GAINESVILLE, Fla. - Cyclo Therapeutics, Inc. (NASDAQ:CYTH), een biotechnologiebedrijf in een klinische fase, heeft voorlopige gegevens gedeeld van zijn lopende TransportNPC™-studie en substudie, die zijn gericht op de behandeling van Niemann-Pick Disease Type C1 (NPC1). De bevindingen werden gepresenteerd tijdens het Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism Annual Symposium 2024, dat van 3 tot 6 september werd gehouden in Porto, Portugal.
De TransportNPC™-studie, voltooid in mei 2024, is een wereldwijde fase 3-studie waaraan 104 patiënten deelnamen en is opmerkelijk vanwege de omvang, duur en klinische resultaten voor NPC1. De substudie, die deel uitmaakt van het Pediatric Investigational Plan, richt zich op de viscerale aspecten van de ziekte bij patiënten vanaf de geboorte tot drie jaar oud.
De CEO van Cyclo Therapeutics, N. Scott Fine, toonde zich optimistisch over de voortgang van de studie en het potentieel voor tussentijdse gegevens die in de eerste helft van 2025 worden verwacht. Professor Caroline Hastings, de wereldwijde hoofdonderzoeker, benadrukte de voorlopige veiligheidsgegevens en de mogelijke impact van de behandeling op de symptomen van NPC.
Het primaire eindpunt van de TransportNPC™-studie vergelijkt veranderingen in de 5D-NPC-CSS, die het lopen, de fijne motoriek, spraak, slikken en cognitie meet, tussen het onderzoeksgeneesmiddel Trappsol® Cyclo™ en een placebo. Op 30 juni 2024 had de gemiddelde deelnemer 44 weken aan het onderzoek deelgenomen, waarbij zes patiënten wegens ziekteprogressie overgingen op open-label Trappsol® Cyclo™.
Veiligheidsbevindingen van de studie geven aan dat de meeste van de 625 gerapporteerde bijwerkingen mild waren en verband hielden met de onderliggende NPC-ziekte. De substudie met de jongste patiënten toonde ook een veiligheidsprofiel dat consistent was met eerdere studies, zonder ernstige bijwerkingen die verband hielden met de behandeling.
Het bedrijf is van plan om marketingaanvragen voor goedkeuring in te dienen op basis van de tussentijdse gegevens van 48 weken als deze statistisch significant zijn. De substudie heeft als doel inzicht te verschaffen in vroegtijdige interventie en preventie van ziekteprogressie, waarbij de resultaten worden verwacht wanneer de ingeschreven patiënten hun respectievelijke behandelingsduur hebben voltooid.
Dit artikel is gebaseerd op een persbericht van Cyclo Therapeutics. Het bedrijf voert ook een Fase 2b klinische studie uit voor de vroege ziekte van Alzheimer met Trappsol® Cyclo™ intraveneus, na veelbelovende gegevens van een Expanded Access programma. Cyclo Therapeutics zet zich in voor de ontwikkeling van behandelingen voor zeldzame en dodelijke genetische ziekten en heeft momenteel verschillende klinische studies lopen.
In ander recent nieuws hebben Cyclo Therapeutics en Rafael Holdings een definitieve fusieovereenkomst aangekondigd om de ontwikkeling van Trappsol Cyclo voor de behandeling van de ziekte van Niemann-Pick type C1 te bevorderen. De fusie zal naar verwachting eind 2024 worden afgerond, in afwachting van goedkeuring door de aandeelhouders. Aandeelhouders van Cyclo Therapeutics zullen gewone aandelen B van Rafael Holdings ontvangen, waarbij de aandelen Cyclo Therapeutics door de ruilverhouding gewaardeerd worden op $0,95 per stuk.
Daarnaast heeft Cyclo Therapeutics een converteerbare promesse van $2 miljoen verkregen van Rafael Holdings, te gebruiken voor werkkapitaal en bedrijfsdoeleinden. Het bedrijf ontving ook goedkeuring van het Europees Octrooibureau voor zijn methode voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer, die in 2024 van kracht wordt.
In het kielzog van deze ontwikkelingen verlaagde Maxim Group de rating van Cyclo Therapeutics van Buy naar Hold, terwijl Ascendiant Capital zijn Buy rating bevestigde maar het koersdoel verlaagde. H.C. Wainwright verlaagde ook de rating van het aandeel naar Neutraal, in overeenstemming met de voorwaarden van de overname. Deze recente ontwikkelingen weerspiegelen het veranderende landschap voor Cyclo Therapeutics nu het bedrijf de fusie met Rafael Holdings doorloopt en zijn onderzoeks- en ontwikkelingsinspanningen voortzet.
Inzichten van InvestingPro
Terwijl Cyclo Therapeutics (NASDAQ:CYTH) vooruitgang blijft boeken in zijn klinische tests, spelen de financiële gezondheid en het marktsentiment rond het bedrijf ook een cruciale rol bij de evaluatie van zijn vooruitzichten. Volgens recente cijfers van InvestingPro heeft Cyclo Therapeutics een marktkapitalisatie van $20,39 miljoen, wat de waardering van het bedrijf in de markt weerspiegelt. Ondanks de uitdagingen kan het bedrijf bogen op een indrukwekkende brutowinstmarge van 91,56% voor de laatste twaalf maanden vanaf het tweede kwartaal van 2024, wat het vermogen onderstreept om een aanzienlijk deel van de inkomsten te behouden na verrekening van de kosten van verkochte goederen.
InvestingPro Tips suggereren dat hoewel de aandelenkoers de afgelopen week, maand en drie maanden aanzienlijk is gedaald, met een totaal rendement van respectievelijk -7,7%, -32,96% en -44,05%, analisten voorspellen dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn. Dit zou kunnen wijzen op een potentiële ommekeer voor beleggers die de recente volatiliteit hebben doorstaan. Bovendien wordt het aandeel momenteel verhandeld in de buurt van het laagste punt in 52 weken, wat een koopkans zou kunnen zijn voor degenen die geloven in het langetermijnpotentieel van het bedrijf, vooral omdat het nettoresultaat naar verwachting zal stijgen.
Voor beleggers die op zoek zijn naar een meer diepgaande analyse, zijn er nog 16 InvestingPro Tips beschikbaar op https://www.investing.com/pro/CYTH, die waardevolle inzichten bieden in de prestaties en marktpositie van Cyclo Therapeutics. Deze tips bieden een uitgebreide blik op verschillende aspecten van de financiën van het bedrijf, van kasstroomproblemen tot markttrends, en helpen beleggers geïnformeerde beslissingen te nemen.
Naarmate Cyclo Therapeutics vooruitgang boekt met zijn klinische programma's en dichter bij potentiële marketingtoepassingen komt, zal het voor belanghebbenden die de reis van het bedrijf volgen, belangrijk zijn om zowel de wetenschappelijke vooruitgang als de financiële cijfers in de gaten te houden.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.