CARLSBAD, Californië - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) heeft aangekondigd dat nieuwe driejarige gegevens uit studies naar hun experimentele geneesmiddel donidalorsen zullen worden gepresenteerd op de aankomende jaarlijkse wetenschappelijke bijeenkomst van het American College of Allergy, Asthma & Immunology. De gegevens suggereren dat donidalorsen significante en aanhoudende verminderingen in de aanvalsfrequentie van hereditair angio-oedeem (HAE) kan bieden bij maandelijkse of tweemaandelijkse dosering.
De presentaties zullen resultaten bevatten van de fase 2 open-label extensiestudie en de cruciale fase 3 OASIS- en OASISplus-studies. Deze bevindingen wijzen erop dat donidalorsen het potentieel heeft om een hoge mate van ziektecontrole te bieden en de levenskwaliteit te verbeteren voor patiënten met HAE, een zeldzame en potentieel levensbedreigende genetische aandoening die wordt gekenmerkt door terugkerende aanvallen van ernstige zwellingen.
Donidalorsen is een RNA-gericht geneesmiddel ontworpen om de productie van prekallikreïne (PKK) te verminderen, dat betrokken is bij de activering van ontstekingsmediatoren geassocieerd met acute HAE-aanvallen. De experimentele status van donidalorsen betekent dat het nog niet is goedgekeurd voor de behandeling van enige ziekte door regelgevende instanties.
Ionis heeft een geschiedenis in het ontwikkelen van RNA-gerichte therapieën en werkt actief aan een pijplijn van geneesmiddelen voor verschillende patiëntbehoeften. Hoewel het bedrijf toekomstgerichte uitspraken heeft gedaan over het potentieel van donidalorsen en andere ontwikkelingen, zijn deze onderhevig aan de inherente risico's en onzekerheden van geneesmiddelenontdekking en -ontwikkeling.
De nieuwe gegevens uit de donidalorsen-studies zullen op 25.10.2024 worden gedeeld op de ACAAI-bijeenkomst in Boston, Massachusetts. Deze resultaten bouwen voort op eerder gerapporteerde positieve uitkomsten van de fase 3 OASIS-HAE- en OASISplus-studies, die werden gepresenteerd op het jaarlijkse congres van de European Academy of Allergy and Clinical Immunology en gepubliceerd in The New England Journal of Medicine.
Deze informatie is gebaseerd op een persbericht van Ionis Pharmaceuticals, Inc.
In ander recent nieuws heeft Ionis Pharmaceuticals Fast Track-aanduiding ontvangen van de FDA voor zilganersen, een potentiële behandeling voor de ultrazeldzame en fatale neurologische aandoening, Alexander-ziekte. Dit versnelt het ontwikkelings- en beoordelingsproces voor het geneesmiddel, dat momenteel het enige is in klinische ontwikkeling voor zowel volwassen als pediatrische patiënten met deze aandoening. Het bedrijf verwacht cruciale studiegegevens in de tweede helft van 2025. Ionis kondigde ook een voorgestelde openbare aanbieding aan van zijn gewone aandelen, naar verwachting ter waarde van $500 miljoen, beheerd door Morgan Stanley en Goldman Sachs & Co. LLC. Deze financiering zal worden gericht op commerciële lanceringen, klinische programma's, onderzoek en ontwikkeling, en algemene bedrijfsbehoeften. RBC Capital handhaafde zijn Outperform-rating voor Ionis, waarbij het potentieel van het bedrijf in verschillende therapeutische gebieden werd benadrukt. Het bedrijf rapporteerde ook stabiele financiële resultaten, in lijn met de jaarlijkse richtlijnen, en lanceerde twee nieuwe behandelingen, WAINUA voor erfelijke ATTR-polyneuropathie en QALSODY voor ALS, in de VS en Europa.
InvestingPro Inzichten
Terwijl Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ: IONS) zich voorbereidt op het presenteren van veelbelovende gegevens over donidalorsen, is het cruciaal om het financiële landschap van het bedrijf te beschouwen. Volgens InvestingPro-gegevens heeft Ionis een aanzienlijke omzetgroei laten zien, met een stijging van 29% in de laatste twaalf maanden tot en met Q2 2024, waarbij €813,46 miljoen werd bereikt. Deze groei sluit aan bij de voortdurende ontwikkeling van innovatieve RNA-gerichte therapieën zoals donidalorsen door het bedrijf.
Ondanks de omzetgroei benadrukken InvestingPro Tips dat Ionis lijdt onder zwakke bruto winstmarges, die in dezelfde periode op -12,86% stonden. Dit suggereert dat, hoewel het bedrijf zijn omzet uitbreidt, het uitdagingen ondervindt op het gebied van winstgevendheid, waarschijnlijk vanwege de hoge kosten voor onderzoek en ontwikkeling die gepaard gaan met zijn pijplijn van experimentele geneesmiddelen.
Een andere relevante InvestingPro Tip geeft aan dat analisten niet verwachten dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn. Dit sluit aan bij de aard van farmaceutische bedrijven die zwaar investeren in geneesmiddelenontwikkeling, zoals te zien is bij de focus van Ionis op donidalorsen en andere potentiële therapieën.
Voor beleggers die geïnteresseerd zijn in een diepere analyse, biedt InvestingPro aanvullende tips en metrics die waardevolle context kunnen bieden voor de financiële gezondheid en marktpositie van Ionis. Er zijn 7 meer InvestingPro Tips beschikbaar voor Ionis Pharmaceuticals, die een uitgebreider beeld geven van de vooruitzichten van het bedrijf terwijl het zijn geneesmiddelenkandidaten door klinische onderzoeken voert.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.