CHICAGO en FORT WORTH, Texas - Actuate Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ACTU), een biofarmaceutisch bedrijf met een marktkapitalisatie van $161,72 miljoen, heeft vandaag aangekondigd dat het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) de status van weesgeneesmiddel heeft toegekend aan hun medicijn elraglusib voor de behandeling van ductaal adenocarcinoom van de alvleesklier (PDAC). Volgens gegevens van InvestingPro heeft het bedrijf een sterke kaspositie ten opzichte van schulden, wat het goed positioneert voor geneesmiddelontwikkelingsinitiatieven. Deze aanwijzing is een belangrijke regelgevende mijlpaal die de ontwikkeling van het geneesmiddel en potentiële marktexclusiviteit in de Europese Unie zou kunnen versnellen.
Elraglusib is een nieuwe remmer gericht op glycogeensynthase kinase-3 bèta (GSK-3β), een moleculaire route die geassocieerd wordt met tumorgroei en resistentie tegen conventionele chemotherapie. Momenteel wordt elraglusib geëvalueerd in een gerandomiseerde fase 2-studie, waarbij de effectiviteit in combinatie met standaard chemotherapie wordt vergeleken met alleen chemotherapie bij patiënten met gemetastaseerde PDAC.
De studie heeft veelbelovende tussentijdse resultaten laten zien, waaronder statistisch significante toenames in de 1-jaars overlevingskans en mediane algehele overleving wanneer elraglusib aan het behandelingsschema wordt toegevoegd. Daniel Schmitt, President & CEO van Actuate, uitte optimisme over het potentieel van het geneesmiddel en de plannen van het bedrijf om topline gegevens van de lopende studie in de eerste helft van 2025 te rapporteren.
De weesgeneesmiddelstatus van de EMA wordt verleend aan geneesmiddelen bedoeld voor de behandeling van zeldzame, levensbedreigende of chronisch slopende ziekten die niet meer dan twee op de 10.000 mensen in de EU treffen en waarvoor geen bevredigende therapie bestaat. Voordelen van deze aanwijzing zijn onder meer potentiële marktexclusiviteit voor tien jaar na goedkeuring, verminderde regelgevingskosten en een gecentraliseerd goedkeuringsproces binnen de EU.
Actuate blijft zich richten op het ontwikkelen van therapieën voor moeilijk te behandelen kankers met grote impact, en deze recente ontwikkeling met de EMA is een belangrijke stap voorwaarts in hun missie. Hoewel het bedrijf een gezonde current ratio van 1,68 handhaaft, toont InvestingPro analyse aan dat het nog niet winstgevend is, met de volgende verwachte resultaten op 26 februari 2025. De informatie voor dit artikel is gebaseerd op een persbericht van Actuate Therapeutics.
In ander recent nieuws heeft Actuate Therapeutics significante resultaten gerapporteerd in zijn fase 2-studie van elraglusib voor gemetastaseerde alvleesklierkanker. De studie bereikte zijn primaire eindpunten, met een opmerkelijke verbetering in overlevingskansen en vermindering van het risico op overlijden. Het bedrijf is van plan de topline gegevens en vooruitzichten van een fase 3-registratiestudie in de eerste helft van 2025 met de FDA te bespreken.
Parallel hieraan heeft Actuate de zeldzame pediatrische ziekte-aanwijzing van de FDA gekregen voor elraglusib voor de behandeling van Ewing-sarcoom, een gemetastaseerde vorm van botkanker die voornamelijk kinderen en adolescenten treft. Het bedrijf heeft ook bemoedigende resultaten gerapporteerd van zijn fase 1/2-studie van elraglusib, met twee aanhoudende complete responsen en een ziektecontrolepercentage van ongeveer 62%.
Bovendien kondigde Actuate een wijziging aan in zijn onafhankelijke geregistreerde accountantskantoor, waarbij KMJ Corbin & Company LLP werd vervangen door Crowe LLP. Het bedrijf bevestigde dat er geen meningsverschillen waren met KMJ over enige kwestie van boekhoudkundige principes of praktijken, openbaarmaking van financiële overzichten, of reikwijdte of procedure van de audit. Dit zijn recente ontwikkelingen die een kijkje geven in de voortgang van Actuate in zowel zijn klinische onderzoeken als financiële activiteiten.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.