SAN DIEGO - Acadia Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:ACAD), een biofarmaceutisch bedrijf met solide financiën waaronder een gezonde current ratio van 2,29 en een minimale schuld-vermogensverhouding van 0,09, heeft vandaag aangekondigd dat het een aanvraag voor handelsvergunning (MAA) heeft ingediend bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor trofinetide, gericht op de behandeling van het Rett-syndroom bij volwassen en pediatrische patiënten van twee jaar en ouder. Analyse van InvestingPro toont aan dat het bedrijf een "UITSTEKENDE" financiële gezondheidsscore handhaaft, wat duidt op een sterke operationele stabiliteit. Indien goedgekeurd, zou trofinetide de eerste goedgekeurde therapie voor het Rett-syndroom in de Europese Unie (EU) zijn, een aandoening waarvoor momenteel geen specifieke behandelingsopties bestaan in deze regio.
De aanvraag wordt ondersteund door de positieve resultaten van de cruciale fase 3 LAVENDER-studie, waarbij 187 meisjes en jonge vrouwen van 5 tot 20 jaar met het Rett-syndroom betrokken waren. De studie bereikte zijn co-primaire eindpunten in week 12, met significante verbeteringen in zowel de beoordelingen door verzorgers als de perspectieven van artsen. Deze klinische vooruitgang komt overeen met Acadia's sterke financiële prestaties, met een omzetgroei van 47% jaar-op-jaar en een winstgevendheid van €128,5 miljoen netto-inkomsten over de laatste twaalf maanden. Voor diepgaandere inzichten in Acadia's financiële metrics en groeipotentieel kunnen investeerders het uitgebreide Pro Research Report raadplegen dat beschikbaar is op InvestingPro. Het belangrijkste secundaire eindpunt, gericht op communicatie- en sociaal gedragsschalen, leverde ook statistisch significante resultaten op in vergelijking met placebo.
Het Rett-syndroom, een zeldzame en ernstige neurologische ontwikkelingsstoornis, treft ongeveer één op de 10.000 tot 15.000 vrouwelijke geboortes wereldwijd. De aandoening wordt gekenmerkt door een periode van normale ontwikkeling gevolgd door regressie, waarbij kinderen communicatievaardigheden en doelgericht handgebruik verliezen. Symptomen variëren sterk en ontwikkelen zich gedurende het leven van de patiënt, waardoor levenslange zorg voor de meesten noodzakelijk is.
Trofinetide, een synthetisch analogon van het N-terminale tripeptide van insuline-achtige groeifactor 1 (IGF-1), heeft in dierstudies potentiële voordelen laten zien, zoals het verbeteren van dendritische vertakking en synaptische plasticiteit signalen. Het therapeutische mechanisme bij patiënten met het Rett-syndroom blijft echter onbepaald.
Acadia, een biofarmaceutisch bedrijf gericht op aandoeningen van het centrale zenuwstelsel, heeft eerder FDA-goedkeuring gekregen voor trofinetide in de Verenigde Staten en Canada. Het bedrijf blijft behandelingen ontwikkelen voor andere neuropsychiatrische aandoeningen, waaronder het Prader-Willi-syndroom en Alzheimer-gerelateerde psychose.
Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen met betrekking tot de potentiële EU-goedkeuring en werkzaamheid van trofinetide, die onderhevig zijn aan risico's en onzekerheden. Acadia waarschuwt tegen het onterecht vertrouwen op deze verklaringen. Volgens de analyse van InvestingPro lijkt het aandeel momenteel licht ondergewaardeerd op basis van hun eigen Fair Value-model, waarbij analisten positieve groeiverwachtingen voor het bedrijf handhaven. De informatie in dit artikel is gebaseerd op een persbericht van Acadia Pharmaceuticals Inc.
In ander recent nieuws heeft Acadia Pharmaceuticals de verkoop van een Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (PRV) afgerond, waarbij het €150 miljoen ontving, wat de financiële positie van het bedrijf verder versterkt. Dit komt naast een recente leiderschapsverandering, waarbij Brendan Teehan, de Executive Vice President, Chief Operating Officer en Head of Commercial, zijn functie verliet, waarbij CEO Catherine Owen Adams tijdelijk zijn verantwoordelijkheden overnam. Acadia sloot ook een exclusieve wereldwijde licentieovereenkomst met Saniona voor de ontwikkeling en commercialisering van SAN711, een nieuw medicijnkandidaat voor essentiële tremor, met een vooruitbetaling van €28 miljoen.
Baird herbevestigde zijn Outperform-rating voor de aandelen van Acadia Pharmaceuticals, waarbij de in-licentie van SAN711 werd genoemd als een strategische zet die het bedrijf ten goede zou kunnen komen. Op het gebied van inkomsten en omzet onthulde Acadia Pharmaceuticals zijn resultaten voor het derde kwartaal van 2024, waarbij de nadruk lag op de sterke prestaties van zijn commerciële franchises DAYBUE en NUPLAZID zonder specifieke uitdagingen of missers te noemen tijdens de earnings call, wat wijst op een positieve vooruitzicht.
Dit zijn enkele van de recente ontwikkelingen van Acadia Pharmaceuticals, terwijl het bedrijf de competitieve farmaceutische preparatensector blijft navigeren, een sterke financiële positie handhaaft en zich richt op de ontwikkeling van behandelingen voor aandoeningen van het centrale zenuwstelsel.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.