SOUTH SAN FRANCISCO – De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft een New Drug Application (NDA) geaccepteerd voor aficamten, een cardiale myosine-remmer ontwikkeld door Cytokinetics (marktkapitalisatie: €5,62 miljard), voor de behandeling van obstructieve hypertrofische cardiomyopathie (HCM). Volgens gegevens van InvestingPro heeft het aandeel van het bedrijf een sterke momentum getoond met een rendement van 54,48% over het afgelopen jaar, ondanks een daling van 37,88% sinds het begin van het jaar. De NDA heeft een standaard beoordelingstermijn gekregen met een Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) doeldatum van 26.09.2025.
Aficamten zou, indien goedgekeurd, een nieuwe behandelingsoptie kunnen bieden voor patiënten met HCM, een aandoening waarbij de hartspier abnormaal verdikt. Het medicijn is gericht op het verminderen van myocardiale hypercontractiliteit geassocieerd met HCM door het aantal actieve actine-myosine kruisbruggen tijdens elke hartcyclus te verminderen.
De indiening wordt ondersteund door gegevens uit de SEQUOIA-HCM Fase 3 klinische studie, die significante verbeteringen aantoonde in inspanningscapaciteit en verschillende klinische uitkomsten voor patiënten met obstructieve HCM. Analisten behouden een positieve kijk op Cytokinetics, met koersdoelen variërend van $60 tot $120 per aandeel. Voor diepgaandere inzichten in analistenvoorspellingen en uitgebreide financiële analyse, overweeg toegang tot het gedetailleerde Pro Research Report beschikbaar op InvestingPro. De resultaten van de studie, gepubliceerd in het New England Journal of Medicine, toonden een opmerkelijke toename in piek zuurstofopname na 24 weken behandeling met aficamten, vergeleken met placebo. Bovendien rapporteerde de studie statistisch significante verbeteringen in secundaire eindpunten en een gunstig veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel.
Robert I. Blum, President en CEO van Cytokinetics, uitte optimisme over de potentiële voordelen van aficamten voor patiënten met HCM. Het bedrijf verwacht dat aficamten een voorkeursbehandeling kan worden en een fundament voor hun cardiologiefranchise.
Aficamten heeft eerder de Orphan Drug Designation ontvangen voor de behandeling van symptomatische HCM in januari 2021 en Breakthrough Therapy Designation voor obstructieve HCM in december 2021. Het medicijn wordt ook beoordeeld in China en wordt geëvalueerd in andere lopende klinische studies voor verschillende HCM-aandoeningen.
HCM treft een aanzienlijke populatie, met naar schatting 280.000 gediagnosticeerde patiënten in de VS en mogelijk honderdduizenden niet-gediagnosticeerde gevallen. Het kan leiden tot ernstige gezondheidscomplicaties, waaronder atriumfibrilleren, beroerte en plotselinge hartdood.
Cytokinetics is een biofarmaceutisch bedrijf gespecialiseerd in de ontwikkeling van op spierbiologie gerichte geneesmiddelkandidaten voor cardiovasculaire ziekten. Naast aficamten ontwikkelt het bedrijf andere potentiële behandelingen gericht op hart- en skeletspierfunction. Hoewel het bedrijf een sterke liquiditeitspositie handhaaft met een current ratio van 9,28 en opereert met gematigde schuldniveaus, onthult InvestingPro analyse 11 aanvullende belangrijke inzichten over de financiële gezondheid en groeiverwachtingen van het bedrijf, beschikbaar voor abonnees.
Dit nieuwsartikel is gebaseerd op een persbericht van Cytokinetics, Incorporated.
In ander recent nieuws is Cytokinetics een belangrijke overeenkomst aangegaan met Bayer Consumer Care AG voor de ontwikkeling en commercialisering van zijn cardiale sarcomeerremmer, aficamten, in Japan. De deal omvat een vooruitbetaling van €50 miljoen, met potentiële aanvullende betalingen tot €90 miljoen op basis van bepaalde klinische en commerciële mijlpalen. Bovendien heeft Cytokinetics New Drug Application-indieningen voltooid voor aficamten in de VS en China, met een indiening bij het Europees Geneesmiddelenbureau verwacht in het vierde kwartaal van 2024.
Analistenbureaus Goldman Sachs en H.C. Wainwright hebben respectievelijk hun Neutral- en Buy-ratings voor Cytokinetics gehandhaafd, waarbij ze wijzen op recente ontwikkelingen en veelbelovende gegevens over aficamten en omecamtiv mecarbil. Goldman Sachs heeft de commerciële uitvoering van aficamten voor obstructieve hypertrofische cardiomyopathie benadrukt als een kritiek aandachtsgebied voor investeerders in de nabije toekomst.
Daarnaast heeft Santo J. Costa ontslag genomen uit de Raad van Bestuur van Cytokinetics, waardoor het aantal bestuursleden van negen naar acht is teruggebracht. Deze verandering houdt geen verband met geschillen over de activiteiten, het beleid of de praktijken van het bedrijf. Dit zijn allemaal recente ontwikkelingen terwijl Cytokinetics zijn pijplijn van geneesmiddelkandidaten blijft vooruitbrengen.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.