Deze goedkeuring markeert een belangrijke mijlpaal voor Vertex Pharmaceuticals in hun voortdurende inspanningen om behandelingen voor genetische ziekten te ontwikkelen. Het portfolio van het bedrijf omvat therapieën voor cystische fibrose, sikkelcelziekte en transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie, onder andere. Hoewel het aandeel de afgelopen week een daling van 14,47% heeft doorgemaakt, suggereren de koersdoelen van analisten potentiële opwaartse beweging, met doelen variërend van $325 tot $602. Ontdek uitgebreide analyses en 13 aanvullende belangrijke inzichten over Vertex Pharmaceuticals via de gedetailleerde onderzoeksrapporten van InvestingPro, beschikbaar voor meer dan 1.400 Amerikaanse aandelen.
TRIKAFTA, een combinatie van elexacaftor, tezacaftor en ivacaftor, is ontworpen om de functie van het defecte eiwit veroorzaakt door mutaties in het cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gen te verbeteren. De FDA-goedkeuring omvat patiënten met ten minste één F508del-mutatie of een mutatie die reageert op TRIKAFTA, gebaseerd op klinische of in vitro gegevens. Het label van het geneesmiddel omvat nu 94 extra niet-F508del CFTR-mutaties.
Deze goedkeuring markeert een belangrijke mijlpaal voor Vertex Pharmaceuticals in hun voortdurende inspanningen om behandelingen voor genetische ziekten te ontwikkelen. Het portfolio van het bedrijf omvat therapieën voor cystische fibrose, sikkelcelziekte en transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie, onder andere. Hoewel het aandeel de afgelopen week een daling van 14,47% heeft doorgemaakt, suggereren de koersdoelen van analisten potentiële opwaartse beweging, met doelen variërend van $325 tot $602. Ontdek uitgebreide analyses en 13 aanvullende belangrijke inzichten over Vertex Pharmaceuticals via de gedetailleerde onderzoeksrapporten van InvestingPro, beschikbaar voor meer dan 1.400 Amerikaanse aandelen.
Cystische fibrose is een zeldzame, progressieve ziekte die wereldwijd meer dan 92.000 mensen treft, leidend tot ernstige longinfecties en een verminderde levensverwachting. De meerderheid van de patiënten heeft ten minste één F508del-mutatie. Het werkingsmechanisme van TRIKAFTA is gericht op het corrigeren van het defecte CFTR-eiwit, waardoor de zout- en waterstroming in cellen verbetert en symptomen worden verlicht.
De FDA heeft ook de veiligheidsinformatie van TRIKAFTA bijgewerkt, met toevoeging van een waarschuwing in een kader over het risico op leverbeschadiging en leverfalen. De waarschuwing volgt op meldingen van leverschade, waarbij in sommige gevallen transplantatie nodig was of die resulteerden in overlijden. Patiënten wordt geadviseerd voor en tijdens de behandeling met TRIKAFTA leverfunctietests te ondergaan.
Deze goedkeuring markeert een belangrijke mijlpaal voor Vertex Pharmaceuticals in hun voortdurende inspanningen om behandelingen voor genetische ziekten te ontwikkelen. Het portfolio van het bedrijf omvat therapieën voor cystische fibrose, sikkelcelziekte en transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie, onder andere.
De informatie in dit artikel is gebaseerd op een persbericht van Vertex Pharmaceuticals Incorporated.
In ander recent nieuws is Vertex Pharmaceuticals het onderwerp geweest van talrijke analistenbeoordelingen na de resultaten van een fase 2-studie voor suzetrigine, een niet-opioïde pijnmedicatie. Ondanks een aanzienlijke pijnvermindering presteerde het geneesmiddel niet beter dan de placebo, wat leidde tot verschillende reacties van analisten. Oppenheimer verlaagde de aandelenrating van Vertex van Outperform naar Perform, terwijl Bernstein SocGen Group het koersdoel verlaagde van $506,00 naar $441,00, maar de Market Perform-rating handhaafde. Ondertussen handhaafden Goldman Sachs en BofA Securities hun Buy-ratings met koersdoelen van respectievelijk $602,00 en $522,00. Evercore ISI hield vast aan een Outperform-rating en een koersdoel van $515,00. BMO Capital Markets verlaagde zijn doel naar $520 maar bleef positief, met een projectie van suzetrigine-inkomsten van $145 miljoen in 2025, hoger dan de consensusschatting van $97 miljoen. Deze recente ontwikkelingen komen terwijl Vertex een solide financiële gezondheid blijft vertonen, met een omzetstijging van 10% over de afgelopen twaalf maanden.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.