Op dinsdag handhaafde H.C. Wainwright zijn koopadvies en koersdoel van $95,00 voor Ultragenyx Pharma (NASDAQ:RARE), wat een aanzienlijk opwaarts potentieel vertegenwoordigt ten opzichte van de huidige koers van $43,87. Volgens InvestingPro-gegevens blijft de analistenconsensus sterk bullish, met koersdoelen variërend van $48 tot $140. De bevestiging van het adviesbureau volgt op de recente aankondiging van Ultragenyx op 19 december 2024 over de start van het cruciale fase 3 Aspire-onderzoek voor GTX-102, hun experimentele behandeling voor het Angelman-syndroom.
Het Aspire-onderzoek, waarbij de eerste patiënt is begonnen met de dosering, beoogt ongeveer 120 kinderen tussen 4 en 17 jaar oud te includeren die genetisch gediagnosticeerd zijn met een volledige maternale UBE3A-gendeletie, kenmerkend voor het Angelman-syndroom.
Hoewel het bedrijf een sterke omzetgroei van 27,4% liet zien in de afgelopen twaalf maanden en een gezonde current ratio van 2,81 handhaaft, wat duidt op een sterke liquiditeit, worden deelnemers gerandomiseerd in een 1:1-verhouding om ofwel GTX-102 of een schijnbehandeling te ontvangen gedurende een primaire werkzaamheidsanalyseperiode van 48 weken. De behandelingsgroep krijgt drie maandelijkse oplaaddoses GTX-102 van 8 mg, gevolgd door maximaal 14 mg per kwartaal tijdens de onderhoudsperiode.
Het primaire eindpunt van het Aspire-onderzoek is het meten van cognitieve verbetering via de Bayley-4 cognitieve ruwe score. Daarnaast is een belangrijk secundair eindpunt de Multi-domain Responder Index (MDRI), die vijf domeinen beoordeelt: cognitie, receptieve communicatie, gedrag, grove motoriek en slaap. Na de eerste 48 weken komen patiënten die de schijnbehandeling ontvingen in aanmerking voor overstap naar GTX-102.
Naast het Aspire-onderzoek kijkt H.C. Wainwright ook uit naar de eerste potentiële tussentijdse analyse van het fase 3-gedeelte van het Orbit-onderzoek voor setrusumab, verwacht rond eind 2024 of begin 2025. Deze analyse zal alleen doorgaan als de verzamelde gegevens voldoen aan de statistische significantiedrempel van p
In ander recent nieuws heeft Ultragenyx Pharmaceutical Inc. opmerkelijke vooruitgang geboekt in zijn klinische pijplijn. Het bedrijf vraagt FDA-goedkeuring aan voor zijn Sanfilippo A-gentherapie, UX111, een belangrijke ontwikkeling in de behandeling van een zeldzame neurodegeneratieve ziekte. Deze stap volgt nadat de FDA heparansulfaat in cerebrospinale vloeistof erkende als een biomarker voor versnelde goedkeuring.
Op financieel vlak rapporteerde Ultragenyx een jaar-op-jaar omzetstijging van 42% in Q3 2024, met een totaal van $139 miljoen. Het bedrijf noteerde echter ook een nettoverlies van $134 miljoen voor hetzelfde kwartaal. Ondanks dit handhaven analisten een sterke koopconsensus voor het aandeel, met koersdoelen variërend van $48 tot $140 per aandeel.
Ultragenyx's CEO, Emil Kakkis, heeft het belang van tijdige uitvoering in zeldzame ziekteprogramma's benadrukt en is optimistisch over de toekomst van het bedrijf. Het bedrijf verwacht eind 2026 GAAP-winstgevendheid te bereiken en bereidt zich voor op indieningen van Biologics License Applications voor behandelingen gericht op zeldzame ziekten, met potentieel voor drie nieuwe therapieën die in de komende jaren gelanceerd worden.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.