Tijdens de conference call over de resultaten van het derde kwartaal van 2024 van Capricor Therapeutics op 13 november, gaf CEO Linda Marbán een update over de voortgang van het bedrijf met deramiocel, een veelbelovende behandeling voor cardiomyopathie geassocieerd met Duchenne spierdystrofie (DMD). Het bedrijf, dat handelt onder het ticker-symbool CAPR, bereidt zich voor om tegen eind 2024 een Biologics License Application (BLA) in te dienen bij de FDA.
Succesvolle fondsenwerving heeft de financiële positie van Capricor versterkt, met een kassaldo van ongeveer €165 miljoen om de aankomende commerciële lancering en uitbreiding van de productie te ondersteunen. Het bedrijf onderzoekt ook mogelijkheden om het gebruik van de behandeling uit te breiden naar Becker spierdystrofie en boekt vooruitgang met zijn StealthX exosoom-technologie voor toekomstige therapeutica.
Belangrijkste Punten
- Capricor is van plan eind 2024 een BLA in te dienen bij de FDA voor deramiocel.
- Feedback van de FDA over de BLA wordt verwacht tegen het einde van Q1 2025, met een mogelijke PDUFA-datum eind 2025.
- Het bedrijf haalde ongeveer €86 miljoen op in een overtekende publieke aanbieding, waarmee het kassaldo €165 miljoen bereikte.
- Capricor werkt samen met Nippon Shinyaku voor de marketing in Europa, met potentiële mijlpaalbetalingen tot €1,5 miljard.
- Deramiocel zou de eerste behandeling in zijn klasse kunnen zijn voor hartziekte bij DMD, met plannen om de toepassing uit te breiden naar Becker spierdystrofie.
Bedrijfsvooruitzichten
- Capricor verwacht de kasreserves te gebruiken voor uitbreiding van de productie en commerciële activiteiten tot in 2027.
- Het bedrijf behoudt de rechten om deramiocel te vermarkten in gebieden buiten de VS, Europa en Japan.
- Een fase I klinische studie voor een StealthX vaccinkandidaat voor COVID-19 staat gepland om begin 2025 te starten.
Negatieve Punten
- Capricor rapporteerde een nettoverlies van ongeveer €12,6 miljoen voor het derde kwartaal van 2024.
Positieve Punten
- De faciliteit van het bedrijf in San Diego is klaar voor productie, en er zijn plannen voor een nieuwe productielocatie om aan de verwachte vraag te voldoen.
- Deramiocel heeft de RMAT-aanduiding ontvangen en zal naar verwachting prioritaire beoordeling krijgen van de FDA.
Tekortkomingen
- Er werden geen specifieke tekortkomingen genoemd in de verstrekte samenvatting van de earnings call.
Hoogtepunten Q&A
- CEO Linda Marbán benadrukte de unieke positie van deramiocel als enige behandeling voor hartziekte bij DMD.
- Marbán uitte vertrouwen in de potentiële marktimpact van de HOPE-3 studieresultaten en de gereedheid van het bedrijf voor een adviescomité-bijeenkomst indien nodig.
Capricor Therapeutics heeft aanzienlijke vooruitgang geboekt in de ontwikkeling van deramiocel, een behandeling die inspeelt op een kritieke onvervulde behoefte voor DMD-patiënten.
Met solide financiële steun en strategische partnerschappen is het bedrijf goed gepositioneerd om deze innovatieve therapie op de markt te brengen en mogelijk het gebruik ervan uit te breiden naar andere spierdystrofieën. De verwachting van regelgevende feedback en studieresultaten in het komende jaar plaatst Capricor op een cruciaal punt in zijn reis om slopende spierziekten aan te pakken.
InvestingPro Inzichten
De recente earnings call van Capricor Therapeutics (CAPR) schetst het beeld van een bedrijf op de rand van een potentiële doorbraak, en InvestingPro data biedt aanvullende context bij dit verhaal. De marktkapitalisatie van het bedrijf bedraagt €786,96 miljoen, wat het optimisme van beleggers over de toekomstperspectieven weerspiegelt, met name wat betreft deramiocel.
InvestingPro Tips benadrukken dat CAPR een sterk rendement heeft gezien over de laatste drie maanden, waarbij InvestingPro Data een indrukwekkend totaalrendement van 342,67% laat zien over deze periode. Dit sluit aan bij de positieve ontwikkelingen die in de earnings call werden gerapporteerd, waaronder de geplande BLA-indiening en robuuste fondsenwerving.
Het is echter belangrijk op te merken dat CAPR momenteel niet winstgevend is, zoals aangegeven door een van de InvestingPro Tips. Dit is in lijn met het gerapporteerde nettoverlies van €12,6 miljoen in Q3 2024. De focus van het bedrijf op toekomstige groei en productontwikkeling komt tot uiting in de hoge Koers / Boekwaarde multiple van 66,84, wat suggereert dat beleggers CAPR waarderen op basis van zijn potentieel in plaats van huidige inkomsten.
De InvestingPro Tips geven ook aan dat analisten een omzetdaling verwachten in het huidige jaar, wat in tegenspraak lijkt met de optimistische vooruitzichten van het bedrijf. Dit kan echter worden toegeschreven aan de focus op regelgevende goedkeuringen en voorbereiding op toekomstige commercialisering in plaats van onmiddellijke inkomstengroei.
Voor beleggers die op zoek zijn naar een uitgebreidere analyse, biedt InvestingPro 15 aanvullende tips voor CAPR, die een dieper inzicht geven in de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.