Op dinsdag gaf Stifel, een financiële dienstverlener, een positieve vooruitzicht voor uniQure (NASDAQ: QURE) na de aankondiging van het biotechnologiebedrijf dat het overeenstemming had bereikt met de U.S. Food and Drug Administration (FDA) over belangrijke aspecten van een versneld goedkeuringsproces voor zijn gentherapie, AMT-130.
UniQure onthulde dat ze een externe controle en gegevens uit de lopende fase 1/2-studie voor AMT-130, een behandeling voor de ziekte van Huntington, konden gebruiken.
De FDA heeft ermee ingestemd dat uniQure de samengestelde Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) kan gebruiken als het eindpunt voor hun studie. Eerder dit jaar toonde een tweejarige analyse een statistisch significant verschil aan in vergelijking met het natuurlijke verloop, wat als een gunstige ontwikkeling voor het bedrijf wordt beschouwd.
"Naar onze mening is dit een grote overwinning voor het aandeel tegen de achtergrond van lage verwachtingen dat een versneld traject daadwerkelijk zou kunnen materialiseren, voornamelijk in het licht van de tegenstrijdige/verwarrende mHTT KD-gegevens," aldus analisten van Stifel.
Hoewel er nog vragen zijn over de specifieke details van het goedkeuringsproces, zoals het tijdstip voor vergelijking met het natuurlijke verloop en de details van het Statistisch Analyseplan (SAP), verwacht Stifel verdere updates naarmate uniQure zijn gesprekken met de FDA voortzet gedurende de eerste helft van 2025.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.