WATERTOWN, Mass. - Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), een biofarmaceutisch bedrijf, heeft nieuwe bevindingen aangekondigd uit zijn Fase 1b-studie van DISC-0974 bij patiënten met niet-dialyse-afhankelijke chronische nierziekte (NDD-CKD) en anemie. De studie, gepresenteerd op de American Society of Nephrology Kidney Week, toonde aan dat een enkele dosis DISC-0974 de hepcidine-niveaus aanzienlijk verlaagt en de ijzermobilisatie en hemoglobine-niveaus bij patiënten verbetert.
De lopende studie omvat deelnemers met Stadium 2-5 NDD-CKD die een enkele dosis van ofwel een placebo of DISC-0974 in verschillende doseringen ontvingen. Tussentijdse resultaten toonden een aanzienlijke vermindering van hepcidine en toenames in transferrine-saturatie, reticulocyt-hemoglobine en gemiddelde hemoglobine-niveaus, waarbij de meest significante veranderingen werden waargenomen bij de hoogste geteste doses.
John Quisel, JD, PhD, President en CEO van Disc Medicine, verklaarde dat de bijgewerkte resultaten het eerste klinische bewijs zijn bij CKD-anemie dat het verlagen van hepcidine via hemojuveline kan leiden tot verhoogde erytropoëse en hemoglobine. Hij benadrukte het bredere potentieel van DISC-0974 voor de behandeling van anemie geassocieerd met verschillende inflammatoire en chronische ziekten.
De veiligheid en verdraagbaarheid van DISC-0974 waren acceptabel op alle geëvalueerde dosisniveaus, waarbij de meeste bijwerkingen niet gerelateerd waren aan de behandeling en alle behandelingsgerelateerde bijwerkingen van Graad 1 of 2 waren.
Anemie is een frequente complicatie van CKD, die miljoenen patiënten in de VS treft en vaak onbehandeld blijft vanwege de complexiteit en potentiële veiligheidsproblemen van huidige behandelingen. Verhoogde hepcidine-niveaus bij CKD-patiënten remmen de erytropoëse, wat leidt tot anemie.
Disc Medicine richt zich op het ontwikkelen van behandelingen voor hematologische ziekten door zich te richten op de biologie van rode bloedcellen. DISC-0974 is momenteel niet goedgekeurd voor therapeutisch gebruik. Het bedrijf onderzoekt dosisregimes in het meervoudige-dosis gedeelte van de Fase 1b-studie.
Dit artikel is gebaseerd op een persbericht van Disc Medicine en onderschrijft het bedrijf of zijn producten niet.
In ander recent nieuws heeft Disc Medicine verschillende belangrijke stappen gezet in zijn activiteiten. Het bedrijf rapporteerde bemoedigende Fase 2-resultaten voor zijn belangrijkste medicijnkandidaat, bitopertin, gericht op de behandeling van Erythropoietische Protoporfyrie (EPP). Disc Medicine ontwikkelt ook behandelingen voor anemie bij Myelofibrose (MF) en Chronische Nierziekte (CKD), met verwachte Fase 1/2-gegevens in de komende jaren.
Disc Medicine heeft ook belangrijke benoemingen gedaan, waarbij Dr. Rahul Rajan Kaushik als Chief Technical Officer en Dr. Steve Caffé als Chief Regulatory Officer zijn verwelkomd, die beiden meer dan twee decennia ervaring in de farmaceutische industrie meebrengen.
Aan het analistenfront kreeg Disc Medicine een Koop-rating van Jefferies en een Overweight-rating van Wells Fargo. BMO Capital Markets herzag zijn vooruitzichten en verhoogde het koersdoel naar $70 van $50.
Bovendien kondigde Disc Medicine een openbare aandelenuitgifte aan van ongeveer €178 miljoen, geleid door Frazier Life Sciences en Logos Capital. De opbrengst zal worden gebruikt om onderzoek en klinische ontwikkeling van zijn productkandidaten, waaronder bitopertin, te bevorderen. Dit zijn recente ontwikkelingen in de activiteiten van Disc Medicine terwijl het blijft werken aan behandelingen voor ernstige hematologische ziekten.
InvestingPro Inzichten
De recente klinische bevindingen van Disc Medicine (NASDAQ:IRON) voor DISC-0974 bij de behandeling van anemie bij patiënten met chronische nierziekte hebben interesse gewekt in het potentieel van het bedrijf. Volgens InvestingPro-gegevens heeft Disc Medicine een marktkapitalisatie van €1,41 miljard, wat het vertrouwen van investeerders in de pijplijn weerspiegelt.
Ondanks de veelbelovende klinische resultaten is het belangrijk op te merken dat Disc Medicine momenteel niet winstgevend is. Een InvestingPro Tip geeft aan dat het bedrijf de afgelopen twaalf maanden niet winstgevend was, met een aangepast bedrijfsresultaat van -€110,99 miljoen. Dit is niet ongebruikelijk voor biofarmaceutische bedrijven in de ontwikkelingsfase, aangezien ze vaak aanzienlijke onderzoeks- en ontwikkelingskosten maken voordat ze inkomsten genereren uit goedgekeurde producten.
De financiële positie van Disc Medicine lijkt echter op korte termijn stabiel. Een andere InvestingPro Tip onthult dat het bedrijf meer contanten dan schulden op zijn balans heeft, wat cruciaal is voor de financiering van lopende klinische onderzoeken en activiteiten. Deze financiële buffer kan de benodigde ruimte bieden om DISC-0974 en andere pijplijnkandidaten verder te ontwikkelen.
Beleggers moeten zich ervan bewust zijn dat het aandeel recentelijk aanzienlijke volatiliteit heeft ervaren. De aandelen van het bedrijf hebben de afgelopen zes maanden een prijsstijging van 73,45% gezien, wat wijst op groeiend marktoptimisme. Er is echter een daling van 9,02% geweest in de afgelopen week, mogelijk als gevolg van kortetermijnmarktreacties of winstnemingen.
Voor degenen die geïnteresseerd zijn in een diepere analyse, biedt InvestingPro 11 aanvullende tips voor Disc Medicine, die een uitgebreider beeld geven van de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.