SAN DIEGO - Avidity Biosciences Inc. (NASDAQ:RNA), een biofarmaceutisch bedrijf, meldt positieve voorlopige resultaten van een Fase 1/2 klinische studie voor delpacibart zotadirsen (AOC 1044), een potentiële behandeling voor Duchenne spierdystrofie (DMD).
De studie, genaamd EXPLORE44™, toonde een significante toename in dystrofine productie en exon 44 skipping, samen met een aanzienlijke vermindering in creatinekinase niveaus, een marker van spierschade, bij patiënten met DMD mutaties die geschikt zijn voor exon 44 skipping.
Delpacibart zotadirsen, ook bekend als del-zota, is ontwikkeld om fosforodiamidaat morfolino oligomeren (PMO's) af te leveren aan skeletspieren en hartweefsel om de dystrofine productie te bevorderen door exon 44 van het dystrofine gen over te slaan. Het onderzoek toonde een toename van 37% in het overslaan van exon 44 en tot 66% overslaan met een dosis van 5 mg/kg na vier maanden.
Daarnaast herstelde het de totale hoeveelheid dystrofine tot 54% van normaal en verminderde het de creatinekinasespiegel tot bijna normaal met een vermindering van meer dan 80% ten opzichte van de uitgangswaarde na drie doses van 5 mg/kg.
De gegevens wezen ook op een gunstige veiligheid en verdraagbaarheid van het geneesmiddel, waarbij de meeste behandelingsgerelateerde bijwerkingen mild of matig waren. Aan de studie namen 25 deelnemers deel verdeeld over twee dosisniveaus, waarbij 10 deelnemers in het 5 mg/kg cohort werden beoordeeld op spierafgifte, exon skipping, dystrofine productie en creatinekinasespiegels.
Del-zota heeft het predikaat weesgeneesmiddel gekregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), evenals het predikaat zeldzaam pediatrisch en Fast Track van de FDA. Sarah Boyce, President en CEO van Avidity, toonde zich op basis van deze bevindingen optimistisch over het versnellen van het reguleringstraject voor del-zota.
DMD is een genetische aandoening die wordt gekenmerkt door progressieve spierdegeneratie als gevolg van de afwezigheid van dystrofine, een eiwit dat spiercellen beschermt. Het treft voornamelijk jongens, met een incidentie van één op 3.500 tot 5.000 mannelijke geboorten wereldwijd.
Het bedrijf organiseert vandaag ook een virtueel evenement voor investeerders en analisten om de onderzoeksgegevens te bespreken. Deze bevindingen zijn gebaseerd op een persbericht van Avidity Biosciences.
In ander recent nieuws stond Avidity Biosciences in het middelpunt van de belangstelling vanwege veelbelovende ontwikkelingen in haar klinische programma's en bedrijfsstructuur.
Het biofarmaceutische bedrijf kondigde positieve resultaten in een vroeg stadium aan van zijn FSHD-behandelingsstudie, wat leidde tot een geactualiseerd koersdoel van BofA Securities. Het bedrijf verhoogde zijn verwachting van $40,00 naar $45,00 en handhaafde een Buy-rating op het aandeel Avidity.
Avidity kondigde ook plannen aan voor een openbare emissie van $300 miljoen van haar gewone aandelen, met als doel de verdere ontwikkeling van haar klinische programma's en onderzoek te financieren.
Daarnaast bevestigde Wells Fargo zijn Overweight-rating op Avidity Biosciences en handhaafde een vast koersdoel van $50,00. Cantor Fitzgerald startte ook een dekking op Avidity Biosciences met een Overweight rating, wat wijst op een potentieel voor outperformance.
Het bedrijf kreeg ook het predikaat Breakthrough Therapy van de Amerikaanse Food and Drug Administration voor zijn belangrijkste onderzoeksgeneesmiddel, delpacibart etedesiran, voor de behandeling van myotone dystrofie type 1.
Bovendien breidde Avidity Biosciences haar raad van bestuur uit met de benoeming van Simona Skerjanec, een veteraan uit de farmaceutische industrie. Dit zijn de recente ontwikkelingen in de reis van het bedrijf.
Inzichten van InvestingPro
Avidity Biosciences Inc. (NASDAQ:RNA) heeft de aandacht getrokken van de biofarmaceutische industrie met haar veelbelovende klinische testresultaten voor delpacibart zotadirsen, gericht op de behandeling van Duchenne spierdystrofie. Naarmate het bedrijf vordert, houden beleggers en analisten zijn financiële gezondheid en marktprestaties scherp in de gaten. Volgens gegevens van InvestingPro heeft Avidity Biosciences een marktkapitalisatie van $4,45 miljard, wat wijst op een aanzienlijk vertrouwen van investeerders in het potentieel van het bedrijf. Ondanks de innovatieve vooruitgang van het bedrijf op het gebied van geneesmiddelenontwikkeling, is het belangrijk op te merken dat het een negatieve brutowinstmarge heeft van -1832,24% voor de laatste twaalf maanden vanaf Q1 2024, wat de uitdagingen op het gebied van winstgevendheid onderstreept die ook worden herhaald door analisten die verwachten dat het bedrijf dit jaar niet winstgevend zal zijn.
Een positievere noot is dat Avidity Biosciences de afgelopen drie maanden een sterk rendement heeft laten zien, met een totaal koersrendement van 54,5% en een nog indrukwekkender koersstijging over zes maanden van 213,63%. Deze marktprestatie is een bewijs van het optimisme rond hun klinische vooruitgang. Een InvestingPro Tip benadrukt bovendien dat het bedrijf meer cash dan schulden op de balans heeft staan, wat een solide indicator is van financiële stabiliteit en de nodige middelen zou kunnen verschaffen om de lopende onderzoeks- en ontwikkelingsinspanningen te ondersteunen.
Voor degenen die geïnteresseerd zijn in een diepere analyse biedt InvestingPro een schat aan aanvullende tips - momenteel 11 voor Avidity Biosciences - die meer inzicht geven in de financiële gegevens en het marktpotentieel van het bedrijf. U kunt deze tips vinden door de gedetailleerde rapporten te bekijken die beschikbaar zijn op InvestingPro's speciale pagina voor Avidity Biosciences op https://www.investing.com/pro/RNA.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.