SOUTH SAN FRANCISCO - Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ: DNLI), een biofarmaceutisch bedrijf momenteel gewaardeerd op €3,05 miljard en handelend onder zijn InvestingPro Eerlijke Waarde, heeft vandaag aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) de Breakthrough Therapy Designation heeft toegekend aan zijn onderzoeksmedicijn tividenofusp alfa voor de behandeling van het Hunter-syndroom, ook bekend als MPS II. Deze erkenning volgt op eerder verleende Fast Track, Orphan Drug en Rare Pediatric Disease designaties voor deze enzymvervangingstherapie, gericht op zowel de neurologische als fysieke aspecten van de ziekte.
Het bedrijf verwacht begin dit jaar een Biologics License Application (BLA) voor tividenofusp alfa in te dienen, waarbij versnelde goedkeuring wordt aangevraagd. De Breakthrough Therapy Designation zal naar verwachting een sneller beoordelingsproces mogelijk maken vanwege het potentieel van het medicijn om de behandeling aanzienlijk te verbeteren ten opzichte van bestaande opties.
Het Hunter-syndroom treft meer dan 2.000 individuen, voornamelijk mannen, in commercieel toegankelijke regio's. Met analisten die een sterke koopconsensusbehouden en het bedrijf dat een gezonde liquiditeitspositie handhaaft met een current ratio van 9,98, lijkt Denali goed gepositioneerd om deze markt aan te pakken. De aandoening wordt gekenmerkt door een tekort aan het iduronate-2-sulfatase (IDS) enzym, wat leidt tot een reeks symptomen, waaronder orgaandisfunctie, gewrichtsstijfheid en cognitieve stoornissen. Huidige behandelingen richten zich voornamelijk op de fysieke symptomen maar slagen er niet in de bloed-hersenbarrière te passeren, waardoor cognitieve en gedragsproblemen onbehandeld blijven.
Tividenofusp alfa, ook bekend als DNL310, is ontworpen om het IDS-enzym naar de hersenen en door het hele lichaam te brengen, wat mogelijk een breder spectrum aan symptomen kan verbeteren. Het medicijn heeft veelbelovende resultaten laten zien in vroege klinische onderzoeken, met positieve effecten op evidence-based surrogaat eindpunten en vroege tekenen van verbeterde klinische uitkomsten.
Dr. Carole Ho, Chief Medical Officer van Denali, uitte haar dankbaarheid voor de erkenning door de FDA van het potentieel van tividenofusp alfa en benadrukte de toewijding van het bedrijf om deze behandeling zo snel mogelijk bij patiënten te brengen.
Hoewel tividenofusp alfa nog niet is goedgekeurd door enige gezondheidsautoriteit, wordt het veiligheids- en werkzaamheidsprofiel verder geëvalueerd in lopende studies. Denali Therapeutics is een biofarmaceutisch bedrijf gericht op het ontwikkelen van behandelingen voor neurodegeneratieve ziekten en lysosomale stapelingsziekten, met een bijzondere focus op therapieën die de bloed-hersenbarrière kunnen passeren.
Dit nieuws is gebaseerd op een persbericht en vormt geen goedkeuring van de werkzaamheid of veiligheid van het medicijn totdat regulatoire goedkeuring is verleend en verdere klinische gegevens beschikbaar zijn. Voor uitgebreide financiële analyse en aanvullende inzichten over Denali Therapeutics, inclusief 6 meer exclusieve ProTips, bezoek InvestingPro.
In ander recent nieuws heeft Denali Therapeutics significante ontwikkelingen doorgemaakt in zijn klinische onderzoeken en analistenbeoordelingen. Ondanks dat de Fase II/III HEALEY-studie voor ALS-behandeling DNL343 zijn primaire eindpunt miste, werd de behandeling als veilig en goed verdragen beschouwd. Dit leidde tot verschillende analistenreacties, waarbij H.C. Wainwright en BofA Securities hun koersdoelen voor Denali verlaagden, maar wel een koopadvies handhaafden. Baird initieerde de dekking van Denali met een Outperform-rating en stelde een koersdoel van $31,00.
Denali is ook van plan om zijn belangrijkste medicijn, DNL310 voor het Hunter-syndroom, in te dienen voor versnelde goedkeuring, met mogelijke goedkeuring tegen eind 2025. Er zijn positieve topline gegevens gerapporteerd voor een ander weesgeneesmiddel, DNL126 voor het Sanfilippo-syndroom. Jefferies handhaafde een koopadvies voor Denali Therapeutics, waarbij de potentiële goedkeuring voor het Hunter-syndroom in 2025 werd benadrukt.
Ondanks recente onderzoeksresultaten blijven analisten van BofA Securities en Baird optimistisch over de vooruitzichten van Denali, met name vanwege het Transport Vesicle (TV) platform en de veelbelovende vooruitzichten van Tividenofusp alfa. Het volgende winstrapport staat gepland voor 3 maart 2025, wat naar verwachting investeerders meer duidelijkheid zal geven over de voortgang van het bedrijf. Dit zijn recente ontwikkelingen in het traject van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.