BEDFORD, MA - Stoke Therapeutics, Inc. (NASDAQ:STOK) heeft van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de status van Doorbraaktherapie gekregen voor haar geneesmiddelkandidaat zorevunersen, gericht op de behandeling van het syndroom van Dravet, een zeldzame vorm van epilepsie. Deze aanwijzing is cruciaal voor het biotechnologiebedrijf, omdat het het geneesmiddel dichter bij mogelijke goedkeuring en beschikbaarheid op de markt brengt.
Zorevunersen, dat op weg is om de eerste ziektemodificerende behandeling voor het syndroom van Dravet te worden, richt zich op een bevestigde mutatie in het SCN1A-gen die geen functieversterking betreft. Patiënten met het syndroom van Dravet lijden aan ernstige aanvallen die vaak resistent zijn tegen huidige medicatie.
Het besluit van de FDA volgt op positieve resultaten van fase 1/2a en open-label extensie (OLE) studies, die aantoonden dat zorevunersen de aanvalsfrequentie aanzienlijk verminderde en de cognitieve en gedragsmaatregelen bij patiënten verbeterde. Deze voordelen werden opgemerkt naast de effecten van bestaande anti-epileptica. Het geneesmiddel is over het algemeen goed verdragen, met meer dan 600 toegediende doses, waarbij sommige patiënten al meer dan drie jaar behandeling ontvangen.
De aandelen van Stoke Therapeutics stegen met 2,1% in de premarket handel na de aankondiging.
Het bedrijf is in voortdurend overleg met de FDA en andere wereldwijde regelgevende instanties om zorevunersen te laten doorstromen naar een wereldwijde, gerandomiseerde, gecontroleerde fase 3 registratiestudie. Een update over de fase 3-plannen wordt verwacht tegen het einde van het jaar.
Shamim Ruff, Chief Regulatory Affairs Officer bij Stoke Therapeutics, uitte haar dankbaarheid jegens de FDA voor de aanwijzing en benadrukte de klinische gegevens die suggereren dat zorevunersen een aanzienlijke verbetering zou kunnen zijn ten opzichte van de huidige behandelingen voor het syndroom van Dravet door de onderliggende oorzaak van de ziekte aan te pakken.
De Dravet Syndrome Foundation, vertegenwoordigd door uitvoerend directeur Mary Anne Meskis, verwelkomde de aanwijzing ook en benadrukte de urgentie voor innovatieve behandelingen die verder gaan dan symptoombestrijding om de onderliggende oorzaak van het syndroom van Dravet aan te pakken.
De aanwijzing als Doorbraaktherapie is bedoeld om het ontwikkelings- en beoordelingsproces te versnellen voor geneesmiddelen die bedoeld zijn voor de behandeling van ernstige aandoeningen wanneer voorlopig klinisch bewijs wijst op de mogelijkheid van aanzienlijke verbetering ten opzichte van bestaande therapieën. Het biedt voordelen zoals kenmerken van Fast Track-aanwijzing, intensieve begeleiding bij efficiënte geneesmiddelontwikkeling en betrokkenheid van senior FDA-managers.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.