates te bespreken, die vandaag om 8:00 uur EST plaatsvond.
In ander recent nieuws heeft Disc Medicine aanzienlijke vooruitgang geboekt in haar klinische onderzoeken en activiteiten. Het biofarmaceutische bedrijf rapporteerde nieuwe bevindingen uit haar Fase 1b-studie van DISC-0974 bij patiënten met niet-dialyse-afhankelijke chronische nierziekte (NDD-CKD) en anemie. De studie toonde aan dat een enkele dosis DISC-0974 de hepcidine-niveaus aanzienlijk verlaagt en de ijzermobilisatie en hemoglobine-niveaus bij patiënten verbetert. Disc Medicine heeft ook veelbelovende Fase 2-resultaten gerapporteerd voor haar belangrijkste geneesmiddelkandidaat, bitopertin, gericht op de behandeling van Erythropoietische Protoporfyrie (EPP).
Wat de analisten betreft, kreeg Disc Medicine een Koop-rating van Jefferies en een Overweight-rating van Wells Fargo. H.C. Wainwright handhaafde zijn Koop-rating en $70,00 koersdoel voor Disc Medicine, terwijl BMO Capital Markets zijn vooruitzichten herzag en het koersdoel verhoogde van $50 naar $70.
Disc Medicine heeft ook belangrijke benoemingen gedaan, waarbij Dr. Rahul Rajan Kaushik werd verwelkomd als Chief Technical Officer en Dr. Steve Caffé als Chief Regulatory Officer, die beiden meer dan twee decennia ervaring in de farmaceutische industrie meebrengen. Verder kondigde Disc Medicine een openbare aandelenuitgifte aan van ongeveer $178 miljoen, geleid door Frazier Life Sciences en Logos Capital. De opbrengst zal worden gebruikt om onderzoek en klinische ontwikkeling van haar productenkandidaten, waaronder bitopertin, te bevorderen. Dit zijn recente ontwikkelingen in de activiteiten van Disc Medicine terwijl het bedrijf doorgaat met het ontwikkelen van behandelingen voor ernstige hematologische ziekten.
InvestingPro Inzichten
Terwijl Disc Medicine (NASDAQ:IRON) vordert met haar regulatoire traject voor bitopertin, kunnen investeerders aanvullende context vinden in de financiële cijfers en marktprestaties van het bedrijf. Volgens InvestingPro-gegevens bedraagt de marktkapitalisatie van Disc Medicine $1,4 miljard, wat de huidige waardering van de markt voor het potentieel van het bedrijf in de zeldzame ziekteruimte weerspiegelt.
De financiële gezondheid van het bedrijf toont enkele sterke punten te midden van zijn ontwikkelingsfase. Een InvestingPro Tip benadrukt dat Disc Medicine meer contanten dan schulden op zijn balans heeft, wat cruciaal is voor biotechnologiebedrijven die zwaar investeren in onderzoek en ontwikkeling. Deze solide kaspositie zou de nodige ruimte kunnen bieden voor de aankomende APOLLO-studie en mogelijke NDA-indiening.
Ondanks het positieve regulatoire nieuws is het belangrijk op te merken dat Disc Medicine momenteel niet winstgevend is, met een negatieve EBITDA van $110,8 miljoen over de laatste twaalf maanden tot Q2 2024. Dit is typerend voor biofarmaceutische bedrijven in de ontwikkelingsfase, en investeerders richten zich vaak meer op de voortgang van de pijplijn dan op onmiddellijke winstgevendheid.
Interessant is dat het aandeel de afgelopen zes maanden een aanzienlijke prijsstijging heeft gezien, met een totaalrendement van 58,21% volgens InvestingPro-gegevens. Deze stijging kan het optimisme van investeerders weerspiegelen over de voortgang van het bedrijf met bitopertin en het potentieel ervan in de EPP-markt.
Voor degenen die een diepere duik willen nemen in de financiën en vooruitzichten van Disc Medicine, biedt InvestingPro 10 aanvullende tips die waardevolle inzichten kunnen bieden voor investeringsbeslissingen in dit dynamische biotechaandeel.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.