CAMBRIDGE, Mass. - Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), een genbewerking bedrijf, heeft positieve fase 2-gegevens aangekondigd voor zijn onderzoekstherapie NTLA-2002, gericht op de behandeling van hereditair angio-oedeem (HAE). De resultaten, gepubliceerd in The New England Journal of Medicine, wijzen op significante verminderingen van maandelijkse aanvalspercentages bij HAE-patiënten.
De fase 2-studie, die deel uitmaakt van een lopende fase 1/2-studie, toonde aan dat een enkele dosis van 50 mg NTLA-2002 leidde tot een gemiddelde vermindering van het maandelijkse aanvalspercentage van 77% gedurende weken 1-16 en 81% gedurende weken 5-16, vergeleken met placebo. Opmerkelijk is dat acht van de elf patiënten in de 50 mg-arm aanvalsvrij waren na infusie bij de laatste follow-up, wat suggereert dat NTLA-2002 mogelijk zou kunnen dienen als een functionele genezing voor HAE.
HAE is een zeldzame genetische aandoening die wordt gekenmerkt door ernstige, terugkerende en onvoorspelbare ontstekingsaanvallen, die levensbedreigend kunnen zijn. De huidige standaardbehandeling omvat chronische toediening van behandelingen die deze aanvallen kunnen verminderen, maar niet altijd elimineren. NTLA-2002, een in vivo CRISPR-gebaseerde gentherapie, heeft tot doel het gen dat verantwoordelijk is voor deze aanvallen te inactiveren, waardoor een eenmalige behandelingsoplossing wordt geboden.
Aan de studie namen 27 deelnemers deel die ofwel een enkele dosis van 25 mg of 50 mg NTLA-2002 of een placebo via intraveneuze infusie kregen. Degenen in de 50 mg-dosisgroep ervaarden niet alleen de meest significante verminderingen van het aanvalspercentage, maar vertoonden ook een grotere vermindering van het kallikreïne-eiwit, een belangrijke speler bij HAE-aanvallen.
NTLA-2002 werd goed verdragen bij beide dosisniveaus, waarbij de meest voorkomende bijwerkingen mild waren, zoals hoofdpijn en vermoeidheid. Er waren geen ernstige bijwerkingen gerelateerd aan de therapie.
Deze veelbelovende resultaten hebben ertoe geleid dat Intellia de 50 mg-dosis heeft geselecteerd voor verdere evaluatie in de wereldwijde cruciale fase 3 HAELO-studie, die momenteel patiënten rekruteert. Het bedrijf streeft ernaar het behandelparadigma voor HAE te herdefiniëren en biedt hoop op een leven vrij van chronische therapie.
De informatie in dit artikel is gebaseerd op een persbericht van Intellia Therapeutics.
In ander recent nieuws heeft Intellia Therapeutics aanzienlijke vooruitgang geboekt in zijn klinische programma's. Het bedrijf heeft met succes zijn fase II-studies voor NTLA-2002, een behandeling voor hereditair angio-oedeem (HAE), afgerond en goedkeuring gekregen om de eerste studie bij mensen te starten voor NTLA-3001, gericht op de behandeling van longziekte geassocieerd met Alpha-1 Antitrypsine Deficiëntie (AATD).
Intellia rapporteerde ook een sterke financiële positie, met €939,9 miljoen aan kasreserves, waarvan verwacht wordt dat deze de activiteiten tot eind 2026 zullen financieren. BMO Capital en RBC Capital Markets handhaafden hun Outperform-ratings voor het aandeel van Intellia, waarbij BMO Capital een koersdoel van €70,00 stelde en RBC Capital zijn koersdoel aanpaste.
Het bedrijf is gestart met een cruciale fase 3-studie voor NTLA-2002 na veelbelovende resultaten uit fase 1/2-studies. Er is ook een cruciale studie voor transthyretine amyloïd cardiomyopathie (TTR-CM) gestart op 35 wereldwijde locaties.
Deze ontwikkelingen weerspiegelen Intellia's toewijding aan het bevorderen van zijn genbewerking therapieën en zijn robuuste financiële positie om zijn ambitieuze klinische programma's te ondersteunen.
InvestingPro Inzichten
Terwijl Intellia Therapeutics (NASDAQ:NTLA) vooruitgang boekt met zijn genbewerking therapie voor hereditair angio-oedeem, zouden beleggers enkele belangrijke financiële cijfers en inzichten van InvestingPro moeten overwegen.
Volgens InvestingPro-gegevens bedraagt de marktkapitalisatie van Intellia €2,03 miljard, wat de waardering van de markt voor het potentieel van het bedrijf in de genbewerking ruimte weerspiegelt. De financiële positie van het bedrijf laat echter een gemengd beeld zien. Een InvestingPro Tip merkt op dat Intellia meer contant geld dan schuld op zijn balans heeft, wat financiële flexibiliteit zou kunnen bieden bij het voortzetten van zijn klinische studies.
Ondanks de veelbelovende klinische resultaten staat Intellia voor enkele financiële uitdagingen. De omzet van het bedrijf voor de laatste twaalf maanden tot en met Q2 2023 was €45,97 miljoen, met een zorgwekkende omzetgroeidaling van 13,33% over dezelfde periode. Dit sluit aan bij een andere InvestingPro Tip die aangeeft dat het bedrijf snel door zijn contanten heen brandt, een veel voorkomende situatie voor biotechbedrijven in de ontwikkelingsfase.
Beleggers moeten zich er ook van bewust zijn dat Intellia momenteel niet winstgevend is, met een negatieve bruto winstmarge van -876,2% in de laatste twaalf maanden tot en met Q2 2023. Dit is in overeenstemming met de InvestingPro Tip die stelt dat analisten niet verwachten dat het bedrijf dit jaar winstgevend zal zijn.
De prestaties van het aandeel zijn volatiel geweest, met een jaar-tot-datum koers totaalrendement van -34,6% volgens de meest recente gegevens. Deze volatiliteit wordt benadrukt in een InvestingPro Tip, wat vooral relevant kan zijn voor risico-averse beleggers.
Het is vermeldenswaard dat InvestingPro 10 aanvullende tips biedt voor Intellia Therapeutics, die een meer uitgebreide analyse bieden voor beleggers die geïnteresseerd zijn in een diepere duik in de financiële gezondheid en marktpositie van het bedrijf.
Dit artikel is vertaald met behulp van kunstmatige intelligentie. Raadpleeg voor meer informatie onze gebruiksvoorwaarden.