BOSTON - De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft een uitbreiding van de indicatie goedgekeurd voor het obesitasmedicijn IMCIVREE (setmelanotide) van Rhythm Pharmaceuticals (RYTM), dat nu ook kinderen vanaf 2 jaar omvat. Het bedrijf, momenteel gewaardeerd op €3,5 miljard, heeft zijn aandelen in de afgelopen zes maanden met meer dan 36% zien stijgen, wat het groeiende vertrouwen van beleggers weerspiegelt. Volgens InvestingPro data handhaaft het bedrijf indrukwekkende bruto winstmarges van 88,6%, hoewel analisten aangeven dat het bedrijf dit jaar mogelijk uitdagingen op het gebied van winstgevendheid kan ondervinden. Dit besluit, vandaag aangekondigd, markeert een belangrijke uitbreiding van het gebruik van het medicijn, dat voorheen was goedgekeurd voor patiënten van 6 jaar en ouder die lijden aan syndromische of monogene obesitas als gevolg van bepaalde genetische aandoeningen.
IMCIVREE richt zich op de melanocortine-4-receptor (MC4R) pathway, die bij verstoring leidt tot onverzadigbare honger en vroege obesitas bij patiënten met Bardet-Biedl syndroom (BBS) of tekorten als gevolg van pro-opiomelanocortine (POMC), proproteine convertase subtilisine/kexine type 1 (PCSK1), of leptine receptor (LEPR). Deze goedkeuring is gebaseerd op het vermogen van het medicijn om overgewicht te verminderen en gewichtsvermindering op lange termijn te handhaven.
Klinische onderzoeken, waaronder de Fase 3 VENTURE-studie, hebben aangetoond dat setmelanotide de maten van gewicht en honger aanzienlijk kan verminderen. Er zijn echter bijwerkingen waargenomen zoals huidhyperpigmentatie, reacties op de injectieplaats, diarree, misselijkheid en hoofdpijn. De omzet van het bedrijf is in de afgelopen twaalf maanden met 81,5% gegroeid, wat een sterke marktpenetratie aantoont. Voor diepgaandere inzichten in de financiële gezondheid en groeimogelijkheden van Rhythm Pharmaceuticals, inclusief 12 aanvullende ProTips, bezoek InvestingPro.
De goedkeuring is een welkome ontwikkeling voor families en medische professionals die te maken hebben met de uitdagingen van BBS en vergelijkbare aandoeningen. Kinderendocrinoloog en obesitasspecialist Dr. Ilene Fennoy benadrukte de cruciale noodzaak van vroege interventie om ernstige gezondheidsproblemen op lange termijn geassocieerd met obesitas in de kindertijd te voorkomen.
IMCIVREE ontving in november 2020 voor het eerst FDA-goedkeuring voor POMC-, PCSK1- of LEPR-deficiënties bij patiënten van 6 jaar en ouder, en voor BBS in juni 2022. Het medicijn is ook goedgekeurd in de Europese Unie en het Verenigd Koninkrijk voor patiënten vanaf 2 jaar.
Rhythm Pharmaceuticals zet zich in om toegang tot IMCIVREE te bieden voor patiënten met deze zeldzame genetische ziekten en zet zijn klinische ontwikkelingsprogramma voort voor andere zeldzame aandoeningen. Met een current ratio van 3,49 handhaaft het bedrijf een sterke liquiditeit om zijn ontwikkelingsinitiatieven te ondersteunen. Ontdek uitgebreide analyses en expertinzichten over RYTM en meer dan 1.400 andere aandelen via gedetailleerde Pro Research Reports, exclusief beschikbaar op InvestingPro.
Deze uitgebreide medicijnindicatie biedt een nieuwe behandelingsoptie voor jonge kinderen die geconfronteerd worden met de ernstige en aanhoudende uitdagingen van zeldzame MC4R-pathway ziekten. De informatie voor dit artikel is gebaseerd op een persbericht van Rhythm Pharmaceuticals.
In ander recent nieuws heeft Rhythm Pharmaceuticals aanzienlijke vooruitgang geboekt in de farmaceutische industrie. Het bedrijf heeft een Outperform-rating ontvangen van Oppenheimer, een Buy-rating van Goldman Sachs, en werd door Stifel geselecteerd als een top biotech pick voor 2025. Deze ratings zijn te danken aan de vooruitgang van het bedrijf in het commercialiseren van Imcivree voor verschillende genetisch gedreven ziekten en de veelbelovende omzetvooruitzichten, met name voor hypothalame obesitas.
Rhythm Pharmaceuticals heeft ook succesvolle resultaten gerapporteerd voor het derde kwartaal van 2024, met een stijging van 48% in de wereldwijde netto-omzet, gedreven door de verkoop van het medicijn IMCIVREE voor Bardet-Biedl Syndroom. Het bedrijf heeft zijn operationele kostenprognose voor 2024 verlaagd naar €245-€255 miljoen en rapporteerde €298,4 miljoen aan kasreserves. Rhythm Pharmaceuticals boekt ook vooruitgang met zijn klinische programma's, waarbij topline data van een Fase III-studie voor verworven hypothalame obesitas worden verwacht in de eerste helft van 2025.
Bovendien presenteerde het bedrijf nieuwe gegevens op de bijeenkomst van de European Society for Paediatric Endocrinology, die positieve resultaten lieten zien voor pediatrische patiënten die setmelanotide gebruiken, de behandeling van het bedrijf voor bepaalde obesitasaandoeningen. Deze recente ontwikkelingen wijzen op de voortdurende inzet van Rhythm Pharmaceuticals om obesitas aan te pakken door middel van zijn innovatieve therapieën.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.