Investing.com -- De aandelen van Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL) stegen met 60% na de bekendmaking van een volledige klinische respons bij de eerste baby die werd behandeld in een fase 1/2 klinische studie. De studie, uitgevoerd door partner iECURE, is gericht op de behandeling van Ornithine Transcarbamylase (OTC) deficiëntie, een genetische aandoening.
De resultaten van de klinische studie tonen de potentie aan van Precision BioSciences' ARCUS® gen-editingplatform, dat werd gebruikt om een functionele kopie van het OTC-gen in te brengen. Het succesvolle resultaat bij de eerste patiënt heeft het vertrouwen vergroot in het vermogen van het ARCUS-platform om geavanceerde gen-edits in vivo uit te voeren, waaronder geninserties, -excisies en -eliminaties.
De baby, behandeld met ECUR-506, vertoonde geen significante klinische veiligheidsproblemen, met uitzondering van asymptomatische transaminitis, die werd behandeld en opgelost met immunosuppressieve therapie. Twaalf weken na de behandeling kon de patiënt stoppen met ammoniakbindende medicatie en de eiwitinname verhogen tot normale niveaus voor zijn leeftijd, zonder verhoogde ammoniakspiegels. De positieve respons is zes maanden lang aangehouden, wat duidt op een volledige klinische respons.
De OTC-HOPE-studie zal de werving in meerdere landen voortzetten met als doel voltooiing in 2025 en het leveren van volledige programma-gegevens in de eerste helft van 2026. Ondertussen zet Precision BioSciences ook de ELIMINATE-B-studie voor PBGENE-HBV voort, gericht op chronische hepatitis B, waarbij fase 1-gegevens worden verwacht in 2025.
In het licht van deze ontwikkelingen heeft BMO Capital-analist Kostas Biliouris Precision BioSciences opgewaardeerd van Market Perform naar Outperform, met een koersdoel van $34,00. Biliouris merkte op dat de iECURE-gegevens veelbelovend lijken, en benadrukte de vroege klinische validatie voor het ARCUS-platform. De analist schat de kans dat DTIL's in vivo HBV-programma aanvaardbare veiligheid en sterke werkzaamheid zal tonen op ongeveer 65%, wat het aandeel met 100-200% zou kunnen doen stijgen, vergelijkbaar met recente winsten van andere bedrijven in de sector. Gezien de waardering van Precision BioSciences op ongeveer een derde van zijn netto kaspositie, met een financiële ruimte tot de tweede helft van 2026, wordt het risico/rendementsprofiel als gunstig beschouwd.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.