SAN DIEGO - Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) heeft positieve driejarige resultaten bekendgemaakt van haar HOPE-2 open label extensiestudie voor deramiocel, een behandeling voor Duchenne spierdystrofie (DMD). De gegevens, gepresenteerd op het World Muscle Society Congress, wijzen op aanhoudende werkzaamheid en veiligheid bij de behandeling van DMD, met name bij het stabiliseren van de hart- en skeletspier functie.
De bevindingen van de studie zijn significant, aangezien er momenteel geen goedgekeurde therapieën zijn specifiek voor DMD-gerelateerde cardiomyopathie, een belangrijke doodsoorzaak bij patiënten met DMD. Volgens Dr. Craig McDonald van de University of California, Davis, zijn de verbeteringen in hartfunctie en skeletspier functie over de driejarige periode veelbelovend en ongekend in vergelijking met andere DMD-therapieën.
Linda Marbán, Ph.D., CEO van Capricor, benadrukte het potentieel van deramiocel om een langetermijnbehandelingsoptie te worden met driemaandelijkse infusies, vooral voor het behoud van de hartfunctie terwijl er nieuwe therapieën opkomen voor skeletspierverlies bij DMD.
De HOPE-2 studie toonde verbeteringen aan in de linker ventrikel ejectiefractie en geïndexeerde volumes, die cruciaal zijn voor het voorspellen van hartuitkomsten op lange termijn. Patiënten die behandeld werden met deramiocel vertoonden ook statistisch significante voordelen in skeletspier functie vergeleken met een externe vergelijkingsdataset.
Capricor ligt op schema om eind 2024 een Biologics License Application in te dienen bij de FDA, met de hoop op een versnelde goedkeuring voor deramiocel. De therapie heeft de Orphan Drug Designation ontvangen en wordt ondersteund door de Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation. Bij goedkeuring zou Capricor in aanmerking komen voor een Priority Review Voucher vanwege de zeldzame pediatrische ziekte aanduiding.
DMD is een ernstige genetische aandoening die leidt tot progressieve spierzwakte en chronische ontsteking, en treft ongeveer 15.000-20.000 patiënten in de Verenigde Staten. Deramiocel (CAP-1002) bestaat uit allogene cardiosphere-afgeleide cellen, die in klinische studies immunomodulerende, antifibrotische en regeneratieve effecten hebben aangetoond.
Het bedrijf blijft het potentieel van zijn exosoom technologieplatform, StealthX™, onderzoeken in verschillende therapeutische gebieden terwijl het voortgang boekt met de klinische ontwikkeling voor DMD. Deze aankondiging is gebaseerd op een persbericht van Capricor Therapeutics.
In ander recent nieuws heeft Capricor Therapeutics aanzienlijke vooruitgang geboekt in de ontwikkeling van deramiocel, een behandeling voor Duchenne spierdystrofie (DMD) cardiomyopathie. Het bedrijf is begonnen met een rolling Biologics License Application (BLA) indiening bij de FDA, waarvan de voltooiing eind 2024 wordt verwacht. Analisten van H.C. Wainwright en Oppenheimer hebben respectievelijk hun Buy en Outperform ratings voor Capricor gehandhaafd, terwijl Maxim Group ook een Buy rating heeft behouden.
Capricor rapporteerde een nettoverlies van ongeveer €10,09 miljoen voor Q2 2024, terwijl het inkomsten genereerde van ongeveer €3,67 miljoen. Ondanks dit handhaaft het bedrijf een sterke kaspositie van €27,07 miljoen, ondersteund door een financiële overeenkomst met Nippon Shinyaku, met een totaal van maximaal €32,12 miljoen.
Naast deze financiële updates bereidt het bedrijf zich voor op mogelijke labeluitbreiding om DMD skeletspier myopathie aan te pakken en is het in vergevorderde partnerschapsgesprekken voor distributie in Europa. Dit zijn enkele van de recente ontwikkelingen bij Capricor Therapeutics.
InvestingPro Inzichten
De recente aankondiging van Capricor Therapeutics over positieve driejarige resultaten voor haar DMD-behandeling sluit aan bij verschillende belangrijke financiële metrics en inzichten van InvestingPro. Het aandeel van het bedrijf heeft een opmerkelijke prestatie geleverd, met een totaal rendement van 505,65% over het afgelopen jaar, wat het optimisme van beleggers over de ontwikkelingen in de pijplijn, met name deramiocel, weerspiegelt.
InvestingPro data laat zien dat de omzetgroei van Capricor op een indrukwekkende 187,15% staat voor de laatste twaalf maanden tot Q2 2024, wat wijst op een sterke momentum in haar bedrijfsactiviteiten. Deze groei zou kunnen worden toegeschreven aan de vooruitgang van het bedrijf in haar klinische programma's en de potentiële markt voor haar DMD-behandeling.
Het is echter belangrijk op te merken dat Capricor momenteel met verlies draait, met een negatieve bruto winstmarge van -37,73%. Dit is niet ongebruikelijk voor biotechbedrijven in de ontwikkelingsfase, aangezien zij vaak aanzienlijke onderzoeks- en ontwikkelingskosten maken voordat producten op de markt komen.
Een InvestingPro Tip benadrukt dat analisten een omzetdaling verwachten in het huidige jaar, wat in tegenspraak lijkt met de positieve klinische resultaten. Dit zou kunnen komen door de focus van het bedrijf op onderzoek en ontwikkeling in plaats van onmiddellijke commercialisering.
Een andere relevante InvestingPro Tip geeft aan dat de aandelenkoersbewegingen behoorlijk volatiel zijn. Deze volatiliteit is typerend voor biotechaandelen, vooral als ze belangrijke mijlpalen naderen zoals de geplande indiening van de Biologics License Application voor deramiocel tegen eind 2024.
Voor beleggers die op zoek zijn naar een uitgebreidere analyse, biedt InvestingPro 16 aanvullende tips voor Capricor Therapeutics, die een dieper inzicht geven in de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.