BOSTON - PepGen Inc. (NASDAQ: PEPG), een biotechnologiebedrijf met een marktkapitalisatie van $153 miljoen dat zich richt op de ontwikkeling van oligonucleotide-therapieën voor neuromusculaire en neurologische aandoeningen, heeft een tegenslag ondervonden doordat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) een klinische stop heeft gezet op het onderzoek naar een behandeling voor Duchenne spierdystrofie (DMD). De FDA-kennisgeving heeft betrekking op de Investigational New Drug (IND)-aanvraag van het bedrijf voor de CONNECT2-EDO51 klinische studie. Het nieuws heeft invloed gehad op het aandeel van het bedrijf, dat in de afgelopen zes maanden bijna 73% is gedaald. InvestingPro data onthult verschillende belangrijke inzichten over de financiële positie van PepGen, met 12 aanvullende ProTips beschikbaar voor abonnees.
Ondanks de klinische stop op CONNECT2-EDO51 blijft de lopende CONNECT1-EDO51-studie van PepGen in Canada onaangetast. Deze studie, een open-label onderzoek met meerdere oplopende doses van PGN-EDO51, heeft de inschrijving voor de 10 mg/kg dosisgroep voltooid, waarbij alle deelnemers ten minste één dosis hebben ontvangen. Het bedrijf behoudt een sterke financiële positie met meer contanten dan schulden op de balans, en de current ratio van 8,47 wijst op een robuuste kortetermijnliquiditeit.
PGN-EDO51 is PepGen's therapeutische kandidaat gericht op de behandeling van DMD door exon 51 van het dystrofine-transcript over te slaan, wat mogelijk de productie van een functioneel dystrofine-eiwit bij patiënten kan herstellen. Deze aanpak richt zich op ongeveer 13% van de DMD-patiëntenpopulatie. De FDA heeft eerder Orphan Drug en Rare Pediatric Disease Designations toegekend aan PGN-EDO51.
Paul Streck, MD, MBA, Hoofd R&D bij PepGen, verklaarde dat het bedrijf van plan is nauw samen te werken met de FDA om hun vragen over de IND voor de CONNECT2-studie zo snel mogelijk te beantwoorden.
De CONNECT2-studie is opgezet als een fase 2 multinationaal, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek over een periode van 25 weken en is al aan de gang in het Verenigd Koninkrijk.
PepGen's eigen Enhanced Delivery Oligonucleotide (EDO)-technologie vormt de kern van haar therapeutische strategie, die bedoeld is om de afgifte en werkzaamheid van oligonucleotidebehandelingen te verbeteren.
Het bedrijf heeft gewaarschuwd dat PGN-EDO51 nog steeds in onderzoek is en niet is goedgekeurd voor gebruik in enig land. De klinische stop door de FDA geeft aan dat er problemen zijn die moeten worden aangepakt voordat de CONNECT2-studie in de Verenigde Staten kan doorgaan. PepGen heeft de specifieke redenen voor de beslissing van de FDA niet bekendgemaakt, maar zal binnen 30 dagen een officiële brief over de klinische stop ontvangen. Volgens de analyse van InvestingPro blijven analisten optimistisch met koersdoelen variërend van $6 tot $26, wat wijst op potentiële opwaartse beweging. Het aandeel lijkt momenteel ondergewaardeerd op basis van de Fair Value-beoordeling van InvestingPro.
Dit artikel is gebaseerd op een persbericht van PepGen Inc.
In ander recent nieuws heeft PepGen Inc. te maken gehad met een aanpassing van de vooruitzichten door BofA Securities, die het koersdoel voor het aandeel verlaagde vanwege vertragingen in onderzoeken en concurrentie. De aanpassing volgt op wijzigingen in de geschiktheidscriteria in PepGen's fase 2 klinische studie, bekend als CONNECT1-EDO51, die PGN-EDO51 evalueert, een potentiële behandeling voor Duchenne spierdystrofie. PepGen paste ook zijn tijdlijn aan voor het vrijgeven van gegevens over de 10mg/kg dosis, die nu naar verwachting eind 2025 beschikbaar zullen zijn. Ondanks deze aanpassingen handhaaft BofA Securities een neutrale houding ten opzichte van het aandeel.
Op het gebied van corporate governance kondigde PepGen het pensioen aan van bestuurslid Christopher Ashton, met ingang van september 2024. Dit zal de omvang van de raad van bestuur terugbrengen van zeven naar zes leden. Andere veranderingen zijn onder meer de goedkeuring van een Officer Exculpation Amendment, de verkiezing van twee nieuwe Class II-bestuurders, en de bekrachtiging van KPMG LLP als onafhankelijke geregistreerde accountantsfirma voor het einde van het boekjaar.
Op het gebied van het management benoemde PepGen Dr. Michelle Mellion tot Chief Medical Officer en Dr. Hayley Parker tot Senior Vice President, Global Regulatory Affairs. Het bedrijf ontving ook de status van weesgeneesmiddel en zeldzame pediatrische ziekte van de U.S. Food and Drug Administration voor PGN-EDO51. Dit zijn enkele van de recente ontwikkelingen bij PepGen.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.