CLEVELAND - Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO) heeft aanzienlijke vooruitgang aangekondigd in de richting van het opnieuw indienen van haar Biologics License Application (BLA) voor prademagene zamikeracel (pz-cel), een onderzoekstherapie voor recessieve dystrofische epidermolysis bullosa (RDEB). Na een Type A-bijeenkomst op 8 augustus 2024 met de Amerikaanse overheid, heeft het bedrijf het genereren van gegevens voor het grootste deel van het onderzoek afgerond.
Het bedrijf heeft het genereren van gegevens voltooid voor de meeste CMC-doelstellingen die door de FDA worden vereist en valideert momenteel twee openstaande punten met betrekking tot steriliteit en identiteitstests. Abeona verwacht de BLA in de tweede helft van 2024 opnieuw in te dienen en verwacht, indien aanvaard, zes maanden na indiening een PDUFA-actiedatum (Prescription Drug User Fee Act).
De CEO van Abeona, Vish Seshadri, verklaarde dat de CRL geen twijfels opriep over de klinische werkzaamheid of veiligheidsgegevens van pz-cel en geen nieuwe klinische studies vereiste. Het bedrijf heeft ook nieuwe langetermijnveiligheidsgegevens en gegevens over wondgenezing na pz-celbehandeling gepresenteerd op recente medische bijeenkomsten.
Ter voorbereiding op een mogelijke lancering van pz-cel in de VS is Abeona gesprekken aan het voeren met behandelingssites en medische en betalende gemeenschappen, terwijl het bedrijf de capaciteiten voor de toeleveringsketen aan het opbouwen is. Daarnaast sloot het bedrijf in mei 2024 een effectenemissie van $75 miljoen af en rapporteerde het een netto-inkomen van $7,4 miljoen voor het tweede kwartaal van 2024, een aanzienlijke ommekeer ten opzichte van het nettoverlies dat in dezelfde periode van 2023 werd gerapporteerd.
Per 30 juni 2024 omvat Abeona's financiële positie $123,0 miljoen in contanten, kasequivalenten, kortetermijninvesteringen en in pand gegeven contanten, met een geschatte start- en landingsbaan om de activiteiten tot in 2026 te financieren, zonder rekening te houden met potentiële inkomsten uit pz-cel of opbrengsten van een Priority Review Voucher, indien toegekend.
De pijplijn van het bedrijf bevat ook op AAV gebaseerde gentherapieën voor oftalmologische ziekten en een niet-exclusieve overeenkomst met Beacon Therapeutics voor de evaluatie van Abeona's gepatenteerde AAV204 capsid voor oftalmologische indicaties.
Abeona Therapeutics heeft aanzienlijke vooruitgang geboekt in zijn activiteiten. Het biofarmaceutische bedrijf heeft onlangs een samenwerking aangekondigd met Beacon Therapeutics om het potentieel te onderzoeken van een nieuwe gentherapietechnologie voor de behandeling van oogziekten.
H.C. Wainwright herbevestigde zijn Buy rating voor Abeona Therapeutics en benadrukte het potentieel van Abeona's adeno-geassocieerde virale vector (AAV) platform, bekend onder de naam AIM. Het bedrijf suggereert dat dit partnerschap met Beacon de ontwikkeling van nieuwe pijplijnprogramma's die gebruik maken van het AIM-vectorplatform zou kunnen uitbreiden en versnellen.
Stifel, een financiële dienstverlener, is gestart met een coverage van Abeona Therapeutics en heeft een 'buy'-rating gegeven met een koersdoel van $21,00. Het optimisme van Stifel is vooral gebaseerd op het potentieel van de therapie van Abeona, Prademagene zamikeracel, een behandeling voor een zeldzame genetische huidaandoening.
Abeona werd echter geconfronteerd met uitdagingen toen de FDA om extra gegevens vroeg voor zijn Biologics License Application (BLA) voor deze therapie. Desondanks verwacht het bedrijf de BLA opnieuw in te dienen in het derde kwartaal van 2024.
Los daarvan heeft Abeona de voorwaarden vastgesteld voor een aandelenemissie van $75 miljoen, die naar verwachting in mei 2024 zal worden afgesloten. De opbrengst zal worden gebruikt voor de financiering van de voorbereidingen voor het opnieuw indienen van de BLA, voor de commercialisering van de kandidaat-producten en voor andere algemene bedrijfsdoeleinden.
InvesteringsPro Inzichten
Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO) heeft een opmerkelijke ommekeer in zijn financiële prestaties laten zien, zoals blijkt uit het nettoresultaat van $7,4 miljoen van het bedrijf voor het tweede kwartaal van 2024. Deze positieve verschuiving in de winstgevendheid is vooral belangrijk gezien de historische financiële uitdagingen van het bedrijf. InvestingPro-gegevens laten een aanzienlijke 227,72% omzetgroei zien in de laatste twaalf maanden vanaf Q1 2024, wat aantoont dat Abeona in staat is om haar inkomstenbasis aanzienlijk te vergroten. Deze groei gaat echter gepaard met een negatieve brutowinstmarge van -810,34% in dezelfde periode, wat de kosten benadrukt die gepaard gaan met de uitbreiding.
Beleggers moeten er rekening mee houden dat de marktkapitalisatie van Abeona $181,06M bedraagt, wat de waardering van de markt voor het potentieel van het bedrijf weerspiegelt. Ondanks de indrukwekkende omzetgroei heeft de aandelenkoers van het bedrijf een aanzienlijke volatiliteit gekend, met een daling van 19,78% in de afgelopen maand, wat overeenkomt met een van de InvestingPro Tips die aangeeft dat de koersbewegingen van het aandeel behoorlijk volatiel zijn. Deze volatiliteit kan worden toegeschreven aan de reactie van de markt op de financiële gegevens van het bedrijf en de voortdurende inspanningen om zijn gentherapieproduct op de markt te brengen.
Strategisch gezien heeft Abeona meer cash dan schulden op de balans, wat een positief teken is van financiële gezondheid en stabiliteit. Dit wordt ondersteund door het feit dat het bedrijf op 30 juni 2024 $123,0 miljoen aan contanten en equivalenten had, wat een start- en landingsbaan zou kunnen bieden om de activiteiten tot ver in 2026 te financieren. Dit komt overeen met een andere InvestingPro Tip die aangeeft dat de liquide middelen van het bedrijf groter zijn dan de kortetermijnverplichtingen. Beleggers kunnen meer gedetailleerde analyses en aanvullende InvestingPro Tips over Abeona, met in totaal 10 beschikbare tips, vinden op https://www.investing.com/pro/ABEO.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.